Национална управа за лекове (НМПА) прихвата пријаве за две индикације за првокласни гастроинтестинални стромални тумор с прецизним циљаним леком Авапритиниб

Априла 23, 2020, Кеистоне Пхармацеутицал (Сузхоу) Цо., Лтд. (у даљем тексту 0010010 "Кеистоне Пхармацеутицал 0010010 "), Хонг Конгшка берза код: 2616) објавио је да је Национална управа за лекове (НМПА) прихватила гастроинтестиналне стромалне туморе (ГИСТ) Нова апликација за промет лекова за прецизно циљани авапритиниб, која покрива две индикације, за неоперабилну ресекцију егзона {{6 }} мутације (укључујући ПДГФРА Д 842 В мутација) које носе рецептор алфа (ПДГФРА) добијене тромбоцитним растом или одрасли пацијенти са метастатским ГИСТ-ом и одрасли пацијенти са четверо линијским нехируршким или метастатским ГИСТ-ом. Авапритиниб је моћан, високо селективни орални инхибитор против мутација гена КИТ и ПДГФРА у развоју који је развио партнер компаније Блуепринт Медицинес. Ово је такође прва нова пријава за листинг на лековима коју је ЦСтоне Пхармацеутицалс прихватила НМПА, што је означило важан корак у комерцијалној трансформацији компаније 0010010 # 39.

Отприлике 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) ново дијагностикованих пацијената са ГИСТ-ом у Кини сваке године [Зхоу Ианбинг. Тренутно стање дијагнозе и лечења стромалних тумора гастроинтестиналног система [Ј]. Кинески часопис за општу хирургију, 2017, 032 (007): 549-552.], Око 90% пацијената са ГИСТ-ом је повезано са мутацијама гена КИТ или ПДГФРА. У јануару ове године ФДА је одобрила његову употребу за лечење одраслих пацијената са ПДГФРА егзоном 18 мутацијама које се не подсећају хируршки или метастатски ГИСТ, постајући први и једини који се продаје у Сједињеним Државама за прецизан третман ПДГФРА екон 18 мутације. Усмеравање лекова.

Др Јианг Нингјун, председавајући и извршни директор ЦСтоне Пхармацеутицалс-а, рекао је: 0010010 "Само три месеца након што је амерички ФДА одобрио авапритиниб, ЦСтоне Пхармацеутицалс је поднио авапритиниб 0010010 # 39; нове апликације за промет лекова у Тајвану и континенталној Кини, и нада се да ће то моћи ускоро да донесе ову врсту првокласних прецизно намењених лекова напредним пацијентима ГИСТ-а у Великој Кини. Пошто компанија 0010010 # 39 темпо комерцијалне трансформације и даље убрзава, у наредних неколико месеци ЦСтоне Пхармацеутицалс ће такође испоручити многе важне производе у Кини Нова апликација лекова за вишеструке индикације. {{0 }} куот;

Професор Схен Лин, заменик декана Универзитета за рак Универзитета у Пекингу, директор Одељења за гастроентерологију и главни истраживач авапритиниба у Кини, рекао је: 0010010 "Авапритиниб је у напредном ГИСТ-у са мутацијом ПДГФРА екон 18 . и код ГИСТ пацијената са третманом четврте линије. Показује веома добру антитуморску активност и сигурно је и добро се подноси. Због врло ограничене користи пацијената са постојећом терапијом, ове две врсте пацијената са ГИСТ-ом имају крајње незадовољене потребе за лечењем. Као клиничари, очекујемо да ће авапритиниб бити одобрен што је пре могуће и постати нова опција лечења за пацијенте са узнапредовалим ГИСТ-ом. 0010010 куот;

У новембру 2019, годишњи састанак ЦТОС-а објавио је резултате клиничког испитивања НАВИГАТОР фазе И на авапритинибу у мутацијама ПДГФРА екон 18 и пацијената који су примили ГИСТ четвртог реда. Подаци од новембра 16, 2018 показују:

1. 43 пацијенти са ПДГФРА егзоном 1 8 мутацијом и 1 1 1 пацијенти са третманом четврте линије примили су почетну дозу авапритиниба 300 мг или 400 мг једном дневно, а ефикасност се може проценити.

2. Међу пацијентима са ПДГФРА егзоновом 18 мутацијом, ОРР је био 86% (1 пацијента треба потврдити), средњи трајање ремисије (ДОР) није достигнут

3. Међу пацијентима ГИСТ-а четвртог реда, ОРР је достигао 22% (1 пацијента који треба да буде потврђен), са средњим ДОР-ом од 10. 2 месеци.

Занимљиво је да прелиминарни подаци кинеске премостне студије фазе И / ИИ које је спровела компанија ЦСтоне Пхармацеутицалс показују да су безбедност и фармакокинетичке карактеристике пацијената са узнапредовалим ГИСТ-ом у Кини у складу са подацима глобалне студије НАВИГАТОР и да се добро подносе.

Др Ианг Јианкин, главни лекар ЦСтоне Пхармацеутицалс-а, рекао је: 0010010 "Тренутно је лечење напредних ГИСТ-а у Кини углавном секвенцијална употреба инхибитора тирозин киназе (ТКИ). Ефекат је врло мали. С друге стране, кинески пацијенти с ГИСТ-ом четвртог реда суочавају се са вишеструким потешкоћама, попут вишеструких мутација резистенције на лекове и недостатка ефикасних одобрених терапија. Веома сам срећан што видим да су тренутни подаци о премошћивању авапритиниба у Кини у складу са резултатима глобалне студије НАВИГАТОР и радујем се својој раној корист напреднијим пацијентима са ГИСТ-ом којима су потребне иновативне терапије. {{0} } куот;

ЦСтоне Пхармацеутицалс је постигао ексклузивну сарадњу и ауторизацију са Блуепринт Медицинес-ом и добио ексклузивно одобрење за развој и комерцијализацију многих лекова, укључујући авапритиниб у Великој Кини. Блуепринт Медицинес задржава право на развој и комерцијализацију повезаних лекова у другим деловима света.

О Авапритинибу

Авапритиниб је инхибитор мутантне киназе КИТ и ПДГФРА који је под истрагом, моћан и веома селективан. То је тип 1 конформациони инхибитор киназе који се користи у лечењу ГИСТ-а и може се директно везати за активну конформацију киназе КИТ и ПДГФРА мутација што доводи до активације сигнала низводно. Авапритиниб је потврдио инхибицијско дејство мутација КИТ и ПДГФРА у ГИСТ-у. Тренутно је главни механизам отпорности на лекове одобреног лечења у Великој Кини узрокован мутацијом петље за активирање. Авапритиниб сузбија мутације на овом месту, што резултира снажном клиничком активношћу.

Блуепринт лекови унапређују развој ширих клиничких програма за авапритиниб, укључујући ГИСТ за више линијску терапију и напредну, инертну и пушачку системску мастоцитозу (СМ).

Авапритиниб је инхибитор киназе одобрен од стране америчке ФДА под називом производа АИВАКИТТМ за лечење одраслих пацијената са нехируршки изрезаном или метастатском ГИСТ који носе мутацију ПДГФРА екон 18 (укључујући ПДГФРА Д 842 В мутацију) .

Амерички ФДА није одобрио Авапритиниб за лечење било којих других индикација, а ТФДА, НМПА или други регионални здравствени регулаторни органи нису одобрили ни за једну индикацију.