Америчка ФДА одобрила је инхибитор каликреина у плазми Орладеио (беротралстат)!

БиоЦрист Пхармацеутицалс је посвећен откривању нових оралних лекова са малим молекулима за лечење ретких болести где ензими играју кључну улогу у биолошком путу болести и имају значајне незадовољене медицинске потребе. Недавно је компанија саопштила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила капсуле Орладеио (беротралстат), орални лек за децу и одрасле пацијенте старије од 12 година једном дневно, који спречава наследни напад ангиоедема (ХАЕ) .

Вреди напоменути да је Орладеио прва циљана орална терапија одобрена за превенцију ХАЕ напада. Одобрење лека донеће значајан напредак у лечењу пацијената са ХАЕ и помоћи ће у смањењу терета лечења на пацијентима. Тренутно је Орладеио такође на прегледу од стране регулаторних агенција ЕУ и Јапана.

Активни фармацеутски састојак Орладеиа је беротралстат, који је нови орални, снажни и селективни инхибитор хумане плазме каликреина, у касном клиничком развоју, који се користи за ХАЕ пацијенте за спречавање и лечење напада ангиоедема.

Тренутно БиоЦрист развија две формулације беротралстата. Капсуле су развијене за спречавање ХАЕ напада, а орални течни препарати су тренутно у фази ИИ клиничког развоја за лечење акутних ХАЕ напада.

Хемијска структура беротралстата (извор слике: пробецхем.цн)

У кључном испитивању АПеКс-2 фазе 3, Орладеио је значајно смањио епизоде ​​ХАЕ у 24. недељи лечења, и то смањење се наставило до 48. недеље. Међу ХАЕ пацијентима који су завршили 48 недеља лечења (150 мг), стопа ХАЕ напада била је у просеку 2,9 напада месечно на основном прегледу и смањила се на просечно 1,0 напада месечно након 48 недеља лечења. У дуготрајном отвореном испитивању АПеКс-С, пацијенти са ХАЕ који су завршили 48 недеља лечења (150 мг) имали су у просеку 0,8 напада месечно.

У 2 суђења Орладеио је био сигуран и добро се толерисао. У поређењу са плацебо групом, најчешће пријављене нежељене реакције код пацијената који су узимали Орладеио биле су гастроинтестиналне реакције. Ове реакције се обично јављају рано након почетка лечења Орладеио, временом постају све ређе и обично нестају саме од себе.

Постојећи превентивни третман ХАЕ има значајан терет лечења. Поред смањења стопе ХАЕ напада, подаци из испитивања АПеКс-2 показали су да су код пацијената који су узимали Орладеио (150 мг) орално једном дневно, квалитет живота и целокупно задовољство пацијената значајно побољшани, а месечна стандардна нега Лекови на захтев знатно су побољшани.

беротралстат механизам деловања

Марц Риедл, истражитељ испитивања АПеКс-2 и професор медицине и клинички директор Центра за наследни ангиоедем Универзитета у Калифорнији, Сан Диего, рекао је: „Пацијенти и лекари се слажу да ће лечење ХАЕ повећати животни терет за болесници. Као орална примјена једном дневно, са опцијама лечења, Орладеио може значајно смањити нападе и смањити оптерећење повезано са ињекцијама и инфузијама. ГГ куот;

Ентони Џ. Важан и добродошао корак за лекаре и пацијенте да добију више могућности лечења. ГГ куот;