Новартисов лек за снижавање холестерола сиРНА Леквио (инцлисиран) биће на тржишту крајем године, а његова ефикасност нема никакве везе са узрастом / полом!

Новартис је недавно објавио резултате 2 пост-мортем анализе из 3 клиничка испитивања фазе ИИИ (ОРИОН-9, ОРИОН-10, ОРИОН-11). Леквио (инцлисиран) је пионирска сиРНА терапија која се развија за лечење одраслих пацијената са атеросклеротским кардиоваскуларним болестима (АСЦВД) или хетерозиготним породичним високим холестеролом (ХеФХ). Овим пост-мортем анализама процењени су ефекти старости и пола на ефикасност и безбедност инклисирана. Подаци показују да се у 17. месецу, без обзира на старост и пол пацијента, када се користи са другим терапијама за снижавање липида, инцлисиран добро подноси и може ефикасно и континуирано да снижава холестерол липопротеина мале густине (ЛДЛ-Ц). У овим испитивањима, инклисиран се примењивао једном у првом и трећем месецу, а затим сваких 6 месеци до 17. месеца. Ови резултати су објављени на научном састанку Америчког колеџа за кардиологију (АХА) 2020.

У пост-хоц анализи комбинованих резултата испитивања ОРИОН фазе ИИИ на више од 3.600 пацијената, у поређењу са плацебо групом, жене и мушкарци лечени инклисираном смањили су ЛДЛ-Ц за приближно 51% (50,6% и 50,6%, респективно ). Резултати друге обједињене анализе показали су да су пацијенти у три старосне групе лечене инклисираном постигли слично смањење ЛДЛ-Ц за приближно 51% (ГГ лт; 65 година: -51,3%; ≥65 година до ГГ лт; 75 година: - 49,9%; ≥75 година: -51,0%) 2. У ове две анализе, инцлисран се добро подносио.

Леквио (инцлисран) је прва у својој врсти сиРНА терапија са новим механизмом деловања, која може ефикасно и континуирано смањити ризик од атеросклеротских кардиоваскуларних болести (АСЦВД), повезаних са АСЦВД еквивалентом ризика, хетерозиготним породичним липопротеином мале густине холестерол (ЛДЛ-Ц) код пацијената са хиперхолестеролемијом (ХеФХ) главни је покретач срчаног удара, можданог удара и смрти.

Др Каусик Раи, водећи истражитељ испитивања ОРИОН-11 и професор јавног здравља на Империал Цоллеге Лондон, рекао је: „Висок ЛДЛ-Ц и други фактори ризика од АСЦВД и могућност нежељених ефеката лечења могу се повећавати са годинама, а варира по полу. Ови подаци су важни јер показују да се, иако се третман за снижавање холестерола суочава са изазовима старости и пола, као врста сиРНА, може проћи годину дана након почетног режима дозирања у првом и трећем месецу. Са једном дозом, инцлисран има потенцијал да обезбеди доследну ефикасност и подношљивост. ГГ куот;

Давид Соергел, др. Мед., Глобални шеф кардиоваскуларних, бубрежних и метаболичких лекова Р ГГ & Д у Новартису, рекао је: ГГ куот; Без обзира на вашу старост или пол, инклузивна анализа наставља да показује доследну ефикасност и доследно смањење ЛДЛ-Ц интервал дозирања. Како поново замишљамо ток лечења АСЦВД, ове анализе података даље потврђују потенцијал инклисирана као првокласне методе лечења сиРНА, након што почетна доза (примењена једном у првом и трећем месецу) два пута годишње промени ЛДЛ- Управљање Ц-ом и позитивна толеранција. ГГ куот;

Тренутно инцлисиран пролази кроз преглед америчких и европских регулаторних агенција. Средином октобра ове године, Комисија за лекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЕМА) издала је позитивну оцену у којој се предлаже да инклисиран треба одобрити као помоћ у контроли исхране за лечење примарне хиперхолестеролемије. Одрасли пацијенти са дислипидемијом (хетерозиготна породична и непородична) или мешовитом дислипидемијом. Очекује се да ће Европска комисија (ЕК) донети коначну одлуку о прегледу у децембру 2020. Тренутно, инцлисиран је такође на прегледу од стране америчке ФДА.

Ако буде одобрен, Леквио ће бити прва и једина мала ометајућа РНК (сиРНА) терапија за пацијенте са хиперхолестеролемијом или мешовитом дислипидемијом. Кардиоваскуларне болести (ЦВД) убијају милионе живота сваке године, и упркос широкој употреби статина, 80% високо ризичних пацијената не испуњава циљ ЛДЛ-Ц препоручен смјерницама. Клинички подаци показују да инклисиран може ефикасно и континуирано смањити ЛДЛ-Ц код пацијената који примају максимално толерисану дозу терапије за снижавање липида, али са повишеним ЛДЛ-Ц, а његова сигурност је слична оној код плацеба. Кроз јединствени режим дозирања два пута годишње, инклисиран се може неприметно интегрисати у пацијенте ГГ # 39; редовне медицинске посете, побољшање усаглашености и побољшање прогнозе пацијента.

инцлисиран је пионирски лек за снижавање холестерола у сиРНА који је развила фармацеутска компанија Тхе Медицинес Цомпани (ТМЦ). Новартис је стекао ТМЦ за 9,4 милијарде америчких долара у новембру 2019, а трансакција је успешно завршена у јануару 2020.

Инцлисиран је прва терапија за снижавање холестерола у категорији сиРНА, која циља на пропротеин конвертазу субтилисин 9 (ПЦСК9), што је кључни механизам којим тело регулише ЛДЛ-Ц. Протеин ПЦСК9 може смањити способност јетре да ГГ уклони липопротеински холестерол мале густине (ЛДЛ-Ц) из крви, а ЛДЛ-Ц је препознат као главни фактор ризика за кардиоваскуларне болести (ЦВД). Циљ ПЦСК9 пружа нови модел лечења за борбу против ЛДЛ-Ц, што се сматра највећим напретком на пољу смањења липида након статина (као што је Липитор).

Инцлисиран је врста сиРНК која користи природни процес интерференције људске РНК да би се везала за мРНК која кодира протеин ПЦСК9 да би смањила ниво мРНК и спречила јетру да производи ПЦСК9 протеин путем РНК интерференције, повећавајући тако способност јетре да уклања ЛДЛ-Ц из крви и схватите смањење нивоа ЛДЛ-Ц.

До сада су на тржиште одобрена два моноклонска антитела која циљају инхибицију протеина ПЦСК9, а то су Амген'с Репатха и Санофи / Регенерон'с Пралуент. За разлику од лекова који инхибирају моноклонска антитела ПЦСК9, као РНАи лек, инцлисиран делује директним искључивањем производње протеина ПЦСК9 у јетри.

Иако заостаје за другим инхибиторима ПЦСК9, погодност периода одржавања инцлисирана ГГ # 39; захтева само две субкутане примене годишње, што му даје добру прилику за продор на тржиште на тржишту лекова за снижавање холестерола. Цредит Суиссе је раније предвиђао да ће глобална годишња продаја Инцлизирана ГГ 2024. године достићи 1,13 милијарди америчких долара.