Америчка ФДА одобрила је Гилеад Иесцарта за нове индикације: укупна стопа ремисије је 91%!

Ките Пхарма, компанија за ћелијску терапију под надзором компаније Гилеад, недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила нову индикацију за ЦД19 ЦАР-Т ћелијску терапију Иесцарта (аксикабтагени цилолеуцел): за лечење ранијих одраслих пацијената са рецидивима или ватростални (Р / Р) фоликуларни лимфом (ФЛ) који је примио 2 или више системских терапија.

Конкретно, Иесцарта је прва ЦАР-Т ћелијска терапија одобрена за лечење индолентног ФЛ. Ова индикација је одобрена за убрзано одобравање на основу података о стопи одзива. Претходно је ФДА одобрила Иесцарти пробојну квалификацију за лекове и квалификацију за преиспитивање приоритета за лечење ФЛ.

Поред тога, ово одобрење такође означава трећи показатељ да је ћелијска терапија коју је развио Ките добила регулаторно одобрење. У јулу 2020. и децембру 2020. године Сједињене Државе и Европска унија одобриле су другу ЦД19 ЦАР-Т ћелијску терапију компаније ГГ # 39; постајући прва ЦАР-Т ћелијска терапија ГГ # 39 за лечење лимфом плаштних ћелија (МЦЛ). Лек је посебно прилагођен симптомима: За лечење одраслих пацијената са релапсом или ватросталним лимфомом плаштних ћелија (Р / Р МЦЛ). У кључном клиничком испитивању ЗУМА-2, стопа објективног одговора (ОРР) појединачне инфузије Тецартуса износила је 87%, а стопа потпуног одговора (ЦР) била је 67%.

Одобрење Иесцарте за нову индикацију за Р / Р ФЛ засновано је на резултатима кључног клиничког испитивања ЗУМА-5 (НЦТ03105336). ЗУМА-5 је континуирано, једноцентрално, отворено испитивање фазе ИИ, у које су укључени одрасли пацијенти са релапсом или ватросталним иНХЛ, укључујући подтипове ФЛ и лимфома маргиналне зоне (МЗЛ). Ови пацијенти су претходно примили најмање два системска третмана, укључујући комбинацију анти-ЦД20 моноклонских антитела и средстава за алкиловање. Сврха студије била је да се процени ефикасност и сигурност појединачне инфузије Иесцарте у овој популацији пацијената. Примарна крајња тачка студије била је стопа објективног одговора (ОРР) коју је процијенио Независни одбор за ревизију (ИРЦ) према Лугано класификацији (2014). Секундарне крајње тачке укључују стопу потпуног одговора (ЦР), трајање одговора (ДОР), преживљавање без прогресије болести (ПФС), целокупно преживљавање (ОС), сигурност, ниво ЦАР-Т ћелија и цитокина.

Резултати су показали да је међу свим болесницима са Р / Р ФЛ (81 пацијента који се може проценити за анализу ефикасности) 91% пацијената који су примили једну инфузију Иесцарте показало одговор на лечење (ОРР=91%), који је обухватио 60% пацијената. Постићи потпуну ремисију (ЦР=60%). При средњем праћењу од 14,5 месеци, средњи ДОР још увек није постигнут. У скупу података анализе сигурности (н=146), инциденција синдрома ослобађања цитокина (ЦРС) степена 3 или више и неуротоксичности била је 8%, односно 12%.

ФЛ је врста индолентног не-Ходгкиновог лимфома ГГ (иНХЛ) у којем малигни тумори полако расту, али временом постају агресивнији. ФЛ је најчешћи индолентни лимфом и други најчешћи тип лимфома на свету. ФЛ чини око 22% потврђених случајева лимфома широм света. Тренутно, пацијенти са релапсом или отпорним индолентним ФЛ који су примили 2 или више системских терапија имају ограничене могућности лечења.

Иесцарта је ЦД19 ЦАР-Т ћелијска терапија, коју је Геели Дехао стекао да би набавио Ките за 11,9 милијарди америчких долара. У Сједињеним Државама, ФДА је одобрила Иесцарта у октобру 2017. То је прва ЦАР-Т ћелијска терапија за лечење одраслих пацијената са релапсом или ватросталним великим Б-ћелијским лимфомом (ЛБЛЦ). Специфичне индикације су: коришћене у прошлости Лечење одраслих пацијената са релапсом или ватросталним ЛБЦЛ са 2 или више системских терапија, укључујући дифузни велики Б-ћелијски лимфом (ДЛБЦЛ), примарни медијастинални велики Б-ћелијски лимфом (ПМБЦЛ), висококвалитетни Тумор лимфома Б-ћелија (ХГБЛ) и ДЛБЦЛ (тј. Трансформишући ФЛ, ТФЛ) изведени из фоликуларног лимфома (ФЛ). Иесцарта није погодна за лечење примарног лимфома централног нервног система.

У Кини је Иесцарта (ињекција Иикелилунсаи [планирано], кодно име ФКЦ876) развила компанија Фосун Ките Биотецхнологи Цо., Лтд. (ФОСУН Ките), заједничко предузеће основано од стране Схангхаи Фосун Пхармацеутицал Гроуп и Кате Пхармацеутицалс. Средином марта 2020. Фосун Кате најавио је да је Центар за процену лекова (ЦДЕ) Националне управе за медицинске производе (НМПА) поднео нову пријаву лека (НДА) за ЦАР-Т ћелијску терапију Иикилилунсаи ињекцијом (планирано). ) Укључено у приоритетни преглед за лечење одраслих пацијената са релапсом или рефрактерним великим Б-ћелијским лимфомом након друге линије или изнад системског лечења, укључујући дифузни велики Б-ћелијски лимфом (ДЛБЦЛ) неспецификовани, примарни медијастинални Б-ћелијски лимфом (ПМБЦЛ) , висококвалитетни Б-ћелијски лимфом и ДЛБЦЛ трансформисани из фоликуларног лимфома.

Иђилилунсаи ињекција (кодног имена ФКЦ876) је аутологни производ за терапију ЦАР-Т ћелијом који циља ЦД19, а Фосун Кате је представио технологију Иесцарта (аксикабтагени цилолеуцел) компаније Кате Пхармацеутицалс и имао је дозволу за локалну производњу у Кини.

Овај производ је први производ ЦАР-Т ћелијске терапије који је Фосун Кате промовисао комерцијализацију у Кини, а такође је и први производ ЦАР-Т ћелијске терапије који је Национална управа за медицинске производе (НМПА) званично прихватила за маркетиншке апликације. Као потпуно нова метода лечења тумора, ФКЦ876 може донети нову наду и прилику за кинеске пацијенте са релапсом или ватросталним великим Б-ћелијским лимфомом након примене друге линије или изнад системског лечења.