Орални МПО инхибитори испуњавају услове за брзо лечење ФДА код пацијената са МСА

Биохавен Пхармацеутицалс објавио је да је амерички ФДА за орални пријем инхибитора миелопероксидазе (МПО) инхибитора вердиперстата (БХВ-3241) добио брзу квалификацију за лечење пацијената са мултиплом атрофијом система (МСА).

МСА је прогресивна неуродегенеративна болест која погађа аутономни нервни систем (нервни систем који контролише невољне радње попут крвног притиска или варења) и кретање, и показује комбинацију симптома. Ови симптоми настају услед постепеног губитка и смрти различитих врста нервних ћелија у мозгу и кичмени мождини. Симптоми се често појављују код пацијената у 50 с и брзо напредују у року од 5 до 10 година, резултирајући постепеним губитком моторичке функције и на крају лежањем у кревету. Особе са МСА често настају упале плућа касно у болести и могу изненада умрети од проблема са срцем или дисањем. Иако лекови могу да лече неке симптоме МСА, тренутно не постоји лек који може успорити напредовање болести и излечити болест. Овим пацијентима је хитно потребан ефикасан третман да би се ублажила болест.

МПО је кључни покретач оксидативних и упалних процеса и значајно се повећао код низа болести мозга. Инхибиција активности МПО је обећавајућа стратегија за лечење неуроинфламације и неуродегенеративних болести (укључујући МСА). Студија је открила да су повишени нивои МПО-а такође повезани са мултиплом склерозом и Алзхеимер ГГ # 39 болешћу. Вердиперстат је истраживачки орални МПО инхибитор, а Биохавен је лиценцу за истраживање и развој добио од АстраЗенеца у 2018. Дрога је статусу сирочета добила америчка ФДА и Европска агенција за лекове.

Прелиминарни резултати претходне фазе 2 клиничких испитивања показали су да су главни резултати ефикасности мерени обједињеном скалом МСА процене побољшани. Након 12 недеља лечења, оцена плацебо групе ГГ # 39; смањена је за 4. 6 поена, док је употреба 300 мг БХВ-а { {6}} два пута дневно смањен је за 3. 7 бодова, а употреба 600 мг БХВ 3241 два пута дневно смањена је за 2. {{4 }}бодова. Остали резултати мерења (попут свеобухватне оцене аутономних симптома и МСА скале квалитета живота) су такође побољшани. Ови клинички налази су у складу са неуропротективним ефектима вердиперстата примећеним на животињским моделима. Вердиперстат значајно смањује активност МПО у крви човека, што је биомаркер за лек који се веже на своју мету. Тренутно се лек оцењује на ефикасност и безбедност у фази 3 клиничког испитивања.

ГГ "; Још увек постоји изразито незадовољна потреба за лечењем пацијената са МСА и веома смо задовољни што ФДА може да одобри вердиперстат брзу квалификацију, ГГ куот; рекао је др Ирфан Куресхи, потпредседник Биохавен Неурологи. ГГ куот; Квалификација брзог убрзавања ће убрзати развој вердиперстата како би он могао да постане прва опција лечења за МСА пацијенте. ГГ куот;