Нови хормон раста ТрансЦон хГХ са дуготрајним деловањем примењује се за уврштење у Сједињене Државе, а Кина је у клиничким испитивањима фазе ИИИ

Данска биофармацеутска компанија Асцендис Пхарма недавно је објавила да је америчкој Агенцији за храну и лекове (ФДА) поднела недељни дуго делујући хормон раста ТрансЦон хГХ (лонапегсоматропин) захтев за добијање лиценце за биолошки производ (БЛА), дуго делујући лек људског хормона раста (хГХ), који се примењује једном недељно, користи се за лечење дефицита дечијег хормона раста (ГХД).

ТрансЦон хГХ је једини светски ГГ хормон раста који је дизајниран са ГГ "Пролазна коњугација ГГ"; патентирана технологија. Механизам деловања овог лека се разликује од других технологија дуго делујућих аналога хормона раста. Може да осигура да се немодификовани и активни хумани хормон раста ослобађа у људском телу током 7 дана, а расподјела ткива активног људског хормона раста у телу је у складу са рекомбинантним хормоном раста једном дневно (рхГХ).

Тренутно на америчком и европском тржишту нису одобрени лекови за хормон раста који дуго делују. ТрансЦон хГХ је добио статус сирочета са дрогом (ОДД) за ГХД у Сједињеним Државама и Европи.

Асцендис планира да у трећем кварталу ове године Европској агенцији за лекове (ЕМА) поднесе захтев за добијање дозволе за стављање у промет (МАА) за ТрансЦон хГХ лечење деце са ГХД-ом. Компанија очекује да ће у Јапану покренути клиничко испитивање фазе ИИИ ради процене ТрансЦон хГХ код деце са ГХД-ом у четвртом тромесечју. Поред тога, кроз стратешко улагање у ВИСЕН Пхармацеутицалс, компанија проводи фазу ИИИ клиничких испитивања ТрансЦон хГХ у Великој Кини.

Мањак хормона раста (ГХД) код деце је озбиљна ретка болест узрокована недовољним хормоном раста који лучи хипофиза. Деца са ГХД имају не само мали раст, већ имају и метаболичке поремећаје, психосоцијалне изазове, когнитивне дефиците и лошу квалитету живота.

Десетљећима је стандард неге ГХД-а супкутано убризгавање хГХ-а једном дневно да би се побољшали раст и метаболички ефекти. За неговатеље и пацијенте, свакодневни терет убризгавања је веома висок, што може довести до лошег придржавања и смањити укупни ефекат лечења.

У марту 2019. године, Асцендис је објавио врхунске податке о ТрансЦон хГХ третману деце са студијом хеиГХт фазе ГХДИИИ. Ово је рандомизирана, отворена, позитивна студија под контролом лекова која упоређује недељни ТрансЦон хГХ са дневним хГХ (Генотропин).

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: током 52 недеље ТрансЦон хГХ није био нижи од дневног хГХ у односу на годишњу стопу висине аватар-а (АХВ, јединица: цм / година) и био је такође супериорнији од дневног хГХ. Специфични подаци су, користећи анализу коваријантне (АНЦОВА) групе за намерно лечење, ТрансЦон хГХ група за лечење АХВ износи 11,2 цм / год., Дневни хГХ је 10,3 цм / год. (Разлика између две групе: 0. {{ 8}} цм / год., 95% ЦИ: 0,22-1,50, п=0,0088).

Вриједно је напоменути да је при сваком праћењу АХВ групе која је третирала ТрансЦон хГХ био виши од оне дневне групе лијечења хГХ-ом, а разлика у лијечењу била је статистички значајна од 26. седмице (укључујући 26. седмицу). Удео пацијената са слабим одзивом у групи за лечење ТрансЦон хГХ и дневној групи за лечење хГХ (АХВ ГГ <8.0 цм="" год.)="" је="" био="" 4%,="" односно="" 11%.="" све="" анализе="" осјетљивости="" завршене="" истраживањем="" подржавају="" главне="" резултате,="" показујући="" робусност="" тих="">

У студији, ТрансЦон хГХ је био генерално безбедан и добро се подноси. Нежељени догађаји били су у складу са врстом и учесталошћу које су примећене у дневној групи за лечење хГХ-ом, а испитне групе су биле упоредиве. Ниједна група није утврдила озбиљне нежељене ефекте повезане са испитиваним леком. Забележен је један озбиљан нежељени догађај у свакој групи лечења (1,0% у групи за лечење ТрансЦон хГХ и 1,8% у дневној групи за лечење хГХ), који није био повезан са леком који се проучавао. У обе групе нису нађени нежељени догађаји који су довели до прекида лечења испитиваним леком.

ТрансЦон значи ГГ "Прелазна коњугација ГГ". Асцендис ГГ # 39; власничка ТрансЦон платформа је иновативна технологија која има за циљ да створи нове терапије које оптимизирају терапеутске ефекте, укључујући ефикасност, сигурност и учесталост примене. ТрансЦон молекул има три компоненте: немодификовани матични лек, инертни носач који га штити и везувач који их привремено повезује. Када се причврсти, носач деактивира и штити матични лек од чишћења. Када се унесе у тело, физиолошки услови пХ и температуре ће почети да ослобађају немодификовани активни матични лек у предвидљивом ослобађању. Пошто је матични лек непромењен, његов оригинални начин деловања треба да остане непромењен. ТрансЦон технологија може се широко користити у више терапијских области протеина, пептида или малих молекула, и може се користити системски или локално.

Тренутно Асцендис користи ТрансЦон технологију за изградњу водеће, у потпуности интегрисане компаније за ретке болести. Компанија користи ТрансЦон технологију и клинички доказане матичне лекове за стварање нових терапија које имају најбољу ефикасност, безбедност и / или погодност у класи. Поред дечијег ГХ 39, компанија такође развија ТрансЦон хГХ у фази ИИИ клиничког третмана ГХД код одраслих. Поред тога, компанија поседује два ретка ендокринолошка средства у клиничкој фази ИИ: (1) ТрансЦон ПТХ је лек паратироидног хормона дугог деловања који се користи за лечење хипопаратиреоидизма; (2) ТрансЦон ЦНП је натриуретски пептидни тип дугог деловања који се користи за лечење ахондроплазије и других коштаних болести повезаних са ФГФР.

Током 2018. године, Асцендис и Виво Цаптитал основали су заједничко предузеће за оснивање Веисхенг Пхармацеутицал-а, фокусираног на Велику Кину, и посветили се развоју и промоцији Асцендис ГГ # 39; ендокрини програм лечења ретке болести у Великој Кини, који покрива континенталну Кину и Хонг Конг, Макао и Тајван.

У октобру 2019. године, Национална управа за лекове (НМПА) одобрила је апликацију за клиничко испитивање фазе ИИИ ТрансЦон хГХ ГГ # 39 за спровођење клиничке студије фазе ИИИ у Кини за лечење недостатка хормона раста у дечјој доби (ГХД). ТрансЦон хГХ постаће први модификовани људски хормон раста Цхина ГГ # 39, који се користи једном недељно, а који може континуирано да испушта исти људски хормон раста као и препарат једном дневно.