Калидецо је одобрила Европска унија: користи се за бебе старе 4-6 месеци за лечење основног узрока болести!

Вертек Пхармацеутицалс је светски лидер у лечењу цистичне фиброзе (ЦФ). Недавно је саопштено да је компанија објавила да је Европска комисија (ЕК) одобрила продужење ознаке Калидецо (ивацафтор) за лечење новорођенчади са цистичном фиброзом (ЦФ) старости ≥ 4 месеца и тежином ≥ 5 кг. Конкретно, ЦФ дојенчад са мутацијама Р117Х или следећим мутацијама затвореног типа (класе ИИИ) у гену регулатора трансмембранске проводљивости цистичне фиброзе (ЦФТР): Г551Д, Г1244Е, Г1349Д, Г178Р, Г551С, С1251Н, С1255П, С549Н, С549Р.

У Сједињеним Државама, Калидецо је одобрен у септембру ове године за лечење 4-6 месеци старих ЦФ болесника, тачније: на основу података клиничких и / или ин витро тестова, постоји најмање један ЦФТР ген који одговара на третман Калидецо ЦФ новорођенчади. Почетак лечења основног узрока ЦФ већ са 4 месеца има потенцијал да промени ток болести.

Вреди напоменути да је Калидецо први и једини лек за лечење основног узрока ЦФ код новорођенчади старости само 4 месеца. У Сједињеним Државама и Европској унији, Калидецо је претходно одобрен за лечење болесника са ЦФ ≥ 6 месеци. Конкретно: (1) за лечење одраслих пацијената са ЦФ са мутацијама Р117Х у гену ЦФТР; (2) за лечење телесне тежине ≥ 5 кг, старост ≥ 6 месеци и једна од следећих 9 мутација у ЦФТР гену Један (Г551Д, Г1244Е, Г1349Д, Г178Р, Г551С, С1251Н, С1255П, С549Н, С549Р) ЦФ болесника.

Генерални директор Вертек-а и председница др. Ресхма Кевалрамани рекла је: ГГ куот; Калидецо је наш први ЦФТР модулатор. Први пут је одобрен пре 8 година за одређене пацијенте са ЦФ од 6 година и више. Уз данашње одобрење, бебе старе 4 месеца испуњавају услове за лечење и верујемо да је рано лечење веома важно за контролу ЦФ. Данашње одобрење доказује нашу посвећеност да истрајемо док сви пацијенти са ЦФ немају могућности лечења. ГГ куот;

Ово одобрење се заснива на подацима из 24-недељне трофазне отворене сигурносне кохорте (ДОЛАЗАК). Кохорта се састоји од 6 новорођенчади ЦФ између 4 месеца и 6 месеци, а њихов ЦФТР ген има следећих 10 прихватљивих Једна од мутација (Г551Д, Г178Р, С549Н, С549Р, Г551С, Г1244Е, С1251Н, С1255П, Г1349Д или Р117Х) . Ова кохорта показује сигурносни профил сличан ономе који се примећује код старије деце и одраслих.

Цистична фиброза (ЦФ) је ретка генетска болест која скраћује живот и која погађа приближно 75.000 људи широм света. ЦФ је прогресивна, мулти-системска болест која погађа плућа, јетру, гастроинтестинални тракт, синусе, знојне жлезде, панкреас и репродуктивни тракт. ЦФ је узрокован неким мутацијама у гену ЦФТР које узрокују недостатке или брисање функције протеина ЦФТР. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијској мембрани, а мутације гена могу проузроковати уништавање или губитак функције протеинског производа. Када се прекине транспорт јона у ћелијској мембрани, вискозност слузне облоге на одређеним органима ће се згуснути. Једна од главних карактеристика болести је акумулација густе слузи у респираторном тракту, што доводи до потешкоћа са дисањем и поновљених инфекција.

Иако постоји много различитих типова ЦФТР мутација које могу изазвати болест, већина пацијената са ЦФ има најмање једну Ф508дел мутацију. Ове мутације могу се утврдити генетским испитивањем или генотипизацијом. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијској мембрани, а мутације гена могу проузроковати уништавање или губитак функције протеинског производа. Када се прекине транспорт јона у ћелијској мембрани, вискозност слузне облоге на одређеним органима ће се згуснути. Једна од главних карактеристика болести је накупљање густе слузи у респираторном тракту, што доводи до отежаног дисања, хроничних рекурентних инфекција плућа и прогресивног оштећења плућа, што на крају доводи до смрти. Средња старост смрти за пацијенте са ЦФ је у раним 30-има.

Калидецо је први лек на свету за ГГ # 39 који циља основни узрок цистичне фиброзе (ЦФ). Први пут је одобрен у Сједињеним Државама 2012. Лек се користи за лечење пацијената са специфичним мутацијама у гену ЦФТР. Лек је појачивач ЦФТР који омогућава неисправном протеину ЦФТР код пацијената да нормално функционише. Лек се примењује орално, а његова сврха је да омогући ЦФТР протеину да се дуже развија на ћелијској површини ради побољшања транспорта соли и воде на ћелијској мембрани, што помаже хидратацији и чишћењу слузи у дисајним путевима.

До сада је Вертек набројао 4 ЦФ лека: Калидецо (ивацафтор), Оркаби (лумацафтор / ивацафтор), Симдеко (тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), Трикафта (елекацафтор / тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), прва 3 лека могу су око 40.000 пацијената широм света, што чини око 50% свих пацијената са ЦФ. Ново одобрена трострука терапија Трикафта може проширити опсег лечења на 90% ЦФ пацијената широм света.

У јуну ове године, агенција за истраживање фармацеутског тржишта ЕвалуатеПхамра објавила је извештај у којем предвиђа да ће Трикафта постати један од најпродаванијих лекова ТОП10 у свету 2026. године, са продајом од 8,739 милијарди америчких долара, и сложеном годишњом стопом раста од 54,3% током 2019-2026. .