ЕУ одобрава заједнички програм Симкеви и Калидецо за децу узраста од 6 до 11 година!

Вертек Пхармацеутицалс је светски лидер у лечењу цистичне фиброзе (ЦФ). Недавно је најављено да је компанија објавила да је Европска комисија (ЕК) одобрила проширење Симкевија (тезацафтор / ивацафтор) и Калидецо(ивацафтор)Ознаке комбиноване терапије за лечење деце са цистичном фиброзом (ЦФ) старости 6-11 година, посебно У ЦФТР гену: (1) пацијенти са 2 копије мутације Ф508дел; (2) 1 копија мутације Ф508дел и 1 копија 14 мутација које могу изазвати резидуалну ЦФТР активност А мутација (П67Л, Р117Ц, Л206В, Р352К, А455Е, Д579Г, 711+3А → Г, С945Л, С977Ф, Р1070В, Д1152Х , 2789+5Г → А, 3272-26А → Г, 3849+10кбЦ → Т). У Европи је комбинована терапија Симкевија и Калидеца претходно одобрена за лечење ЦФ пацијената старијих од 12 година који имају исте горе поменуте мутације.

Са овим најновијим одобрењем, комбинована терапија Симкеви-јем и Калидецо-ом обезбедиће нову опцију лечења за пацијенте са ЦФ са хомозиготним мутацијама у Ф508дел. За пацијенте са једном копијом мутације Ф508дел и једном од 14 резидуалних функционалних мутација, комбинована терапија ће пружити једини лек за лечење унутрашњег узрока болесника са ЦФ у овој старосној групи (6-11 година).

У Сједињеним Државама комбинација тезакафтор / ивакафтор иивацафтор(продаје се под робном марком Симдеко) одобрен је у фебруару 2018. године за пацијенте са ЦФ старијим од 12 година и одобрен је у јуну 2019. године за проширење применљиве популације за 6-11-годишњег детета са ЦФ.

Ресхма Кевалрамани, др. Мед., Председница и извршни директор Вертека, рекла је: ГГ куот; Кроз ово одобрење, деца узраста од 6 до 11 година у Европи која носе најчешће мутације Ф508дел имаће нови план лечења и одређене резидуалне функционалне мутације. По први пут, деца ће имати план лечења за решавање основног узрока њихове ЦФ. Данашње одобрење приближава нас крајњем циљу пружања лекова свим пацијентима са ЦФ. ГГ куот;

Комбинована терапија Симкеви и Калидецо биће одмах доступна пацијентима који испуњавају услове у Немачкој, а ускоро ће бити доступна и пацијентима у земљама које су потписале иновативан дугорочни уговор о повраћају трошкова са Вертек-ом, укључујући Уједињено Краљевство, Данску и Републику Ирску. У свим осталим земљама, Вертек ће блиско сарађивати са европским регулаторним агенцијама како би осигурао да пацијенти који испуњавају услове имају третман.

ЦФ је ретка генетска болест узрокована мутацијама гена ЦФТР које узрокују недостатке или брисање функције протеина ЦФТР. Болест погађа приближно 75.000 људи у Северној Америци, Европи и Аустралији. Тренутно је откривено око 2.000 мутација гена ЦФТР, од којих је мутација Ф508дел најчешћи узрок ЦФ, што чини око 45% од укупног броја пацијената. ЦФТР протеин обично регулише транспорт јона у ћелијској мембрани, а мутације гена могу проузроковати уништавање или губитак функције протеинског производа. Када се прекине транспорт јона у ћелијској мембрани, вискозност слузне облоге појединих органа постаће гушћа. Једна од главних карактеристика ове болести је накупљање густе слузи у респираторном тракту, што може проузроковати потешкоће са дисањем и поновљене инфекције, што на крају може довести до смрти. Старост је стара око 20 година.

Неке мутације могу довести до тога да се протеин ЦФТР не обрађује или не савија нормално у ћелији и обично не може доћи до површине ћелије. Фармацеутски састојци Симдеко ГГ # 39 су тезакафтор и ивакафтор, од којих тезакафтор тежи решавању недостатака у транспорту и обради мутираних протеина ЦФТР како би могао доћи до површине ћелије; ивацафтор може повећати време док ЦФТР протеински канал остане отворен на ћелијској мембрани и даље побољшати његову функцију.

До сада је Вертек набројао 4 ЦФ лека: Калидецо (ивацафтор), Оркаби (лумацафтор / ивацафтор), Симдеко (тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), Трикафта / Кафтрио (елекацафтор / тезацафтор / ивацафтор и ивацафтор), прва 3 лека Може да лечи око 40 000 пацијената широм света, што чини око 50% свих ЦФ болесници. Ново одобрена трострука терапија Трикафта / Кафтрио може проширити опсег лечења на 90% ЦФ пацијената широм света.

У јуну ове године, агенција за истраживање фармацеутског тржишта ЕвалуатеПхамра објавила је извештај у којем предвиђа да ће Трикафта / Кафтрио постати један од најпродаванијих лекова ТОП10 у свету 2026. године, чија ће продаја достићи 8,739 милијарди америчких долара, и невероватно једињење годишња стопа раста током 2019-2026. 54,3%.