Аццелерон / БМС ТГФ-β лиганд замка сотерерцепт освојио је УС ФДА пробојну квалификацију за лекове!

Аццелерон Пхарма је биофармацеутска компанија посвећена откривању, развоју и комерцијализацији терапије супер породичних ТГФ-β за лечење тешких и ретких болести. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила сотерерцепт (АЦЕ) -011, АцтРИИА-Фц) пробојну квалификацију лекова (БТД) за пацијенте са плућном хипертензијом (ПАХ) (Група ВХО 1 ). У септембру {4}}, ФДА је такође одобрила квалификацију за лечење сирочади (ОДД).

Квалификација за пролазне лекове (БТД) је нови канал прегледа лекова који је ФДА креирао у 2012 да би убрзао развој и преглед лечења за озбиљне или опасне по живот болести, а постоје прелиминарни клинички докази да је лек упоредив на постојеће терапијске лекове Нови лекови који могу значајно побољшати стање. Добијање БТД лекова може добити ближе смернице укључујући и високе службенике ФДА током истраживања и развоја. Нови преглед тржишта лекова испуњава услове за ваљани преглед и преглед приоритета како би се пацијентима омогућиле нове могућности лечења у најкраћем року.

сотатерцепт је истраживачки лек осмишљен да делује као селективна замка лиганда за чланове ТГФ-β породичне породице како би се уравнотежио главни покретач ПАХ, БМПР-ИИ сигнализације. У претклиничким студијама ПАХ-а, сотерерцепт је обрнуо плућну васкуларну мускуларизацију и побољшао показатеље затајења срца.

Крајем јануара ове године Аццелерон је објавио резултате врхунске анализе испитивања фазе ИИ ПУЛСАР, показујући да је студија достигла примарну крајњу тачку, критичну секундарну крајњу тачку и друге секундарне крајње тачке. Нежељени догађаји били су у складу са раније пријављеним штетним догађајима сотерерцепта код других болести. Као део лиценцног споразума са Ксињијем (који је стекао Бристол-Миерс Скуибб), сотерерцепт се такође оцењује у фази ИИ СПЕЦТРА испитивања.

Вриједно је напоменути да је амерички ФДА одобрио Реблозил (луспатерцепт), још један лек за замку ТГФ-β лиганда који су развили Аццелерон и Ксињи, за нову индикацију за миелодиспластични синдром ниског ризика (одраслих), лечење анемије Реблозил је прво и једино средство за сазревање црвених крвних зрнаца које је одобрио ФДА, што представља нову класу терапије која помаже пацијентима да смање оптерећење инфузије црвених крвних зрнаца регулисањем касне фазе сазревања црвених крвних зрнаца. У Сједињеним Државама је Реблозил први пут одобрен у новембру 2019 за лечење анемије код одраслих пацијената са бета таласемијом којима је потребна редовна инфузија црвених крвних зрнаца.

Вриједно је споменути да је Реблозил први лијек који је ФДА одобрио за лијечење анемије повезане са бета таласемијом, а уједно је и прво одобрење ФДА за трансфузију еритроцита (РБЦ) и врсту производње еритроцита. Нове могућности лијечења за пацијенте са МДС-ом нису успели са стимулансном терапијом. Треба напоменути да Реблозил није погодан као замена за трансфузију црвених крвних зрнаца код пацијената који одмах морају да исправе анемију.

Реблозил ГГ 39 активни фармацеутски састојак је луспатерцепт, који је првокласно средство за сазревање црвених крвних зрнаца (ЕМА) које регулише сазревање касних црвених крвних зрнаца. Лек је растворљиви фузиони протеин. Фц домен хуманог ИгГ 1 је спојен са ванћелијским доменом рецептора активин ИИБ типа (АцтРИИБ). Као замка лиганда, може регулисати касно сазревање РБЦ циљаним везивањем. Специфични лиганд трансформирајућег фактора раста (ТГФ) -β супер породично смањује активацију Смад 2 / 3 сигналног пута, побољшава стварање неефикасних црвених крвних зрнаца, промовише сазревање касне црвене крви ћелија и повећава ниво хемоглобина.