Алкинди Спринкле је покренут у Сједињеним Државама за лечење педијатријских пацијената са инсуфицијенцијом надбубрежне жлезде!

Етон Пхармацеутицалс је професионална фармацеутска компанија посвећена развоју и комерцијализацији иновативних терапија за ретке дечије болести. Недавно је компанија објавила да се њен орални гранулат Алкинди Спринкле (хидрокортизон) орално у потпуности продаје и дистрибуира у Сједињеним Државама. Лек ће бити доступан искључиво путем АновоРк, професионалне апотеке која је специјализована за пружање услуга пацијентима са ретким и хроничним болестима.

У септембру ове године америчка ФДА одобрила је Алкинди Спринкле као алтернативну терапију за лечење деце млађе од 17 година са адренокортикалном инсуфицијенцијом (АИ).

Вреди напоменути да је Алкинди Спринкле прва и једина гранула хидрокортизона коју је ФДА одобрила за лечење деце са АИ. Алкинди Спринкле је орални препарат хидрокортизонског гранула са тренутним ослобађањем, рок употребе 3 године на собној температури и не захтева хлађење.

Митцхелл Геффнер, МД, професор педијатрије на Медицинском факултету Кецк на Универзитету Јужне Калифорније и ко-директор Свеобухватне клинике за негу конгениталне надбубрежне хиперплазије (ЦАХ), рекао је: ГГ куот; Већ више од 60 година људи који имају био приморан да се ослања на хидрокортизон дозе јачине за одрасле у лечењу инсуфицијенције надбубрежне жлезде. За педијатријске пацијенте Алкинди Спринкле ће бити веома популарна опција лечења. Опције са малим дозама, од само 0,5 мг, пружиће пацијентима прецизније и персонализованије дозе. ГГ куот;

Одобравање оралних гранула Алкинди Спринкле подржава 6 клиничких студија, укључујући прву и једину интервентну студију фазе ИИИ која процењује орални хидрокортизон за лечење АИ код деце млађе од 8 година.

Пре него што је Алкинди Спринкле одобрен, ФДА је одобрила орални хидрокортизон за формулације таблета од само 5 мг и веће дозе. Многи педијатријски пацијенти захтевају мале дозе и флексибилност за прецизно титрирање. Стога неговатељи морају да исеку или поделе висококвалитетне таблете хидрокортизона да би постигли ниску дозу потребну за малу децу, што може довести до нетачних доза.

Алкинди Спринкле је произведен комерцијално доказаном технологијом и има 4 јачине: 0,5 мг, 1 мг, 2 мг, 5 мг, што ће клиничарима омогућити да изврше индивидуалну администрацију у складу са потребама сваког пацијента, у складу са упутствима за дозирање и администрацију.

Надбубрежна инсуфицијенција (АИ) код деце је ретка болест коју карактерише немогућност синтезе и ослобађања хидрокортизона (кортизола), а понекад чак и алдостерона. То може довести до прекомерних мушких хормона (абнормални женски сексуални развој, рани пубертет, прекид раста и низак раст). Најчешћи облик АИ код деце је урођена надбубрежна хиперплазија (ЦАХ), која је узрокована генетским дефектима. Пацијенти са примарном или централном АИ немају други ниво кортизола. Смањење кортизола у телу може довести до фаталних последица, попут надбубрежне кризе. Да би преживели, пацијенти са АИ морају свакодневно додавати кортизол. Етон процењује да дечија АИ погађа 5.000-11.000 деце у Сједињеним Државама.