Такедин моћни инхибитор малих молекулских тирозин киназа мобоцертиниба, мобитера тирозин киназе, добио је од америчке ФДА квалификацију за пробојни лек!

Такеда Пхармацеутицалс (Такеда) недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Мобоцертиниб (ТАК-788) пробојну квалификацију за лекове (БТД) за лечење пацијената са метастатским неделоћелијским карциномом плућа (НСЦЛЦ) који су напредовали током или након примања хемотерапије која садржи платину и носе се епидермални рецептор фактора раста (ЕГФР) екон 20 мутација уметања. Тренутно не постоји одобрени план лечења за ову одређену врсту НСЦЛЦ. Мобоцертиниб је мали молекулски инхибитор тирозин киназе (ТКИ) дизајниран да селективно циља ЕГФР и хумани ЕГФР 2 (ХЕР 2) егзон 20 убацивање мутација.

Квалификација за пробојни лек (БТД) је нови канал прегледа лекова који је ФДА створио у 2012 како би убрзао развој и преглед лечења за озбиљне или опасне по живот болести, а постоје прелиминарни клинички докази да је лек упоредиво са постојећим терапијским лековима Нови лекови који могу значајно да побољшају стање. Добијање БТД лекова може добити ближе смернице укључујући и високе службенике ФДА током истраживања и развоја. Испуњава услове за континуирани преглед и преглед приоритета у прегледу тржишта нових лекова како би се пацијентима омогућиле нове могућности лечења у најкраћем року.

ФДА је доделио мобоцертиниб БТД на основу укупне стопе одговора (ОРР) и дугорочне користи за преживљавање пацијената који су одговорили на терапију мобоцертинибом у фази И / ИИ студије. Студија процењује ефикасност и безбедност мобоцертиниба (160 мг, једном дневно орално) у лечењу пацијената са локално узнапредовалим или метастатским НСЦЛЦ који имају убацивање мутације ЕГФР 20 и који су претходно примили системску хемотерапију . Тренутно нема циљаних терапија, а користи које нуде тренутни режими лечења су ограничене.

Подаци ове студије означавају потенцијално значајан напредак у испуњавању потреба таквих пацијената. Подаци су показали да је средњи опстанак преживљавања мобоцертинибом без прогресије (ПФС) био 7. 3 месеци, а укупна стопа одговора (ОРР) била је 43% (н={{ 4}} / 28). У студији је сигурност мобоцертиниба била контролисана (н= 7 2). Најчешћи нежељени догађаји повезани са лечењем су били пролив (85%), мучнина (43%), осип (36%), повраћање (29%) и смањен апетит ( 25%).

Мобоцертиниб хемијска структурна формула (Извор: медцхемекпресс.цн)

Др. Цхристопхер Арендт, шеф области за лечење онкологије у Такеди, рекао је: 0010010 "Драго нам је да је ФДА препознала терапеутски потенцијал мобоцертиниба за пацијенте са НСЦЛЦ који носе ЕГФР ексон 20 уметање мутација. Овим пацијентима су хитно потребне ефикасне могућности лечења. Залажемо се за развој иновативних лекова за лечење ватросталних болести. Мобоцертинибова пробојна квалификација за дрогу важан је корак напријед у нашим напорима да промијенимо тренутни стандард неге за људе са недовољним задовољством. 0010010 куот;

Рак плућа је водећи узрок смрти од рака широм света. Неделоћелијски карцином плућа (НСЦЛЦ) је најчешћи тип рака плућа, који чини око 85% случајева карцинома плућа. Уметање мутација ЕГФР-ом 20 чини само 1-2% пацијената са НСЦЛЦ, а прогноза је лошија од осталих мутација ЕГФР-а. Тренутно не постоји лек за мутације егзона 20 . Предности ових пацијената су ограничене.

Мобоцертиниб је моћан инхибитор тирозин киназа малог молекула дизајниран специјално за циљање мутација ЕГФР и ХЕР 2 егзона 20 . У 2019, америчка агенција ФДА одобрила је квалификацију за лечење сирочета за мобоцертиниб (ОДД) за лечење пацијената оболелих од карцинома плућа са ХЕР 2 мутацијама или мутацијама ЕГФР (укључујући убацивање мутација екон 20 ).

Пројект развоја мобоцертиниба започео је у популацији НСЦЛЦ и очекује се да ће се проширити и на остале попуњене популације других типова тумора. Мобоцертиниб је лек који се испитује чија ефикасност и безбедност нису утврђени. (од 0010010 нбсп;Биоон.цом）