67% пацијената има значајно побољшане симптоме ефгартигимод миастенија гравис достиже примарну крајњу тачку фазе 3

Данас је аргенк објавио да је развио ефгартигимод, ГГ "првокласни ГГ"; терапија усмерена на ФцРн, кључно клиничко испитивање АДАПТ-а фазе 3 у лечењу пацијената са системском миастенијом гравис-позитивном системском миастенијом гравис (гМГ), анти-ацетилхолински рецептор (гМГ), постигнута је главна крајња тачка студије. Аргенк планира да до краја ове године поднесе захтев за лиценцу за биолошку терапију (БЛА) за терапију ФДА.

МГ је ретка хронична аутоимуна болест. Имуноглобулин Г (ИгГ) антитела ометају комуникацију између живаца и мишића узрокујући слабост и потенцијално по живот опасну слабост мишића. Више од 85% пацијената са МГ напредује до гМГ у року од 18 месеци од почетка, што резултира екстремним умором и потешкоћама у изражавању лица, говора, гутања и покрета. Пацијенти којима је дијагностикована позитивна на АЦхР антитела (АЦхР-Аб +) отприлике чине 80% -90% од укупног броја гМГ болесника.

Ефгартигимод је ГГ "првокласни ГГ"; терапија која циља ФцРн, осмишљена је да смањи патогена ИгГ антитела и блокира процес рециклирања ИгГ. Улога ФцРн рецептора је да спречи разградњу ИгГ. Због тога, спречавањем везања ИгГ и ФцРн, ИгГ антитела која посредују аутоимуне болести могу се брже испразнити, смањујући на тај начин симптоме болести.

Кључна фаза 3 клиничког испитивања АДАПТ је рандомизирана, двоструко слепа контролна студија која садржи плацебо. Његови највиши подаци показују да је 67,7% болесника са АЦхР-Аб + гМГ-ом који су примили третман ефгартигимодом испуњавало основни стандард лечења за крајњу студију, наиме према скали за свакодневну животну активност Миастхениа Гравис (МГ-АДЛ), пацијентовој резултат је побољшан за најмање 2 поена током 4 узастопне недеље, у поређењу са 29,7% у групи са плацебом. Поред тога, 63,1% пацијената из групе за лечење ефгартигимодом показало је значајну ремисију након што је процењена квантитативном оценом миастеније гравис (КМГ), у поређењу са 14,1% пацијената у плацебо групи који су постигли исти одговор. 40,0% пацијената који су примали ефгартигимод постигли су минималне перформансе симптома, дефинисане као МГ-АДЛ оцена 0 (асимптоматско) или 1, у поређењу са 11,1% у плацебо групи. Детаљни подаци испитивања биће објављени на будућој медицинској конференцији.

ГГ "; Подаци из испитивања АДАПТ показују да ефгартигимод покреће брзу и дубоку ремисију пацијената, укључујући одређени проценат пацијената који након лечења постижу минималну или асимптоматску терапију, ГГ"; рекао је др. мед. Вим Парис, главни медицински директор аргенкса. Подношење ефгартигимода ГГ бр. 39 ФДА до краја године омогућиће нам да учинимо још један корак ка пружању лечења пацијентима који могу имати користи од ефгартигимода у 2021. Захваљујемо свим пацијентима и здравственим радницима који су учествовали у испитивању АДАПТ. . ГГ куот;