Епидиолек Еуропе се примењује за нове индикације за лечење тубуларне склерозе (ТСЦ) повезане са епилепсијом

Британска фармацеутска компанија ГВ Пхарма глобални је лидер у развоју терапијских производа канабиноида биљних производа, посвећених откривању, развоју и комерцијализацији нових терапијских лекова од канабиса. Недавно је компанија објавила да је поднела захтев за промену класе ИИ Европској агенцији за лекове (ЕМА) у којој тражи одобрење за орални течни препарат Епидиолек (канабидиол, канабидиол, ЦБД) за лечење нападаја повезаних са синдромом гомољасте склерозе (ТСЦ). Прошлог месеца ГВ је такође поднио додатну нову апликацију за лекове (сНДА) америчкој Агенцији за храну и лекове (ФДА) тражећи одобрење за лек (амерички тржишни назив: Епидиолек) за исте горе описане индикације.

Уколико буде одобрен, ово ће бити трећа индикација за Епидиолек / Епидиолек у САД-у и Европи. Претходно је лек одобрен у Сједињеним Државама и Европској унији за пацијенте старије од {0}} године, као додатак лечењу епилепсије повезане са Леннок-Гастаут ​​синдромом (ЛГС) и Дравет синдромом (ДС) ). У Сједињеним Државама и Европској унији, Епидиолек / Епидиолек су стекли квалификације за лекове сирочад за лечење ДС, ЛГС и ТСЦ повезаних са епилепсама, од којих је сваки ретка, тешка, лековита ватростална врста епилепсије у детињству. .

ТСЦ је ретка, озбиљна, дечије наследна болест. Епилепсија је најчешћа неуролошка карактеристика ТСЦ-а. Чак две трећине ТСЦ пацијената доживеће ватросталне нападе лекова. Постоји велика потреба за новим методама лечења у решавању нападаја повезаних са ТСЦ-ом. Подаци из клиничке студије фазе ИИИ показали су да је Епидиолек значајно смањио ватросталне нападе повезане са ТСЦ (и фокални и системски) и побољшао целокупно стање пацијента ГГ 39; у поређењу са плацебом. Уколико буде одобрен, Епидиолек ће пружити важну опцију лечења за популацију болесника са ТСЦ.

Синдром туберозне склерозе-ТСЦ (Извор: цхилднеурологифоундатион.орг)

Ова нова примена индикације заснована је на резултатима рандомизованог, двоструко слепог, плацебо-контролисаног клиничког испитивања фазе ИИИ. Укупно је 224 пацијентима (узраста 1-65 година) дијагностиковано као резистентно на лечење (ватростално) у студији. Овим пацијентима је насумично додељено примање Епидиолекса 25 мг / кг / дан (н= 75), Епидиолекса 50 мг / кг / дан (н= 73), плацеба (н= 76), 16 недеља лечења (четверонедељни период титрације, 12-недељни период одржавања). Примарна крајња тачка била је процентна промена од почетне вредности код Епидиолека у односу на плацебо током лечења у поређењу са учесталошћу жаришта и системских напада у вези са ТСЦ. Кључне секундарне крајње тачке укључују: проценат пацијената са ≥ 50% смањења броја напада, удео пацијената са ≥ 50% смањења укупне учесталости нападаја (укључујући фокални осећај и нападе), и општи утисак промена у укупни статус субјекта / неговатеља (С / ЦГИЦ).

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку. У поређењу са плацебо групом, учесталост нападаја повезаних са ТСЦ у групи за лечење Епидиолеком значајно је смањена: група лечења Епидиолек 25 мг / кг / дан и 50 мг / кг / дан лечења смањена за 49% од основне. 48%, 27% смањење плацебо групе (п=0. 0009, п=0. 00118) .

