Шпанија је успешно развила нову врсту наномедицине за лечење Фабријеве болести

Недавно су истраживачи са Института за науку о материјалима у Барселони (ИЦМАБ-ЦСИЦ) при Шпанском врховном истраживачком савету (ЦСИЦ) успешно развили нови лек за лечење Фабрија.

Фабријева болест је ретка болест, наследна болест лизосомског складишта изазвана мутацијама у ГЛА гену који кодира α-галактозидазу А (α-Гал А). Болест може проузроковати кардиоваскуларне и цереброваскуларне компликације и бубрежну инсуфицијенцију, као и епизоде ​​јаких болова. Према статистикама, 2,6 људи на 10 000 људи у земљама ЕУ пати од Фабријеве болести.

Нано лек који је развио Ксикин носи назив ГГ "наноГЛА ГГ". Студије су показале да нови лек има бољу клиничку ефикасност од ензимске терапије која је тренутно одобрена за лечење Фабријеве болести. Истовремено има и предности нижих трошкова и побољшања квалитета живота пацијената.

Лек је резултат истраживања ГГ куот; Смарт4Фабри ГГ куот; пројекат покренут 2017. године у Европи. Истраживање и развој пројекта финансирано је са 5,8 милиона евра из средстава Европске уније ГГ # 39; с ГГ куот; Хоризон 2020 ГГ куот; програм. Тренутно је лек одобрен од стране Комитета за лекове без родитеља (ЦОМП) Европске агенције за лекове (ЕМА).