Америчка ФДА одобрила је брзу квалификацију за Санофи рилзабрутиниб!

Санофи је недавно објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила ознаку Рилзабрутиниб Фаст Трацк (ФТД) за лечење имуне тромбоцитопеније (ИТП). рилзабрутиниб је орални инхибитор Брутон ГГ # 39; с тирозин киназе (БТК) у фази развоја. Лек има потенцијал да постане први инхибитор БТК за лечење ИТП. У октобру 2018. године, ФДА је доделила ознаку лека-сирота (ОДД) за рилзабрутиниб за лечење ИТП. Након позитивних резултата студије фазе 1/2, Санофи је започео клиничку студију фазе 3 која процењује рилзабрутиниб за ИТП.

Лек сироче односи се на лекове који се користе за превенцију, лечење и дијагнозу ретких болести, а ретке болести су општи термин за класу болести са изузетно малом учесталошћу, познату и под називом ГГ, болести без родитеља. ГГ куот; У Сједињеним Државама ретке болести се односе на болести са мање од 200.000 пацијената. Подстицаји за развој лекова за ретке болести укључују различите подстицаје за клинички развој, попут пореских олакшица повезаних са трошковима клиничких испитивања, смањења корисничких накнада ФДА и клиничких испитивања. Помоћ ФДА ГГ # 39 у дизајнирању испитивања и седмогодишњем периоду тржишне ексклузивности за одобрене индикације након лансирања лека.

Фаст Трацк Куалифицатион (ФТД) има за циљ да убрза развој и брзи преглед лекова за озбиљне болести како би се одговорило на озбиљне незадовољене медицинске потребе у кључним областима. Добијање брзих квалификација за експерименталне лекове значи да фармацеутске компаније могу чешће да комуницирају са ФДА током фазе истраживања и развоја. Након подношења маркетиншке пријаве, испуњавају услове за убрзано одобрење и преглед приоритета ако испуњавају релевантне стандарде. Поред тога, они такође испуњавају услове за непрекидни преглед.

Хемијска структура рилзабрутиниба (извор слике: пубцхем)

Имунска тромбоцитопенија (ИТП) је ретка и озбиљна аутоимуна болест коју карактерише имунолошки посредовано уништавање тромбоцита и оштећење производње тромбоцита, што резултира малим бројем тромбоцита у крви (тромбоцитопенија) и лаким крварењем. И имају негативан утицај на квалитет живота пацијената. За ИТП пацијенте који су примили терапију кортикостероидима због релапса или резистенције, и даље постоји значајна незадовољена медицинска потреба за постизањем брзе и трајне ремисије.

Рилзабрутиниб је орални, реверзибилни, ковалентни БТК инхибитор који је у клиничком развоју за лечење имунолошки посредованих болести. БТК учествује у урођеном и адаптивном имунолошком одговору и сигнални је молекул за имунолошки посредоване болести. Подаци истраживања показују да рилзабрутиниб може да блокира запаљенске имуне ћелије, елиминише деструктивне сигнале аутоантитела и спречи производњу нових аутоантитела без исцрпљивања Б ћелија. Рилзабрутиниб има потенцијал да циља патогенезу болести и није показано да мења агрегацију тромбоцита. Клинички значај ових механизама је тренутно под истрагом, а ниједна регулаторна агенција још увек није испитала њихову безбедност и ефикасност.

Поред ИТП, рилзабрутиниб је тренутно у фази 3 клиничког лечења пемфигуса, који је имунолошки посредована болест коју карактеришу пликови на слузокожи и кожи. Поред тога, рилзабрутиниб је такође започео клиничке студије фазе 2 за лечење аутоимуних болести ИгГ4 болести.