ЕУ одобрава Аспавелија: лечење пароксизмалне ноћне хемоглобинурије (ПНХ)

Apellis Pharmaceuticals and Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) recently announced that the European Commission (EC) has approved Aspaveli (pegcetacoplan) for the treatment of paroxysmal sleep caused by anemia after receiving C5 inhibitors for at least 3 months. Adult patients with sexual hemoglobinuria (PNH). In May 2021, the drug was the first to be approved in the United States under the trade name Empaveli. It can be used for adult PNH patients who have not previously been treated, and it can also be used for PNH adult patients who have switched treatments from C5 inhibitors (Soliris and Ultomiris). The approval of pegcetacoplan for marketing is expected to improve the standard of PNH care and redefine the treatment of PNH.

Вреди напоменути да је пегцетацоплан прва и једина Ц3 циљана терапија која је добила регулаторно одобрење. У протеклој деценији, једина опција за лечење ПНХ-а били су инхибитори Ц5, али многи пацијенти и даље доживљавају упорну хипохемоглобинопатију, која често доводи до слабог умора и честих трансфузија крви. У клиничким испитивањима, пегцетацоплан може да обезбеди опсежну контролу ПНХ, побољшавајући животе пацијената са ПНХ повећањем нивоа хемоглобина и смањењем потребе за трансфузијом крви.

пегцетацоплан је добио регулаторна одобрења у Сједињеним Државама и Европској унији, на основу резултата директне фазе 3 ПЕГАСУС студије (НЦТ03500549) (погледајте: ПЕГАСУС Пхасе 3 Топ-Лине Ресултс Цонференце Цалл Пресентатион). Студија је достигла примарну крајњу тачку, показујући да је пегцетацоплан бољи од Солириса, ПНХ стандардног лека за негу: бољи је од Солириса у промени нивоа хемоглобина од основног нивоа у 16. недељи, а прилагођени ниво хемоглобина је повећан за 3,84 г/дЛ у просеку (п [ГГ] лт;0,0001) .

Поред тога, пегцетацоплан је постигао неинфериорност у избегавању крајњих тачака трансфузије крви у поређењу са Солирисом. 85% пацијената у групи која је примала пегцетацоплан није имала трансфузију крви у року од 16 недеља, у поређењу са 15% у групи која је примала Солирис. Истовремено, у поређењу са пацијентима у групи која је примала Солирис, пацијенти у групи која је примала пегцетацоплан имају вишу стопу нормализације кључних маркера хемолизе, а ФАЦИТ-скор умора има клинички значајно побољшање. У овој студији, пегцетацоплан је сигуран као Солирис.

пегцетацоплан механизам деловања

пегцетацоплан је прва терапија која показује супериорне нивое хемоглобина од Солириса, а до 85% пацијената лечених пегцетацопланом нема трансфузију крви. Већина пацијената са ПНХ који тренутно примају терапију Солирисом пати од упорне анемије. Резултати ПЕГАСУС студије показују да пегцетацоплан има потенцијал да постане нови стандард неге за пацијенте са ПНХ.

Pegcetacoplan is a targeted C3 inhibitor designed to regulate the excessive activation of complement, which is the cause of the occurrence and development of many serious diseases. Pegcetacoplan is a synthetic cyclic peptide that binds to a polyethylene glycol polymer and specifically binds to C3 and C3b. Currently, pegcetacoplan is being developed to treat a variety of diseases, including PNH, geographic atrophy (GA) and C3 glomerulopathy. In the United States, the FDA has granted pegcetacoplan fast track qualification for the treatment of PNH and GA.

Currently, there are no drugs to treat GA. Apellis plans to submit a new drug application for intravitreal injection of pegcetacoplan to treat age-related macular degeneration (AMD) secondary GA in 2022.