Проталик / Цасеи-ова дуготрајна α-галактозидаза Производ пегунигалсидаза алфа прегледала је америчка ФДА као приоритет!

Проталик БиоТхерапеутицс је биофармацеутска компанија посвећена развоју, производњи и комерцијализацији рекомбинантних терапијских протеина произведених кроз свој заштићени систем експресије протеина биљних ћелија ПроЦеллЕк®. Недавно су компанија и њен партнер Цхиеси Глобал Раре Дисеасес, подружница Цхиеси Гроуп, заједнички објавили да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила захтев за лиценцирање биолошког производа пегунигалсидазе алфа (ПРКС-102) ГГ # 39 (БЛА) ) и одобрен је приоритетни преглед. Лек је дуготрајна, рекомбинантна, пегилована, умрежена α-галактозидаза А за лечење одраслих пацијената са Фабријевом болешћу. У јануару 2018. године, ФДА је одобрила пегунигалсидазу алфа Фаст Трацк Статус (ФТД).

БЛА је поднет кроз убрзани поступак одобрења ФДА-е, а ФДА је одредила циљни датум акције Закона о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) 27. јануара 2021. ФДА је изјавила да тренутно не планира да сазове састанак саветодавног одбора за разговарати о пријави.

Овај поднесак БЛА укључује комплетан сет података из предклиничких, клиничких и производних процеса, укључујући завршено клиничко испитивање фазе И / ИИ пегунигалсидазе алфа, повезане студије проширења након клиничке студије И / ИИ фазе и студију конверзије МОСТ фазе ИИИ Привремени клинички подаци , текућа процена студија лечења пегунигалсидазом алфа од 1 мг / кг сваке друге недеље.

Фабријева болест је наследна болест везана за Кс, код које се оштећени ген налази на дугачком краку Кс хромозома. Болест је настала услед оштећења гена α-галактозидазе, што резултира оштећењем активности α-галактозидазе у лизозуму, што резултира масноћом која се назива глоботриаосилцерамид (Гб3). Супстанце се и даље накупљају на зидовима крвних судова током Тело.

Фабријева болест је ретка болест, која погађа једну особу на сваких 40.000-60.000. Пацијент има дефект у α-галактозидази, која је обично одговорна за разградњу Гб3. Ненормална акумулација Гб3 расте са временом. Због тога се Гб3 углавном акумулира у крви и зидовима крвних судова. Коначне последице таложења Гб3 укључују бол и периферно сензорно оштећење, до отказивања органа, посебно бубрега, али и срца и цереброваскуларног система.

Пегунигалсидаза алфа (ПРКС-102) је хемијски модификована стабилна верзија рекомбинантног ензима α-галактозидазе-А, експримирана у култури биљних ћелија. Протеинске подјединице су хемијски умрежене са кратким ПЕГ за ковалентно везивање да би се створили молекули са јединственим фармакокинетичким параметрима. У клиничким студијама, полуживот пегунигалсидазе алфа у циркулацији је око 80 сати. Развој пегунигалсидазе алфа има за циљ да одговори на континуиране незадовољене клиничке потребе популације Фабријевих пацијената.

Проталик се фокусира на развој и комерцијализацију рекомбинантних терапијских протеина кроз свој сопствени систем експресије биљних ћелија ПроЦеллЕк®. Проталик је прва компанија којој је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила производњу протеина путем система експресије биљних ћелија. Јединствени систем експресије Проталик ГГ # 39 представља нови начин за развој рекомбинантних протеина у индустријским размерама.

Први производ компаније, талиглуцераза алфа (Елелисо), одобрила је америчка ФДА у мају 2012. године, а регулаторне агенције у другим земљама су га одобриле као дугорочну терапију заменом ензима (ЕРТ). За лечење одраслих и педијатријских пацијената са Гошеовом болешћу типа 1. Проталик је Пфизеру доделио права на глобални развој и комерцијализацију талиглуцеразе алфа, а Проталик задржава сва права у Бразилу.

Тренутно Проталиков цевовод укључује власничке верзије рекомбинантних терапијских протеина за постојеће фармацеутско тржиште, укључујући: (1) пегунигалсидазу алфа, побољшану верзију рекомбинантне хумане α-галактозидазе, која се користи за лечење Фабријеве болести; (2)) ОПРКС-106, протеинска орална антиинфламаторна терапија за лечење Фабријеве болести; (3) алидорназа алфа, лечење цистичне фиброзе; (4) ПРКС-115, рекомбинантни полиетилен два, изражен у биљним ћелијама Алкохолни ензим, лечи гихт. Проталик и Цхиеси сарађују на развоју и комерцијализацији пегунигалсидазе алфа у Сједињеним Државама и ван Сједињених Држава.