Натриуретски пептидни аналог биосорида БиоМарин аплициран за улазак у ЕУ!

БиоМарин је глобална биотехнолошка компанија посвећена развоју и комерцијализацији иновативних терапија за пацијенте са тешким и опасним по живот ретким и ултра ретким генетским болестима. Његов портфељ производа укључује 7 комерцијалних производа и мноштво клиничких и предклиничких производа Цандидате. Недавно је компанија објавила да је Европској агенцији за лекове (ЕМА) поднела захтев за дозволу за промет (МАА) за восоритид (БМН111). Компанија такође планира да поднесе нову апликацију за лекове (НДА) за восоритид америчкој Агенцији за храну и лекове (ФДА) у трећем кварталу 2020. године.

Восоритид је аналог натриуретичког пептида типа Ц (ЦНП) који се убризгава једном дневно за лечење дечје ахондроплазије, што је најчешћи непропорционални кратак раст човека. Раније је восоритиду додељено Ознака лека сирочета (ОДД) за лечење ахондроплазије.

Уколико се одобри, восоритид ће постати први лек за лечење ахондроплазије. Лек може да лечи основни узрок болести и представља велики медицински пробој с потенцијалом да има значајан утицај на пацијенте ГГ # 39; зивота.

Механизам дејства восоритида

Ахондроплазија је најчешћа непропорционално кратка стаса код људи. Карактерише га успорена ендохондрална окоштавање, што доводи до несразмерне краткоће и структурних поремећаја дугих костију, кичме, лица и базе лобање. Ово стање је узроковано мутацијама у гену рецептора фактора раста фибробласт фактора (ФГФР3), који је негативан регулатор раста костију.

Поред несразмерно кратког раста, особе са ахондроплазијом могу да доживе озбиљне здравствене компликације, укључујући компресију форамена, апнеју у сну, савијене ноге, хипоплазију лица, сталне љуљачке доњег дела леђа, стенозу кичме и понављајуће уши. Одељење за инфекцију. Неке од ових компликација могу резултирати потребом за инвазивном хируршком интервенцијом, попут декомпресије кичмене мождине и исправљања савијених ногу. Поред тога, студије су показале да је стопа смртности у порасту за сваку старосну групу.

Восоритид је натриуретски пептид типа Ц (ЦНП), добијен из природних људских пептида и ефикасан је стимулатор ендохондралне окоснице. Природни људски пептид је позитиван регулатор раста костију. Восоритид се везује за специфичне рецепторе и покреће унутарћелијске сигнале који инхибирају суперактивни ФГФР3 пут.

Регулаторна примена восоритида заснована је на резултатима глобалне рандомизоване, двоструко слепе, плацебо контролиране студије фазе ИИИ објављене у децембру 2019. године и даље добија дугорочне податке о безбедности и ефикасности текућег ширења фазе ИИ и ИИИ. студије, Обимни подаци о природној историји болести.

Глобална студија ИИИ фазе обухватила је 121 дете са ахондроплазијом која су била стара 5-14 година и чије су плоче за раст још увек отворене, а процењена је ефикасност и безбедност восоритида и плацеба. Ови пацијенти су завршили најмање 6 месеци основне студије пре него што су ушли у фазу ИИИ студије како би одредили одговарајућу стопу раста. У студији фазе ИИИ, пацијентима је насумично додељено да примају 52 недеље восоритида (15 уг / кг / дан) или плацеба. Примарна крајња тачка била је промена брзине раста од почетне вредности код деце која су лечена восоритидом током једногодишњег периода лечења у поређењу са плацебом.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: након једне године лечења, брзина раста лечења восоритидом, прилагођена плацебу, износила је 1,6 цм / год (п ГГ <0,0001). овај="" резултат="" је="" у="" складу="" са="" резултатима="" широке="" проучаване="" популације="" пацијената.="" у="" студији="" је="" восоритид="" генерално="" добро="" толерисан="" и="" није="" било="" клинички="" значајног="" пада="" крвног="">

Резултати отворене студије откривања дозе ИИ, фазе откривене дозе објављене у новембру 2019. године, показали су да су у поређењу са децом старости и пола подударни у новом скупу података о ахндроплазији природне историје (н=619), примили 15 μг у кохорти три (н=10) пацијената лечених восоритидом / кг / дан, кумулативна просечна висина повећала се за 9,0 цм у 54 месеца, а подаци су били статистички значајни (п ГГ <0,005). у="" последњих="" 12="" месеци="" дошло="" је="" до="" повећања="" за="" 2,2="" цм.="" подаци="" надаље="" илуструју="" корисне="" ефекте="" континуираног="" третмана="" восоритидом="" на="">