Пацритиниб ће се наћи на тржишту 2021. године: лечење пацијената са мијелофиброзом са тешком тромбоцитопенијом!

ЦТИ Биопхармацеутицалс недавно је објавио да је покренуо текућу пријаву за нови лек (НДА) америчкој администрацији за храну и лекове (ФДА) како би убрзао одобравање пацритиниба за лечење тешке тромбоцитопеније (број тромбоцита ГГ лт; 50 × 10) снага / литар) пацијената са мијелофиброзом (МФ). Због смањене стопе преживљавања и ограничених могућности лечења, ови пацијенти имају важне медицинске потребе које нису задовољене.

Претходно је ЦТИ објавио резултате недавног састанка пре НДА са ФДА, који је постигао договор о пакету података НДА: засниваће се на завршеним испитивањима фазе 3 ПЕРСИСТ-1 и ПЕРСИСТ-2 и фази 2 Доза ПАЦ203 Доступни подаци за испитивање домета. ЦТИ очекује да ће подношење НДА бити завршено у првом кварталу 2021. године. Очекује се да ће текуће испитивање фазе 3 ПАЦИФИЦА бити завршено као обавеза након стављања у промет.

Код пацијената са мијелофиброзом, озбиљну тромбоцитопенију узрокују болести или токсичност у вези са лековима изазване тренутним методама лечења. Тренутно не постоје одобрени лекови који се посебно баве незадовољеним медицинским потребама пацијената са мијелофиброзом са озбиљном тромбоцитопенијом. У више испитивања, пацритиниб је показао клиничку корист у лечењу ових пацијената. Пакритиниб може да постане нова опција лечења за пацијенте са примарном и секундарном мијелофиброзом 2021. године.

Др. Адам Р. Цраиг, председник и извршни директор ЦТИ Биопхармацеутицалс, рекао је: ГГ; Данас нам је драго што можемо да најавимо покретање непрекидног поступка подношења НДА како бисмо покушали да решимо важно незадовољство популације пацијената са миелофиброзом са озбиљном тромбоцитопенијом. Медицинске потребе, ова популација укључује пацијенте прве линије који нису били на лечењу, као и пацијенте који су претходно лечени инхибиторима ЈАК2. Започели смо предкомерцијалне активности и планирамо да покренемо рекламу 2021. ГГ куот;

Хемијска структура пакритиниба (извор слике: медцхемекпресс.цн)

Мијелофиброза (МФ) је врста карцинома коштане сржи која може довести до стварања влакнастог ожиљног ткива, што доводи до озбиљне анемије, слабости, умора, проширења слезине и јетре. Процењује се да се више од једне трећине пацијената са озбиљном тромбоцитопенијом лечи од мијелофиброзе. Тешка тромбоцитопенија значи да је број тромбоцита мањи од 50.000 тромбоцита по микролитру, а укупни период преживљавања је само 15 месеци. Тромбоцитопенија код пацијената са мијелофиброзом повезана је са суштинском болешћу, али се такође показало да је повезана са лечењем руксолитинибом, што може резултирати смањењем дозе и стога може смањити клиничку корист. Стопа преживљавања пацијената који су прекинули лечење руксолитинибом даље је смањена, са просечним укупним периодом преживљавања од 7 месеци до 14 месеци. Опције лечења за пацијенте са мијелофиброзом са озбиљном тромбоцитопенијом су ограничене, што ствара важно подручје лечења са незадовољеним медицинским потребама.

Пацритиниб је орални инхибитор киназе у развоју, који је специфичан за ЈАК2, ФЛТ3, ИРАК1 и ЦСФ1Р. Ензими из породице ЈАК су кључне компоненте путање сигналне трансдукције, које су кључне за раст и развој нормалних крвних зрнаца, експресију инфламаторних цитокина и имунолошки одговор. Показало се да су мутације у овим киназама у директној вези са појавом различитих карцинома повезаних са крвљу, укључујући мијелопролиферативне туморе, леукемије и лимфоме. Поред мијелофиброзе, због свог инхибиторног дејства на ц-фмс, ИРАК1, ЈАК2 и ФЛТ3, киназни профил пацритиниба показује да делује на акутну мијелоичну леукемију (АМЛ), мијелодиспластични синдром (МДС) и хроничне мијеломоноцитне ћелије . Леукемија (ЦММЛ) и хронична лимфоцитна леукемија (ЦЛЛ) имају потенцијалне терапијске ефекте.

У марту 2008. године, ФДА је пацритинибу додијелила ознаку лијека сирота (ОДД) за лијечење примарне мијелофиброзе (МФ), пост-полицитемије вере МФ и пост-есенцијалне тромбоцитемије МФ.

У августу 2014. године, ФДА је одобрила брзо именовање (ФТД) пацритинибу за лечење пацијената са умереном до високоризичном мијелофиброзом, укључујући, али не ограничавајући се на: пацијенте са тромбоцитопенијом повезаном са болестима (низак број тромбоцита), примајући други ЈАК2 инхибитор лечење: Пацијенти који су током лечења подвргнути акутној тромбоцитопенији, пацијенти који нису интолерантни на друге ЈАК2 терапије или имају лошу контролу симптома (неоптимално лечење).