Ф3 инхибитор Ц3 пегцетакоплан прима приоритет

Апеллис Пхарма је водећа у развоју Ц3 циљаних терапија и посвећена је развоју пионирских и најбољих терапија у класи кроз револуционарне циљане Ц3 методе за лечење широког спектра лекова вођених неконтролисаном или прекомерном активацијом комплемента. каскадне болести, укључујући оне у областима хематологије, офталмологије и нефрологије.

Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила нову пријаву лека (НДА) за пегцетакоплан (АПЛ-2) и одобрила приоритетни преглед за лечење пароксизмалне ноћне хемоглобинурије (ПНХ). ), потврђено је у клиничким испитивањима ради побољшања потенцијала ПНХ стандарда неге, очекује се да редефинише лечење ПНХ.

ФДА је одредила циљни датум Закона о наплати лекова на рецепт (ПДУФА) 14. маја 2021. ФДА је изјавила да тренутно не планира да сазове састанак саветодавног одбора за расправу о НДА. Претходно је ФДА одобрила пегцетакоплан брзу квалификацију (ФТД) за лечење ПНХ. Тренутно је захтев за одобрење за стављање у промет (МАА) пегцетакоплана за лечење ПНХ такође у фази разматрања од стране Европске агенције за лекове (ЕМА).

Федерицо Гросси, др. Мед., Главни лекар компаније Апеллис, рекао је: ГГ куот; Више од једне деценије једина опција за лечење ПНХ су инхибитори Ц5, али многи пацијенти и даље имају упорну хипохемоглобинопатију, што често доводи до исцрпљујућег умора и честих трансфузија крви. ФДА одобрила НДА приоритетни преглед одвела нас је корак ближе пружању пегцетакоплана пацијентима у потреби. Овај лек је циљана Ц3 терапија која има потенцијал да редефинише третман ПНХ. Подаци у НДА потврђују широк потенцијал циљања Ц3. Настављамо да унапређујемо неколико студија регистрације озбиљних болести са мало или без могућности лечења. ГГ куот;

НДА и МАА пегцетакоплана засновани су на резултатима ПЕГАСУС студије фазе 3 (НЦТ03500549) (погледајте: Презентација конференцијског позива резултата 3. фазе ПЕГАСУС-а). Студија је достигла примарну крајњу тачку, показујући да је пегцетакоплан супериорнији од Солирис-а (ецулизумаб), ПНХ стандарда лека: ниво хемоглобина је статистички значајно побољшан у 16. недељи, нормализација кључних маркера хемолизе била је већа, а ФАЦИТ-замор резултат Клинички значајно побољшање. У овој студији, пегцетакоплан је сигуран као и Солирис. (Кликните на слику: погледајте већу слику)

Вреди напоменути да је пегцетакоплан прва истражна терапија која је показала супериорнији ниво хемоглобина од Солириса, а до 85% пацијената лечених пегцетакопланом нема трансфузију крви. Већина пацијената са ПНХ који се тренутно лече Солирисом пати од упорне анемије. Резултати студије ПЕГАСУС показују да пегцетакоплан има потенцијал да постане нови стандард неге за пацијенте са ПНХ.

Пегцетакоплан је истражни и циљани Ц3 инхибитор дизајниран да регулише прекомерно активирање комплемента, који је узрок појаве и развоја многих озбиљних болести. Пегцетакоплан је синтетички циклични пептид који се везује за полиетилен гликол полимер и посебно се везује за Ц3 и Ц3б. Тренутно се пегцетакоплан развија за лечење различитих болести, укључујући ПНХ, географску атрофију (ГА) и Ц3 гломерулопатију. У Сједињеним Државама, ФДА је одобрила брзу квалификацију за пегцетакоплан за лечење ПНХ и ГА.

Солирис је лек који продаје Алекион. Ово је пионирски инхибитор комплемента који делује тако што инхибира протеин Ц5 у завршном делу каскаде комплемента. Каскада комплемента је део имунолошког система и његово неконтролисано активирање игра важну улогу у разним озбиљним ретким болестима и супер ретким болестима. Солирис је први пут одобрен за стављање у промет 2007. године, а раније је био одобрен за разне супер ретке болести: ПНХ, атипични хемолитичко уремични синдром (аХУС), системска миастенија гравис (гМГ) анти-АцхР антитела, анти-аквапорин-4 ( АКП4) Поремећаји спектра неуромијелитис-оптичког спектра позитивни на антитела (НМОСД).

Солирис је једно од најпродаванијих сиротишта у ГГ-у 39, с продајом до 3,563 милијарде америчких долара у 2018. Тренутно, Алекион такође развија надограђену верзију Солирис-а, Ултрамирис, коју је ФДА одобрила за ПНХ индикације у децембру 2018. У октобру 2019. ФДА је одобрила Ултомирис за нову индикацију: лечење деце и одраслих пацијената са аХУС-ом. Ултомирис је први и једини инхибитор Ц5 комплемента дуготрајног деловања који се даје на сваких 8 недеља. У клиничкој студији фазе ИИИ за лечење ПНХ, Ултомирис се убризгава свака 2 месеца (8 недеља) са Солирисом на свака 2 недеље. Инфузија је постигла не-инфериорност у свих 11 крајњих тачака.