Астеллас / Еврензо (рокадустат) одобрен у Јапану: лечење пацијената са анемијом који нису повезани са дијализом!

Астеллас и његов партнер ФиброГен недавно су објавили да је Министарство здравља, рада и социјалне заштите (МХЛВ) Јапана одобрило Еврензо (рокадустат) за пацијенте који нису зависни од дијализе (НДД) за лечење хроничне болести бубрега (ЦКД). ) Сродна анемија. Клинички подаци показују да роксадустат може ефикасно повећати и одржавати ниво хемоглобина (Хб) у циљном опсегу код пацијената са анемијом повезаним са ХБЛ који нису зависни од дијализе.

Вреди напоменути да је ово друго одобрење које су Астеллас и Фабојин добили у Јапану. Претходно је Еврензо одобрен у септембру 2019. године за лечење анемије повезане са ХБЛ код дијализних пацијената.

Анемија ХБЛ може озбиљно погоршати прогнозу болести бубрега, повећати стопу прогресије до бубрежне инсуфицијенције и могућност кардиоваскуларних компликација, а такође може значајно смањити квалитет живота и когнитивне способности пацијента ГГ. Постизање и одржавање циљног нивоа хемоглобина може представљати изазове, а рокадустат ће пружити важну могућност оралног лечења.

Ово одобрење заснива се на резултатима 3 клиничка испитивања (1517-ЦЛ-0310, 1517-ЦЛ-0314, 1517-ЦЛ-0303) спроведена на више од 500 јапанских пацијената са анемијом ХЛБ. Једна од отворених студија конверзије фазе 3 показала је да је рокадустат достигао примарну крајњу тачку ефикасности неинфериорности у поређењу са леком за позитивну контролу дарбепоетин алфа и наставио да показује да се ниво хемоглобина (Хб) током времена може одржавати. Рокадустат се генерално добро подноси и његов сигурносни профил је упоредив са профилом Алфадабепа. Две друге студије (1 фаза 3, 1 фаза 2) подржавају ефикасност и безбедност роксадустата код пацијената који нису добили стимулансе еритропоезе (ЕСА).

Главни лекар Астелласа, др Бернхардт Зеихер, рекао је: ГГ куот; Веома смо задовољни што је рокадустат сада одобрен за недијализне болеснике са анемијом ЦКД у Јапану, што ће пружити већем броју пацијената ову важну нову могућност лечења. Кроз свој нови механизам деловања и оралне примене, надамо се да рокадустат може смањити нека оптерећења повезана са анемијом ХБЛ пре започињања и донети значајна побољшања у живот ових пацијената. ГГ куот;

Бубрежна анемија је једна од главних компликација хроничне бубрежне болести (ЦКД) током декомпензоване бубрежне функције. Са напредовањем ЦКД, преваленција и тежина анемије повезане са ХБП постепено се повећавају. У поређењу са конвенционалном анемијом, пацијенте са реналном анемијом је теже исправити, са јаким умором и лошим квалитетом живота. Тренутни стандардни третман бубрежне анемије је замена еритропоетина (ЕПО хормона), стимуланс еритропоезе (ЕСА) као што је епоетин алфа, плус интравенозно гвожђе и поткожна ињекција, што може ефикасно повећати садржај хемоглобина код пацијената са ХБД (Хб) ради побољшања клиничких симптома.

Молекуларна структура роксадустата (извор слике: Викимедиа)

Рокадустат је први светски ГГ # 39; инхибитор проксил хидроксилазе који индукује фактор хипоксије малим молекулима (ХИФ-ПХИ) за лечење бубрежне анемије. Физиолошка улога фактора који индукује хипоксију (ХИФ) не само да повећава експресију еритропоетина, већ такође повећава експресију рецептора и протеина еритропоетина који поспешују апсорпцију и циркулацију гвожђа. Рокадустат инхибира ПХ ензим опонашајући кетоглутарат, један од супстрата пролил хидроксилазе (ПХ), и утиче на улогу ПХ ензима у одржавању равнотеже производње ХИФ-а и брзине разградње, постижући тако сврху корекције анемије.

Као први ХИФ-ПХИ на свету ГГ # 39,рокадустатпромовише производњу ендогеног еритропоетина, побољшава апсорпцију и употребу гвожђа, смањује хепцидин и није под утицајем негативног утицаја упале на хемоглобин и еритропоезу, ефикасно промовишући еритропоезу. Показано је да рокадустат индукује производњу црвених крвних зрнаца. У више подгрупа пацијената са хроничном болешћу бубрега, рокадустат може одржавати ниво еритропоетина у нормалном физиолошком опсегу или близу њега, повећавајући тако број црвених крвних зрнаца без утицаја упале и избегавајући интравенско додавање гвожђа.

Рокадустат је открио ФиброГен и развио га је у сарадњи са јапанском фармацеутском компанијом Астеллас за лечење анемије повезане са ХБЛ код дијализних и недијализираних пацијената. Поред тога, ФиброГен је такође сарађивао са АстраЗенецом на развоју рокадустата у Сједињеним Државама, Кини и другим тржиштима.

У децембру 2018. год.рокадустатје први добио одобрење у Кини за лечење анемије код пацијената са хроничном болешћу бубрега (ХБЛ) на дијализи. У августу 2019. године, лек је одобрен за нову индикацију у Кини за лечење анемије код хроничне болести бубрега зависне од недијализе (НДД-ЦКД). Као први иновативни лек на свету ГГ # 39, рокадустат је први у Кини који је реализовао пуну примену дијализних и недијализираних пацијената са хроничном анемијом бубрежних болести, доносећи нови напредак у лечењу хроничних бубрежних болести у Кини. Очекује се да ће АстраЗенеца и Фабојин Цхина лансирати рокадустат на кинеско тржиште у другој половини ове године.