ЦСтоне Пхармацеутицалс добија одобрење ФДА за нову индикацију Аватиниба

Авапритиниб, који је управо одобрен за маркетинг у Кини у марту ове године, данас је добио добре вести из Сједињених Држава. ФДА је одобрила производ за лечење узнапредовале системске мастоцитозе (напредна СМ). ) Одрасли пацијенти, укључујући агресивни СМ (АСМ), СМ са хематолошким туморима (СМ-АХН) и леукемију мастоцита (МЦЛ). Ово је такође прва светска [ГГ] #39; прецизна терапија која је посебно намењена главним генима покретача болести. Показао је трајне клиничке одговоре, укључујући потпуну ремисију, код пацијената са или без претходног третмана.

ЦСтоне Пхармацеутицалс има ексклузивно овлашћење за развој и комерцијализацију аватиниба у региону Велике Кине. Дана 29. марта ове године, кинеска Национална управа за медицинске производе (НМПА) одобрила је аватиниб као прецизно циљани лек за гастроинтестиналне стромалне туморе (ГИСТ) који се продаје у Кини. Аватиниб је такође био први одобрени лек у Кини. Лекови за прецизно лечење за ПДГФРА екон 18 мутант ГИСТ такође су означили улазак у нову еру прецизне терапије засноване на генима покретача у лечењу гастроинтестиналних стромалних тумора (ГИСТ). Верује се да ће ЦСтоне Пхармацеутицалс донети нове индикације које су овај пут одобриле Сједињене Државе домаћим пацијентима што је брже могуће.

Индикација СМ коју је овај пут одобрила ФДА је ретка болест крвног система. То је хетерогена клонска болест коју карактерише абнормална пролиферација мастоцита у једном или више ткива осим коже, што може довести до прекомерних мастоцита. Производња и накупљање мастоцита у коштаној сржи и другим органима, што доводи до низа озбиљних компликација попут слабости, дисфункције органа и отказа.

Подразумева се да напредна системска мастоцитоза укључује три подтипа агресивне мастоцитозе (АСМ), мастоцитозу са сродним хематолошким туморима (СМ-АХН) и леукемију мастоцита (МЦЛ). Пацијенти са узнапредовалим СМ још увек имају лошу прогнозу након лечења. Узимајући за пример пацијенте са МЦЛ, просечно опште преживљавање је мање од 6 месеци, а могућности лечења су ограничене. У Кини не постоје одобрени терапеутски лекови. Подразумева се да није било клиничких истраживања о новим лековима за хиперплазију мастоцита нити одобрених терапеутских лекова широм земље. Пут до дијагнозе пацијената често је тежак и мукотрпан, а недостатак могућности лечења додатно доводи пацијенте у дилему.

Готово сви случајеви СМ узроковани су мутацијом КИТ Д816В, па је одабир третмана заснованог на инхибитору Кит постао први избор. Аватиниб је инхибитор типа 1 који циља конформацију активације киназе. Може инхибирати различите протеинске киназе које носе мутације гена КИТ и ПДГФРА. За КИТ и ПДГФРА мутације (укључујући мутације КИТ Д816В, ПДГФРα Д842В и КИТ ексон 17) показале су добру толеранцију и снажан и прецизан куративни ефекат.

Према најновијој анализи клиничких података, СМ пацијенти могу имати трајну ремисијуАвапритиниби добро се подносе. ЈерАвапритинибможе селективно циљати мутације гена покретача болести, Лек има потенцијал да из темеља промени изгледе за лечење пацијената са узнапредовалим СМ.

Према подацима из фазе 1 клиничког испитивања ЕКСПЛОРЕР и фазе 2 клиничког испитивања ПАТХФИНДЕР, америчка ФДА је одобрила потпуно одобрење за употребу аватиниба код одраслих пацијената са узнапредовалим СМ. Показао је дуготрајну клиничку ефикасност код напредних СМ пацијената са различитим подтиповима болести. Међу 53 процењивана пацијента са просечним периодом праћења од 11,6 месеци, укупна стопа одговора (ОРР) била је 57% (95% ЦИ: 42%, 70%), а потпуна стопа одговора/хематолошки потпуни одговор 28% . Средње трајање ремисије било је 38,3 месеца.

Јефф Алберс, извршни директор компаније Блуепринт Медицинес, надограђиваће овај напредак и донети предности прецизног лечења ширем кругу пацијената кроз клиничка испитивања на пацијентима са напредном системском мастоцитозом.

Тренутно је Аватиниб успешно комерцијализован, а ЦСтоне Пхармацеутицалс је потписао споразуме о стратешкој сарадњи са партнерима као што су Синопхарм Холдингс Цо., Лтд., Схангхаи Меикин Хеалтх Тецхнологи Цо., Лтд., Беијинг Иуанкин Тецхнологи Гроуп Цо., Лтд., итд. ., да би се пацијентима знатно побољшао приступ лековима. Хитне потребе у погледу доступности, приступачности плаћања итд. У року од отприлике месец дана од одобрења, аватинибу је издата прва серија рецепата истовремено у готово 30 болница, укључујући Универзитетску болницу за рак у Пекингу, Народну болницу Универзитета у Пекингу и Болницу Рењи. на Медицински факултет Универзитета Јиаотонг у Шангају. Званично снабдева лекове више од 50 болница и ванболничких апотека у многим провинцијама и градовима широм земље.