Резултати свих кључних секундарних крајњих тачака подржавају утицај на примарну крајњу тачку. Конкретно: (2) У поређењу са плацебо групом, већи проценат пацијената из групе за лечење Епидиолеком имао је 50% или веће смањење напада ({{{2}}%) у 2 5 мг / кг / дневна група и 50 мг / кг / дневна група) 40%, 2 2% у плацебо групи, п=0.069 2 и п=0.0 2 4 5). (2) У поређењу са плацебо групом, 48% пацијената из групе за лечење двоструком дозом Епидиолек-а доживело је веће смањење укупне учесталости нападаја (укључујући фокални осећај и нападе) у поређењу са {{0 }} 7% у плацебо групи (п=0. 0013 и п=0. 0018). (3) Према резултатима анкете о укупном утиску пацијента / неговатеља (С / ЦГИЦ), пропорције пријављене у групи Епидиолек 2 5 мг / кг / дан и Епидиолек 50 мг / кг / дневна група побољшана је за 69%, 6 2%, и удобност. Група за дозирање је била 3 9% (п=0. 0074 и п=0. 0580). (4) Додатна анализа показала је да су пацијенти који су лечени Епидиолеком доживели веће смањење комбинованих жаришта од оних са плацебом (2 5 мг / кг дневно, 50 мг / кг / дневно лечење група 5 2% и 50%, респективно, и 3 2% у плацебо групи, п=0. 0076 и п=0 0116).

Профил безбедности примећен у овој студији у складу је са претходним резултатима истраживања и нису утврђени нови безбедносни ризици. Учесталост нежељених догађаја (АЕ) била је 93% у групи 25 мг / кг / дан, 100% у групи 50 мг / кг / дан, и 95% у групи са плацебом. Обе дозе имају прихватљиву безбедност, са 25 мг / кг / дан штетним догађајима мањим од 50 мг / кг / дан. Најчешће нежељене реакције су дијареја, смањен апетит и поспаност.

Туберозна склероза (ТСЦ) је ретка генетска болест која погађа приближно 50, 000 људи у Сједињеним Државама и готово 1 милиона људи широм света. Глобално, најмање 2 бебе са ТСЦ рађају се сваки дан, а процењује се да је свако у 6000 новорођенчади. Болест углавном узрокује раст бенигних тумора у важним органима тела, укључујући мозак, кожу, срце, очи, бубреге и плућа, и главни је узрок наследне епилепсије. ТСЦ се обично јавља у првој години након рођења, манифестује као жаришна епилепсија или инфантилни грчеви и повезан је са повећаним ризиком од аутизма и интелектуалне инвалидности. Тежина стања може да варира у великој мери. Код неке деце је болест врло блага, док код других могу имати опасне по живот компликације. Око {6}}% пацијената са ТСЦ-ом има епилепсију и може развити рефрактерно лекове. Више од {7}}% пацијената са ТСЦ-ом не може контролисати нападаје стандардним третманима као што су антиепилептички лекови, хируршке интервенције против епилепсије, кетогена исхрана или вагална стимулација. Супротно томе, 30-40% пацијената са епилепсијом без ТСЦ-а је резистентно.

Епидиолек / Епидиолек је орални, течни екстракт ЦБД екстракта високе чистоће. ЦБД је не-психотропна компонента добијена из биљке канабиса и има вишеструко фармаколошка дејства на нервни систем. Велики број студија показао је да ЦБД има очигледне антиепилептичке и антиконвулзивне активности и да има мање нуспојава од постојећих антиепилептичких лекова.

Епидиолек / Епидиолек је први канабиноидни лек биљног порекла, који су САД и Европа одобриле за лечење епилепсије, а такође је и нови антиепилептички лек (АЕД). У Сједињеним Државама, Епидиолек је одобрен у јуну 2018. У Европској унији је Епидиолек одобрен у јуну 2019. Индустрија је веома оптимистична у погледу комерцијалних изгледа лекова ГГ # {3}}; Цларивате је раније предвидио да ће продаја у 2022 достићи $ 1. 2 милијарди.

Тренутно ГВ Пхармацеутицалс развија Епидиолек / Епидиолек за лечење других ретких болести, укључујући ТСЦ и Ретт синдром. ГВ је лансирао Сативек (набиксимол), први светски лек на рецепт канабиноид који је одобрен од стране многих изван Сједињених Држава за лечење спастичности код мултипле склерозе; Тражити одобрење ФДА. Компанија ГГ # {{}}; с нафтовод има низ кандидата за канабиноиде, укључујући једињења за лечење епилепсије, аутизма, глиобластома и шизофреније.