Први МЦ4Р агонист Имциврее има снажан ефекат у лечењу гојазности са оштећењима МЦ4Р пута!

Рхитхм Пхармацеутицалс је биофармацеутска компанија усредсређена на развој и комерцијализацију лечења генетских болести ретке гојазности. Недавно је компанија објавила нове позитивне податке о доказима концепта из више кохорти студије Фаза 2. Суђење процењује Имциврее (сетмеланотид) за лечење пацијената са ретком озбиљном гојазношћу узрокованом генетским мутацијама у МЦ4Р путу.

Имциврее је агонист рецептора за меланокортин 4 (МЦ4), који је први у класи прецизни лек дизајниран да директно реши гојазност узроковану генетским недостацима у основном узроку МЦ4 рецептора. У новембру 2020. године, америчка ФДА одобрила је Имциврее за дугорочно управљање тежином ретке гојазне деце и одраслих старих ≥ 6 година. Конкретно: генетско тестирање је потврдило да га је произвео про-опиоидни меланоцитни кортикостероид (ПОМЦ), гојазност узрокована дефектима у типу пропротеин конвертазе субтилисин / кексин1 (ПЦСК1) или лептинским рецепторима (ЛЕПР).

Активни фармацеутски састојак Имциврее је сетмеланотид, пионирски олигопептидни МЦ4Р агонист развијен за лечење генетских болести ретке гојазности. МЦ4Р је део кључног биолошког пута којим тело самостално регулише потрошњу енергије и апетит. Генетске мутације могу нарушити функцију МЦ4Р пута, што може довести до екстремне глади (хиперапетит) и ране тешке гојазности. Тренутно се сетмеланотид развија као циљана терапија за обнављање функције оштећеног МЦ4Р пута, поновно успостављање потрошње енергије и контроле апетита код пацијената са ретким генетским обољењима гојазности, смањење глади и смањење тежине. Пре одобрења Имциврее, није постојала терапија лековима за лечење ових ретких генетских болести гојазности.

Крајем новембра 2020. године, америчка ФДА одобрила је Имциврее за дугорочно управљање тежином ретке гојазне деце и одраслих старијих од 6 година. Конкретно: генетско тестирање је потврдило да га је произвео про-опиоидни меланоцитни кортикостероид (ПОМЦ), гојазност узрокована дефектима у типу пропротеин конвертазе субтилисин / кексин1 (ПЦСК1) или лептинским рецепторима (ЛЕПР).

Са овим одобрењем, Имциврее постаје први лек који је ФДА одобрила за лечење ове ретке генетске гојазности. Тренутно, Имциврее такође пролази кроз убрзану процену од стране Европске агенције за лекове (ЕМА). У Сједињеним Државама и Европској унији, сетмеланотид је добио ознаку лека сирочад (ОДД) за лечење гојазности са недостатком ПОМЦ-а и ЛЕПР-а, као и пробојну ознаку лека (БТД) и приоритетну ознаку лека (ПРИМЕ).

Вреди напоменути да је ФДА, одобравајући Имциврее, издала и ваучер за преглед приоритетних ретких болести код деце (ПРВ) за награђивање компаније за изванредне доприносе. Овај ПРВ се може користити за убрзавање одобравања будућих пријава или се може продати трећим лицима. Две недавне ПРВ трансакције коштале су око 90 милиона америчких долара.

Пацијенти који су гојазни због оштећења ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР почињу да се боре са екстремном и незаситном глађу од раног доба, што може довести до раног почетка озбиљне гојазности. ФДА ГГ # 39; одобрење Имциврее заснива се на резултатима до сада највеће студије о гојазности узрокованој недостацима у ПОМЦ, ПЦСК1 или ЛЕПР. У фази 3 клиничких испитивања, 80% и 45,5% гојазних пацијената узрокованих недостатком ПОМЦ или ПЦСК1, односно недостатком ЛЕПР, изгубило је више од 10% своје тежине након што су примали Имциврее током једне године.

У децембру 2020. успешна је кључна студија фазе 3 која је проценила Имциврее за лечење незадовољне глади и тешке гојазности код пацијената са Бардет-Биедловим синдромом (ББС) и Алстромовим синдромом. Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку и све кључне тачке Секундарна крајња тачка: статистички значајно и клинички значајно смањење телесне тежине и оцене глади. Сви примарно реаговали на крајње тачке били су ББС пацијенти. Било је 3 болесника са Алстромовим синдромом, али ниједан од њих није испунио примарну крајњу тачку. Ритам планира да доврши подношење регулаторних докумената за третман сетмеланотида ББС америчкој ФДА и ЕУ ЕМА у другој половини 2021. Компанија планира да утврди развојни пут сетмеланотида у синдрому Алстром након завршетка свеобухватне анализе коначних података суђења.