Цхи-Мед-ов ХМПЛ-523 је укључен у категорију револуционарне терапије

Цхи-Мед Пхармацеутицалс (ХУТЦХМЕД) је недавно објавио да је Центар за процену лекова (ЦДЕ) Националне администрације за медицинске производе (НМПА) укључио ХМПЛ-523 као револуционарни терапијски лек за лечење хроничних патогена који су примили најмање један претходни терапија. Одрасли пацијенти са имунолошком тромбоцитопенијом (ИТП). ХМПЛ-523 је нови инхибитор оралне тирозин киназе (Сик) слезине. ИТП је аутоимуни поремећај крварења који изазива тешко крварење и има значајан и вишеструки утицај на пацијенте [ГГ] #39; здравље и квалитет живота.

Револуционарни лекови Државне управе за храну и лекове укључују иновативне лекове који се користе за превенцију и лечење озбиљних болести опасних по живот и немају ефикасне методе превенције и лечења или имају очигледне клиничке предности у поређењу са постојећим методама лечења. За сорте које су укључене у лекове за продорну терапију, захтеви за условно одобрење и приоритетни преглед и одобрење могу се поднети приликом подношења апликација за маркетинг нових лекова.

The inclusion of HMPL-523 as a breakthrough therapy is based on the support of Phase 1b study data. Relevant data were presented as an oral presentation at the 63rd American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting in December 2021: As of the data cutoff date of September 30, 2021, a total of 34 patients had been randomized to HMPL-523 In the treatment group, 11 patients were assigned to the placebo group. Of these, 11 (68.8%) of the 16 patients randomized to receive the recommended dose of 300 mg once daily of HMPL-523 in a phase 2 clinical trial (RP2D) responded during the double-blind period of the first 8 weeks of the study. In contrast, only 1 (9.1%) of 11 patients randomized to receive placebo responded. In a subsequent 16-week open-label period, another patient initially randomized to receive RP2D HMPL-523 responded.

Four patients randomly assigned to receive placebo crossed over to receive RP2D HMPL-523 after the first 8-week double-blind period, and all 4 patients responded. Across the 2 phases of the study, 16 of 20 patients (80%) responded and 8 (40%) achieved durable responses. [Response was defined as at least one platelet count ≥50 × 10E9/L. Durable response was defined as platelet count ≥50 × 10E9/L on at least 4 of the last 6 visits. 】

ИТП је аутоимуна болест коју карактерише имунолошко уништавање тромбоцита и смањена производња тромбоцита. Код пацијената се могу јавити петехије на кожи, пурпура и крварење слузокоже из гастроинтестиналног тракта и/или уретре. ИТП је такође повезан са умором (пријављен код до 39% одраслих особа са ИТП) и нарушеним квалитетом живота (укључујући аспекте емоционалног, функционалног и репродуктивног здравља, као и на послу или друштвеном животу). Инциденца примарне ИТП код одраслих процењује се на 3,3 на 100.000 одраслих годишње, а преваленција је 9,5 на 100.000 одраслих.

HMPL-523 is a novel, highly selective, potent small molecule inhibitor, orally administered, targeting spleen tyrosine kinase (Syk). As a key protein in the B cell signaling pathway, Syk is a mature therapeutic target for various subtypes of B cell lymphomas and autoimmune diseases. Chi-Med currently holds all rights to HMPL-523 worldwide.

Since the platelet destruction of ITP is related to Syk-regulated phagocytosis of platelets bound to Fcγ receptors, Syk inhibitors may be a promising ITP therapy.