Америчка ФДА одобрила је пробојну терапијску ознаку за циљање првог антагониста ГЛП-1 авекситида!

Еигер БиоПхармацеутицалс је биофармацеутска компанија посвећена развоју и комерцијализацији иновативних терапија за лечење ретких и супер ретких болести. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила авекситид (раније познат као екендин 9-39) ознаку револуционарне терапије (БТД) за лечење конгениталне хиперинсулинемије (ХИ). Вреди напоменути да је до сада свих 5 пројеката дрога сирочади компаније добило БТД.

Авекситид је циљани, први у класи антагонист ГЛП-1. Тренутно се развија као погодна и нова течна формулација која се примењује поткожном ињекцијом за лечење метаболичких поремећаја, укључујући урођену хиперинсулинемију, изузетно ретку, по живот опасну, перзистентну хипогликемијску педијатријску болест, која може да изазове неповратна оштећења мозга до 50% деце.

БТД је нови канал за преглед лекова ФДА, који има за циљ да убрза развој и преглед нових лекова за лечење озбиљних или по живот опасних болести, а постоје прелиминарни клинички докази да у поређењу са постојећим лековима за лечење, нови лекови који могу значајно побољшати стање болести. Лекови добијени БТД-ом могу добити ближе смернице, укључујући више званичнике ФДА-е током истраживања и развоја, и подобни су за стални преглед и потенцијални преглед приоритета током прегледа како би се осигурало да се пацијентима у најкраћем року обезбеде нове могућности лечења.

ФДА је одобрила авекситидни БТД на основу података из 3 завршене студије друге фазе спроведене на 39 новорођенчади, деце и адолесцената са урођеном хиперинсулинемијом.

Цоллеен Цраиг, МД, Еигеров потпредседник за метаболичке болести, рекла је: „авекситид представља обећавајући, циљани третман за конгениталну хиперинсулинемију. Постоји хитна, неиспуњена медицинска потреба за овом болешћу. Одобрен третман. Радујемо се наставку сарадње са ФДА. [ГГ] куот;

авекситид: 31 фрагмент аминокиселине ексенатида (извор слике: Еигер)

Инсулин је главни физиолошки хормон који тело излучује за контролу хипергликемије. Ненормално повећање лучења инсулина може довести до тешке хипогликемије, што може довести до озбиљних компликација, укључујући нападе, оштећење мозга и кому. Глукагон-сличан пептид-1 (ГЛП-1) је гастроинтестинални хормон који се ослобађа из цревних Л ћелија након оброка. ГЛП-1 се везује за ГЛП-1 рецептор на бета ћелијама панкреаса и повећава ослобађање инсулина.

Авекситид је пептид са 31 аминокиселином који селективно циља и блокира рецепторе ГЛП-1, смањује поремећаје лучења инсулина панкреаса, смањујући на тај начин пост и постпрандијалну хипогликемију. Три студије друге фазе на 39 новорођенчади, деце и адолесцената са урођеном хиперинсулинемијом показале су овај концепт. У Сједињеним Државама, ФДА је авекситиду доделила ознаку напредне терапије (БТД) за лечење конгениталне хиперинсулинемије, ознаку лека сирочади (ОДД) за лечење хиперинсулинемијске хипогликемије (укључујући урођену хиперинсулинемију) и ретких погодности за педијатријске болести (РПДД) . У Европској унији, ЕМА је одобрила авекситид за ОДД за лечење конгениталне хиперинсулинемије.

Тренутно се авекситид такође развија за лечење пост-бариатријске хипогликемије (ПБХ). Клинички пројекат авекситидне ПБХ лечио је 54 пацијента са ПБХ у 4 клиничке студије фазе ИИ, укључујући стационарно лечење и амбулантно лечење. Резултати показују да авекситид има врло добар ефекат у лечењу ПБХ. Еигер је добио једногласну сагласност америчке ФДА и ЕУ ЕМА за једнофазно клиничко испитивање 3 за пацијенте са ПБХ.

авекситид је нова врста лечења ПБХ. ПБХ је хронична болест која се јавља код пацијената након бариатријске операције, што за последицу има изузетно низак ниво глукозе у крви након оброка. Тешки напади ПБХ могу довести до промена у менталном статусу, губитка свести, нападаја и несвестице. Због све веће учесталости морбидне гојазности, повећава се и број бариатријских операција, што резултира повећањем броја пацијената који болују од ПБХ. У Европској унији, авекситид је добио ознаку лека сирочади за лечење синдрома хипогликемије изведене од оточића панкреаса који није инсулином (НИПХС); у Сједињеним Државама, авекситид је добио ознаку лека сирочади за лечење хиперинсулинемијске хипогликемије. Обе ове широке квалификације лекова сирочади укључују ПБХ.