Америчка ФДА одлаже датум одлуке о Нефецону (циљаном ослобађању Будезонида).

Шведска биофармацеутска компанија Цаллидитас Тхерапеутицс недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) продужила Нефецон (будесонид) Нова апликација за лек (НДА) [ГГ] куот;Закон о накнадама за лекове на рецепт [ГГ] куот; (ПДУФА) циљни датум до 3 месеца до 15. децембра 2021. У Европској унији, Нефецон [ГГ] #39;с апликација за одобрење маркетинга (МАА) пролази кроз убрзану евалуацију од стране Европске агенције за лекове (ЕМА).

Нефецон је нова орална формулацијабудесонид. Лек је агенс за смањење ИгА1 који циља примарну ИгА нефропатију (ИгАН) тако што смањује ИгА1. Ако буде одобрен, Нефецон ће постати прва терапија посебно дизајнирана и одобрена за лечење ИгАН-а, са потенцијалом за корекцију болести. Према раније објављеном саопштењу, након добијања одобрења, Калидитас намерава да самостално комерцијализује Нефекон у Сједињеним Државама, а очекује се да лек буде на тржишту у првој половини 2022. године у Европи.

У марту 2021., Цаллидитас је поднео НДА кроз програм убрзаног одобрења заснован на крајњој тачки протеинурије о којој је претходно разговарано са ФДА да тражи убрзано одобрење за Нефецон од стране ФДА, што одражава податке од 200 пацијената у делу А испитивања НефлгАрд. У априлу 2021. године, ФДА је прихватила НДА и спровела приоритетну ревизију, а истовремено је одредила циљни датум ПДУФА као 15. септембар 2021.

У прегледу НДА, ФДА је затражила даљу анализу података НефлгАрд теста које је Цаллидитас доставио ФДА. Агенција је ове анализе класификовала као велике ревизије НДА. Ова ревизија углавном пружа додатне еГФР и друге сродне анализе за даљу подршку подацима о протеинурији датим у НДА датотеци. Стога је ФДА продужила циљни датум ПДУФА на 15. децембар 2021.

Ренее Агуиар Луцандер, извршни директор компаније Цаллидитас, рекла је: [ГГ] куот;Наш НДА за Нефецон је први пут да је ФДА разматрала протеинурију као алтернативну крајњу тачку за убрзано одобравање ИгА нефропатије. Потребан је детаљан процес прегледа. Наставићемо да блиско сарађујемо са ФДА како бисмо завршили преглед НДА. [ГГ] куот;

Нефецон: технологија циљаног ослобађања у 2 корака

Нефецон је патентирани орални препарат који садржи моћну и добро познату активну супстанцу-будесонид-за циљано ослобађање. Према главном моделу патогенезе, препарат је дизајниран да испоручује лекове у Пеиеров [ГГ] #39;с фластер у доњем делу танког црева где је болест настала. Нефецон је изведен из ТАРГИТ технологије, која омогућава супстанцама да пролазе кроз желудац и црева а да се не апсорбују, а може се ослободити само у импулсима када стигну до доњег дела танког црева.

Као што је показано у великом испитивању фазе 2б које је завршио Цаллидитас, комбинација дозе и оптимизованог профила ослобађања је ефикасна за пацијенте са ИгАН. Поред ефикасних локалних ефеката, још једна предност употребе ове активне супстанце је њена ниска биорасположивост, односно приближно 90% активне супстанце се инактивира у јетри пре него што стигне у системску циркулацију. То значи да се лекови високе концентрације могу применити локално где је потребно, али су системска изложеност и нежељени ефекти веома ограничени.

Резултати клиничког испитивања НефИгАрд, део А

Цаллидитас је прва компанија која је добила позитивне податке у фази 2б и фази 3 рандомизираних, двоструко слепих, плацебом контролисаних клиничких испитивања ИгАН-а. Оба испитивања су достигла примарне и кључне секундарне крајње тачке.

Нефецон НДА поднесак је заснован на позитивним подацима из дела А кључне фазе 3 студије НефИгАрд-а. Ово је рандомизована, двоструко слепа, плацебом контролисана, међународна мултицентрична студија дизајнирана да процени ефикасност и безбедност Нефецон-а и плацеба код 200 одраслих ИгАН пацијената. Као што је раније поменуто, у поређењу са плацебом, студија је достигла примарну крајњу тачку смањења протеинурије и показала да је еГФР стабилан након 9 месеци. Достављене информације такође укључују клиничке податке из испитивања НЕФИГАН фазе 2, који су такође достигли примарне и секундарне крајње тачке НефИгАрд студије. Оба испитивања су показала да се Нефецон генерално добро подноси, а резултати две групе су имали сличну безбедност.

Приликом подношења НДА, Цаллидитас је поднео захтев за убрзано одобрење. Убрзано одобрење је нови канал за одобравање лекова америчке ФДА, који омогућава да лекови који имају потенцијал да реше незадовољене медицинске потребе великих болести буду одобрени на основу сурогат крајње тачке. Сурогатна крајња тачка кључне фазе 3 испитивања НефИгАрд је смањење протеинурије у поређењу са плацебом, која је заснована на статистичком оквиру мета-анализе клиничких истраживања коју су објавили Тхомпсон А ет ал. 2019. за интервенције код ИгАН пацијената у клиничким студијама. подршка. Потврђујућа студија дизајнирана да пружи податке о дугорочним користима за бубреге је у потпуности укључена и очекује се да ће бити објављена почетком 2023.