Бристол-Миерс срчани миозин алостерични инхибитор мавацамтен улази у преглед у Сједињеним Државама!

Бристол-Миерс Скуибб (БМС) недавно је објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила нову пријаву лека (НДА) за мавацамтен, нови, орални, алостерични модулатор срчаног миозина за лечење Пацијенти са симптоматском опструктивном хипертрофичном кардиомиопатијом ( оХЦМ), која је хронична болест срца са великом учесталошћу. ФДА је одредила циљни датум за Закон о наплати лекова на рецепт (ПДУФА) као 28. јануара 2022. године.

мавацамтен је првокласни, орални, алостерични инхибитор миозина за лечење болести које су суштински узроковане прекомерном контракцијом срца и оштећеним дијастоличким пуњењем. Сматра се да мавацамтен смањује контрактилност миокарда инхибирајући стварање прекомерних мостова миозин-актин. Стварање прекомерног моста преко миозин-актина може довести до прекомерне контракције миокарда, хипертрофије леве коморе и смањеног усаглашавања. У клиничким и претклиничким студијама, мавацамтен и даље показује биомаркере који смањују стрес на срчаном зиду, смањују прекомерно стезање миокарда и повећавају дијастоличку усклађеност.

У јулу 2020. године, америчка ФДА одобрила је мавацамтену продорну ознаку лека за оХЦМ. мавацамтен је првобитно развијен за лечење симптоматске опструктивне хипертрофичне кардиомиопатије (оХЦМ). На основу механизма деловања и доказа терапијске активности, мавацамтен се такође клинички проучава за лечење симптоматске неопструктивне хипертрофичне кардиомиопатије (ХЦМ) и срчане инсуфицијенције са очуваном ејекционом фракцијом (ХФпЕФ).

Подношење мавацамтена НДА заснива се на резултатима кључног испитивања фазе 3 ЕКСПЛОРЕР-ХЦМ. Испитивање је спроведено на симптоматским пацијентима са ОХЦМ и упоређивало је мавацамтен са плацебом. Резултати испитивања показали су да је мавацамтен показао снажан терапеутски ефекат, са клинички значајним побољшањима у симптомима, функционалном статусу и квалитету живота, као и његову способност да ублажи опструкцију изливног тракта леве коморе. У студији ЕКСПЛОРЕР-ХЦМ, све примарне и секундарне крајње тачке достигле су статистичку значајност.

Роланд Цхен, др. Мед., Виши потпредседник кардиоваскуларног развоја Бристол-Миерс Скуибб рекао је: ГГ „ХЦМ је најчешћа генетска болест срца. То је хронична, исцрпљујућа и прогресивна болест. Пацијенти могу осетити отежано дисање и вртоглавицу. Симптоми умора и умора, као и озбиљне компликације које мењају живот, укључујући срчану инсуфицијенцију, аритмију, мождани удар и изненадну срчану смрт. Данашње прихватање мавакамтена НДА од стране ФДА омогућава нам да оХЦМ пацијентима пружимо високо циљани приступ. Лечење ХЦМ-а је корак ближе. Мавацамтен је првокласни инхибитор миозина који може решити урођене молекуларне недостатке болести. Посвећени смо пружању подршке лечењу ХЦМ пацијената и радујемо се сарадњи са ФДА. ГГ куот;

мавацамтен хемијска структура

мавацамтен (МИК-461) развио је МиоКардиа. 5. октобра 2020. године, Бристол-Миерс Скуибб најавио је да ће стећи МиоКардију за 13,1 милијарду УСД у готовини и премију од 60%. Бристол-Миерс Скуибб је 17. новембра 2020. објавио да је аквизиција МиоКардиа успешно завршена. Ова аквизиција је друга највећа трансакција компаније Бристол-Миерс Скуибб ГГ # 39; након куповине компаније Целгене у износу од 74 милијарде долара у 2019. години.

Вреди напоменути да је 11. августа 2020. године званично успостављен ЛианБио, који је инкубирала инвестициона компанија Перцептиве Адвисорс. Истог дана објавила је две важне сарадње. Један је био представљање цевовода производа БридгеБио Пхарма ГГ # 39 у Кину, а други Пројект је представљање производа Мавецамтен компаније МиоКардиа ГГ # 39 у Кину.

Бристол-Миерс Скуибб положио је велике наде у мавацамтен. Када је купила МиоКардиу, компанија је најавила да ће мавацамтен постати пионирски лек за лечење ХЦМ. Индустрија је такође врло оптимистична у погледу пословних изгледа мавацамтена. У децембру 2020. године, Евалуате Вантаге, организација за истраживање фармацеутског тржишта, објавила је ГГ „Топ 10 нових лекова са комерцијалним потенцијалом у 2021. ГГ“. На овој листи мавацамтен је заузео треће место. Процените Вантаге предвиђа да ће глобална продаја мавацамтена ГГ 2026. године достићи 2 милијарде америчких долара.