Америчка ФДА одобрила је Вертек за клиничко испитивање потпуно диференциране терапије ћелија острвца изведених из матичних ћелија!

Вертек Пхармацеутицалс је недавно објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила нову апликацију за клиничко испитивање лекова (ИНД), омогућавајући компанији да започне клиничка испитивања ВКС-880. ВКС-880 је потпуно диференцирана терапија острвских ћелија изведена из матичних ћелија за лечење дијабетеса типа 1 (Т1Д).

Вертек планира да започне отворено клиничко испитивање са једном руком фазе 1/2 у првој половини 2021. године, користећи ВКС-880 за лечење пацијената са дијабетесом типа 1 (Т1Д) са оштећеном свешћу о хипогликемији и озбиљном хипогликемијом. У испитивању ће се проценити безбедност и ефикасност различитих доза ВКС-880, а приближно 17 пацијената ће учествовати у овом клиничком испитивању.

Др Бастиано Санна, извршни потпредседник и шеф ћелијске и генске терапије у Вертек-у, рекао је: „Док ове године славимо стоту годишњицу открића инсулина, велико нам је задовољство што смо увели прву ћелијску терапију у класи у клиника, која има потенцијал да има користи од Т1Д. Пацијенти имају значајан утицај. Радујемо се покретању нашег клиничког програма и тестирању наше јединствене методе коришћења потпуно диференцираног инсулина изведеног из матичних ћелија за производњу ћелија острваца да замене уништене ћелије острваца код пацијената са дијабетесом типа 1. ГГ куот;

Дијабетес типа 1 (Т1Д) је узрокован аутоимуним уништавањем острвских ћелија у панкреасу које производе инсулин, што резултира смањеним лучењем инсулина и поремећеном контролом шећера у крви. Недостатак инсулина може проузроковати абнормалну обраду хранљивих састојака у телу, што може довести до високог нивоа шећера у крви. Висок шећер у крви може довести до дијабетичке кетоацидозе, што временом може довести до компликација као што су болест / отказивање бубрега, болести очију (укључујући губитак вида), болести срца, мождани удар, оштећење нерва, па чак и смрт. Због ограничења и сложености система за испоруку инсулина, пацијентима са Т1Д је тешко да постигну и одрже равнотежу у контроли глукозе у крви. Хипогликемија је и даље кључни ограничавајући фактор у управљању шећером у крви. Тешка хипогликемија може довести до губитка свести, коме, нападаја, повреда, па чак и смртних случајева. Поред терапије инсулином, тренутно постоје ограничене могућности за лечење Т1Д.

ВКС-880 (раније познат као СТк-02) је испитивана алогена терапија острвских ћелија изведених од људских матичних ћелија. Тренутно планира процену пацијената са Т1Д са оштећеном свешћу о хипогликемији и озбиљном хипогликемијом. ВКС-880 има потенцијал да обнови способност ГГ # 39 тела да регулише ниво шећера у крви обнављањем функције острвских ћелија (укључујући производњу инсулина).

Клиничка испитивања ВКС-880 обухватиће инфузију потпуно диференцираних функционалних ћелија острваца панкреаса и дуготрајну комбиновану имуносупресивну терапију ради заштите ћелија острваца панкреаса од имуног одбацивања.