Јединствена катионска хидроксибутиратна терапија Ксивав (калцијум магнезијум калијум калијум хидроксибутират) Фаза 3 Клинички успех!

Јазз Пхармацеутицалс је недавно објавио позитивне врхунске резултате студије фазе 3 која процењује Ксивав (натријум, калијум, магнезијум, калцијум, ЈЗП-258) орални раствор за лечење идиопатске хиперсомније (ИХ) код одраслих. Претходно је ФДА одобрила Ксивав Фаст Трацк Статус (ФТД) за лечење идиопатске нарколепсије (ИХ) у септембру 2020. године, која је хронична неуролошка болест коју карактеришу прекомерна поспаност, неконтролисане потребе за сном или дневна поспаност траје најмање 3 месеца, чак и када је сан адекватан или продужен ноћу.

Саопштење је вишеструка, двоструко слепа, мултицентрична, плацебо контролисана, рандомизирана студија фазе 3 за процену ефикасности и безбедности Ксивава у лечењу одраслих пацијената са идиопатском нарколепсијом. Пацијенти укључени у студију показали су прекомерну дневну поспаност, што је типична карактеристика идиопатске нарколепсије. Дизајн студије обухватио је 14-недељни период титрације и оптимизације, двонедељни период стабилне дозе Ксивав, праћен рандомизацијом 1: 1 за примање Ксивава или плацеба током 2 недеље. Након завршетка двоструко слепог, плацебо контролисаног периода лечења, пацијент је ушао у отворени продужени период безбедности од 24 недеље.

Сви пацијенти су лечени Ксивавом током отвореног периода титрације, а клинички значајна побољшања примећена су на Епвортх скали за поспаност (ЕСС). Укупно је 115 пацијената било уписано у део насумичног повлачења из студије, а мерен је утисак о укупним променама код пацијената са примарном завршном тачком ЕСС и кључним секундарним крајњим тачкама (ПГИц) и Идиопатском скалом озбиљности хиперсомније (ИХСС). Пацијенти који су узимали Ксивав показали су клинички значајно одржавање ефикасности у погледу ЕСС, ПГИц и ИХСС, док су пацијенти који су узимали плацебо имали високо статистички значајно погоршање стања Ксивав ГГ # 39; стање: ЕСС (п ГГ лт; 0,0001), ПГИц (п ГГ лт ; 0,0001), ИХСС (п ГГ лт; 0,0001).

Сигурност у овој студији је у складу са познатом сигурношћу Ксивава и нису опажени нови сигурносни сигнали у овој популацији. Јазз ће објавити податке из ове фазе 3 студије на предстојећој медицинској конференцији, а ти подаци ће бити укључени у допунску нову апликацију за лек (сНДА) која треба да буде достављена ФДА у првом кварталу 2021. године.

Др Роберт Ианноне, извршни потпредседник за истраживање и развој џеза, рекао је: ГГ; Узбуђени смо због ових уверљивих резултата и степена побољшања примећених у студији, посебно за идиопатску популацију нарколепсије која тренутно нема одобрене могућности лечења . Веома смо захвални што смо учествовали у истраживачким пацијентима и истраживачима и радујемо се брзој сарадњи са ФДА како бисмо што пре пружили пацијентима Ксивав. Већ 15 година џез предњачи у лечењу спавања. Наш циљ је иновирање и промена живота пацијената. Посвећени смо пружању услуга онима који то немају или Пацијенти са тешким поремећајима спавања са ограниченим лечењем доносе нове могућности. ГГ куот;

У јулу 2020. године, америчка ФДА одобрила је Ксивав за лечење катаплексије или прекомерне дневне поспаности (ЕДС) код пацијената са нарколепсијом (нарколепсија) старих 7 година и више.

Ксивав је хидроксибутиратни производ са јединственом катјонском компонентом (калцијум магнезијум калијум натријум), који има исту концентрацију хидроксибутеринске киселине у поређењу са препорученим распоном дозирања од 6-9 грама натријум оксибата, али може да смањи 92% натријума или око 1000 -1500мг / ноћ. Иако је тачан механизам Ксивава још увек нејасан, сматра се да је терапијски ефекат Ксивава на катаплексију и ЕДС посредован дејством ГАБАБ на норадренергичне и допаминергичне неуроне и таламичке кортикалне неуроне током спавања.

Натријум оксибат садржи упозорење о високом садржају натријума. Раније је био једини производ одобрен за лечење катаплексије и ЕДС-а код пацијената старих 7 година и више са нарколепсијом, а Америчка академија медицине спавања (ААСМ) именовала га је као стандард неге за лечење катаплексије и ЕДС.

Нарколепсија (нарколепсија) је неизлечива хронична неуролошка болест. Временом терет болести може дубоко утицати на здравље пацијената. Многи пацијенти могу доживети неколико година пре постављања тачне дијагнозе, што може имати значајан утицај на њихов свакодневни живот. Болест је доживотна болест, па је веома важно имати нове могућности за лечење ЕДС-а и катаплексије.

Ксивав је развијен посебно за пружање терапије окси-маслачне киселине са ниским садржајем натријума за пацијенте са нарколепсијом, а нема упозорења о садржају натријума, лек ће постати нови стандард неге. За одрасле и педијатријске пацијенте, Ксивав има разне режиме дозирања на избор. Прописивачи могу титрирати Ксивав у различите дозе које пацијенти узимају ноћу. Када пацијент пређе са натријум оксибата на лечење Ксивавом, почетна доза лечења и распоред Ксивава су исти као и натријум оксибат (у грамима у грамима) и могу се титрирати према потреби на основу ефикасности и подношљивости.