Америчка ФДА одобрила је Роцхе/АббВие Венцлекта (венетоцлак) шесту пробојну терапијску ознаку!

АббВие и Роцхе недавно су објавили да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Венцлекта (венетоцлак) ознака револуционарне терапије (БТД), у комбинацији са азацитидином, за лечење претходно непримијењених средњег, високог и врло високог ризика (засновано на ревидираној процјени Међународног система прогностичког бодовања [ИПСС-Р]) који су лечи за одрасле пацијенте са мијелодиспластичним синдромом (МДС). Према ИПСС-Р, средње ризични, високоризични и веома високи ризик дефинисани су као високоризични.

Вреди напоменути да је ово шести БТД којивенетоцлакје стекао у регулаторном пољу САД. БТД је нови канал за преглед лекова ФДА, који има за циљ да убрза развој и преглед нових лекова за лечење озбиљних или по живот опасних болести, а постоје прелиминарни клинички докази да у поређењу са постојећим лековима за лечење, нови лекови који могу значајно побољшати стање болести. Лекови добијени БТД-ом могу добити ближе смернице, укључујући више званичнике ФДА-е током истраживања и развоја, и подобни су за стални преглед и потенцијални преглед приоритета током прегледа како би се осигурало да се пацијентима у најкраћем року обезбеде нове могућности лечења.

МДС је група ретких карцинома крви повезаних са коштаном сржи који постепено утичу на способност коштане сржи [ГГ] да производи нормалне крвне ћелије. То може довести до слабости, честих инфекција, анемије и исцрпљујућег умора. У неким случајевима, МДС се такође може развити у акутну мијелоичну леукемију (АМЛ). У Сједињеним Државама годишње се дијагностикује МДС око 10.000 људи, а око 30% њих ће развити АМЛ. Иако се МДС може јавити у било којој доби, најчешћи је код људи старијих од 60 година.

МДС има неколико класификација-врло ниског, ниског, средњег, високог и врло високог ризика (врло високог ризика), које се одређују на основу састава коштане сржи, броја крвних зрнаца и хромозомских промена . Према ревидираном Међународном систему прогностичког бодовања (ипсС-Р), болести са високим ризиком се дефинишу као средње ризичне, високоризичне и веома високоризичне. Ово је скала за процјену ризика која користи 5 прогностичких показатеља за предвиђање пацијентовог тока болести. Око половине (45%) пацијената има МДС високог ризика, са лошом прогнозом и кратким временом преживљавања, са просечним временом преживљавања од око 18 месеци.

Донација ФДА за венетоклаксни БТД заснована је на привременим подацима из студије фазе 1б М15-531. Студија истражује комбинацију венетоклакса и азацитидина у лечењу пацијената са МДС-ом високог ризика који раније нису били лечени. Поред студије фазе Иб М15-531, комбинација венетоклакса + азацитидина такође се вреднује у студији фазе 1б М15-522 за лечење пацијената са повратним или рефракторним МДС-ом и већим ризиком од лечења нове дијагнозе се процењују у рандомизираној фази 3 пацијенти са МДС студијом ВЕРОНА.

хемијска структура венетоклакса

венетоцлакје први у класи, орални, селективни инхибитор Б-ћелијског лимфома-2 (БЦЛ-2) инхибитора, који су развили АббВие и Роцхе, а две стране су заједно одговорне за комерцијализацију америчког тржишта (трговачко име): Венцликта), а АббВие је одговоран за комерцијализацију тржишта изван Сједињених Држава (трговачки назив: Венцликто). Протеин БЦЛ-2 игра важну улогу у апоптози (програмирана ћелијска смрт), може спречити апоптозу неких ћелија (укључујући лимфоците) и претерано је изражен код одређених врста рака, што је повезано са стварањем резистенције на лекове. Венетоцлак има за циљ да селективно инхибира функцију БЦЛ-2, обнови систем ћелијске комуникације и омогући ћелијама рака да се саме униште, чиме се постиже сврха лечења тумора.

венетоцлакје одобрен у више од 80 земаља широм света за лечење хроничне лимфоцитне леукемије (ЦЛЛ), лимфома малих ћелија (СЛЛ) и акутне мијелоичне леукемије (АМЛ). У Сједињеним Државама, ФДА је венетоклаксу раније одобрило 5 пробојних терапеутских ознака (БТД), једну за прву линију лечења ХЛЛ-а, две за повратну или рефракторну ЦЛЛ и две за лечење прве линије акутне мијелоичне леукемије (АМЛ) ).

У Кини,венетоцлакодобрен је у децембру 2020. за употребу у комбинацији са азацитидином за лечење новооткривених одраслих пацијената са акутном мијелоичном леукемијом (АМЛ) код одраслих који нису погодни за јаку индукциону хемотерапију због коморбидитета или су старији од 75 година. венетоклакс је први одобрени инхибитор Б-ћелијског лимфома-2 (БЦЛ-2) Кине [ГГ] #39, који означава Кинеско [ГГ] #39; поље АМЛ-а је ушло у еру циљане терапије.