Нови воклоспорин инхибитор калцинеурина у класи је пријављен за уврштавање у САД!

Ауриниа Пхарма је биофармацеутска компанија посвећена развоју иновативних терапија за болести бубрега и аутоимуне болести. Недавно је компанија објавила да је подношила нову апликацију за лекове (НДА) за воклоспорин за лечење лупус нефритиса (ЛН) у америчку Агенцију за храну и лекове (ФДА). Претходно је ФДА доделио квалификацију за воклоспорин за брзо лечење (ФТД) за лечење ЛН-а. Подношење НДА садржи захтев за преиспитивање приоритета. Ако је дозвољено, период прегледа ФДА за НДА биће скраћен на 8 месеца од датума подношења, док стандардни период прегледа буде 12 месеци.

Лупусни нефритис (ЛН) је тешка упала бубрега изазвана системим еритематозним лупусним еритемом (СЛЕ), који представља озбиљан напредак СЛЕ-а. Ако се не контролише на ефикасан начин, може проузроковати трајно, неповратно оштећење ткива, што доводи до болести бубрега у завршном стадију (ЕСРД), што је опасно по живот. Тренутно не постоји одобрење ФДА за ЛН.

Воцлоспорин има потенцијал да постане први лек који је ФДА одобрио за лечење лупус нефритиса (ЛН). НДА за овај лек заснован је на опсежном пројекту клиничког развоја, који укључује кључну ИИИ студију АУРОРА фазе и кључну фазу ИИ АУРАРВ студије.

Председник Ауриније Петер Греенлеаф рекао је: ГГ "Лупус нефритис је озбиљна и ослабљујућа последица лупуса, а може озбиљно утицати на квалитету живота појединаца који се боре против лупуса. Тим Ауриниа наставља напорно да доводи ЛН пацијенте Први план лечења који је одобрио ФДА, а очекује се да ће променити ток ЛН-а. Наши опсежни клинички пројекти, укључујући резултате испитивања АУРА и АУРОРА, пружају снажну подршку воклоспорину као иновативном лечењу лупусног нефритиса. Брзо напредујемо нашу пословну стратегију и инфраструктуру у САД-у за подршку производима који би могли бити лансирани почетком следеће године. ГГ куот;

Лавренце Мандт, старији потпредседник Ауриније за питања квалитета и регулаторних питања, рекао је: „Одлични клинички резултати фазе ИИИ омогућили су искусном тиму Ауриније да произведе и поднесе извештај квалитета за воклоспорин пре наших очекивања. Сада се радујемо будућности У року од мјесец дана даљњег дијалога са ФДА-ом о датуму прихватања захтјева и прегледа приоритета и могућег одобрења на почетку 2021. ГГ куот;

структура воклоспорина (извор слике: Ауриниа)

воклоспорин је лек који се испитује, а то је нови, потенцијално најбољи у класи инхибитора калцинеурина (ЦНИ) са клиничким подацима за више од {2}}, 600 пацијената у више индикација. воклоспорин је имуносупресивно средство са синергистичким и двоструким механизмом деловања. Воклоспорин стабилизира подоците бубрега инхибирајући калцинеурин (ЦН), блокирајући ИЛ-2 експресију и Т ћелијски посредоване имуне одговоре. У поређењу са традиционалним ЦНИ, воклоспорин има предвидљивији фармакокинетички и фармакодинамички однос (можда неће бити потребан терапеутски надзор лекова), повећану ефикасност (у поређењу са циклоспорином а) и побољшани метаболички профил.

У структуралном смислу, воклоспорин је аналог циклоспорина А (циклоспорин А) са додатним једноланчаним продужењем угљеника са двоструком везом (алкенском везом) на ланцу са једним угљеником. воклоспорин и циклофилин А (циклофилин А) комбинују се да би се створио хетеродимерни комплекс, који се затим веже и инхибира калцинеурин да испољава имуносупресивни ефекат. Афинитет везивања воклоспорина и циклоспорина А за хумани протеин циклофилина је упоредив, али етиленски бочни ланац воклоспорина може индуковати структурне промене калцинеурина након везивања, што може резултирати појачаном имуносупресивном активношћу.

Ауриниа очекује да ће се према Хатцх-Вакмановом закону и одговарајућим законима у другим земљама, након добијања регулаторног одобрења, патентна заштита воклоспорина у Сједињеним Државама и на неким другим главним тржиштима (укључујући Европу и Јапан) проширити барем у октобру 2027, очекује се да ће се рок заштите патената за педијатријске индикације продужити на април 2028. Поред тога, ако ФДА укључује режим дозирања који се користи у испитивањима АУРА и АУРОРА у ознаци производа, амерички патент који покрива режим дозирања воклоспорина продужиће период заштите производа до децембра 2037.

Тренутно је Ауриниа успешно завршила фазу ИИИ клиничке студије (АУРОРА) воклоспорина у лечењу лупусног нефритиса. Ово је глобална, плацебо-контролирана, кључна студија ИИИ фазе. Подаци показују да је у комбинацији са мофетилмикофенолатима (ММФ) и ниским дозама оралних кортикостероида, воклоспорин побољшао перформансе пацијената са лупусним нефритисом у поређењу са плацебом. Краткорочне и дугорочне прогнозе. Специфични подаци су: у поређењу са плацебом, воклоспорин је значајно побољшао брзину бубрежне ремисије (примарна крајња тачка: 40. {{5}}% вс 22. 5% , п ГГ 0 001), а такође је био статистички значајан у свим унапред дефинисаним вишеслојним примарним крајњим тачкама. У овој студији, безбедност шеме воклоспорина била је упоредива са стандардном шемом.

Поред лупусног нефритиса (ЛН), Ауриниа такође развија воклоспоринске капи за очи (ВОС) за лечење сувог ока (ДЕС). Тренутно постоје три лека на рецепт за лечење ДЕС, од којих су два ЦНИ. ВОС има потенцијал да побољша лечење ДЕС смањујући време постизања објективног и субјективног олакшавања симптома и знакова ДЕС.