Америчка ФДА одобрила је преглед приоритета за фосденоптерин: лечење недостатка кофактора молибдена типа А (МоЦД)!

БридгеБио Пхармацеутицалс и његова подружница Оригин Биосциенцес недавно су објавили да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила нову пријаву лека (НДА) за фосденоптерин (раније познат као ББП-870 / ОРГН001), а то је фосфорна киселина појединачна циклопироптерин (цПМП) ) супстратна терапија се користи за лечење пацијената са недостатком кофактора молибдена типа А (МоЦД). Тренутно не постоји одобрени третман за лечење типа А МоЦД, који може довести до озбиљних и неповратних оштећења нерва код новорођенчади и деце.

Ово је БридгеБио ГГ # 39; прва НДА која је прихваћена, а ФДА је за ову НДА додијелила квалификације за приоритетну провјеру. Раније је ФДД доделио фосденоптерину ознаку за пробој (БТД) и ретку педијатријску болест (РПДД). Ако фосденоптерин буде одобрен, БридгеБио ће испуњавати услове за ваучер за приоритетни преглед (ПРВ). У Сједињеним Државама и Европској унији фосденоптерин је добио ознаку лека сирочад (ОДД). Ово је први пут да је БридгеБио прихватио уговор о поверљивости.

МоЦД типа А је врло редак, аутосомно рецесиван наследни урођени метаболички поремећај. Болест је узрокована прекидом у синтези молибден кофактора (МоЦо), који спречава с-тиоцијанат (подакумулација. Акумулација неуротоксичних метаболита сулфата је критична. Пацијенти типа А са МЦД су обично дојенчад са тешком енцефалопатијом и неизлечивом епилепсијом. брзо напредује и стопа смртности новорођенчади је висока. Она деца која су преживела првих неколико месеци одложила су развој и претрпела неповратна оштећења нерва, укључујући атрофију мозга са некрозом беле материје, деформације лица и спастичну параплегију. Клиничке манифестације могу наликовати хипоксично-исхемијским енцефалопатија (ХИЕ) или други поремећаји напада новорођенчади, што може довести до погрешне дијагнозе и промашене дијагнозе. Непосредно откривање повишеног нивоа сулфита и нивоа С-тиоцијаната у урину, као и изузетно низак ниво мокраћне киселине у серуму, могу помоћи у дијагнози пацијената са сумњама МоЦД.

фосденоптерин је пионирски цПМП хидробромид дихидрат дизајниран за лечење типа А МоЦД заменом цПМП и омогућавањем да се наставе два преостала корака синтезе МоЦо (МоЦо-зависна ензимска активација и уклањање сулфита).

Тренутно се развија фосденоптерин за лечење пацијената са МоЦД типа А. Тренутно није одобрена ниједна терапија за лечење типа А МоЦД, који може проузроковати тешка и неповратна неуролошка оштећења, са средњим временом преживљавања од 3-4 године.

Неил Кумар, извршни директор и оснивач БридгеБио-а, рекао је: ГГ; Желели бисмо да се захвалимо пацијентима, члановима породица, научницима, лекарима и осталом релевантном особљу које нам је помогло да постигнемо ову критичну прекретницу. МоЦД тип А је разарајућа болест са средњим преживљавањем. За мање од 4 године, нестрпљиво се надамо да ће се наше истраживачке терапије моћи пружити пацијентима који тренутно немају одобрене могућности лечења. БридгеБио постоји како би помогао што већем броју пацијената са генетским болестима, без обзира колико ретке биле. Захваљујемо вам се Агенцији за храну и храну (ФДА) што сте прихватили нашу прву НДА и извршили преглед приоритета. Радујемо се што ћемо касније ове године поднети други НДА за инфигратиниб за лечење друге линије холангиокарцинома. ГГ куот;