Америчка ФДА одобрила је Арцалист: за лечење пацијената старих ≥ 12 година и смањује ризик од рецидива!

Киникса Пхарма је америчка биофармацеутска компанија чија су средства намењена за регулацију имунолошких путева за лечење разних болести. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Арцалист (рилонацепт) за децу и одрасле особе старије од 12 година за лечење поновљеног перикардитиса и смањење ризика од рецидива. Да би се смањио ризик од рецидива код одраслих и деце старијих од 12 година. Комерцијално лансирање очекује се у априлу 2021. Киникса очекује да ће Арцалист бити званично уврштен у април 2021.

Посебно вреди напоменути да је Арцалист први и једини лек који је одобрила америчка ФДА за лечење поновљеног перикардитиса. Аркалист је недељни субкутано убризгани рекомбинантни фузиони протеин који може блокирати сигнализацију интерлеукин-1α (ИЛ-1α) и интерлеукин-1β (ИЛ-1β).

Понављајући перикардитис је исцрпљујућа болест која нарушава живот пацијената. Подаци показују да рецидивни перикардитис потиче из патофизиологије унутрашње ауто-упале посредоване ИЛ-1α и ИЛ-1β. Ово одобрење подржава концепт циљаних стратегија имуномодулаторног лечења и означава промену у управљању пацијентима са овом разарајућом болешћу.

Одобрење ФДА ГГ # 39; Арцалист за лечење поновљеног перикардитиса заснива се на позитивним подацима студије фазе 3 РХАПСОДИ. Ова студија је кључно испитивање фазе 3 Арцалист-а у лечењу поновљеног перикардитиса. РХАПСОДИ је достигао унапред назначену примарну крајњу тачку (време до првог рецидива перикардитиса) и све примарне и секундарне крајње тачке ефикасности током периода случајног повлачења и били су статистички значајни.

Подаци показују да је лечење аркалистом клинички значајно побољшало исходе повезане са значајним незадовољеним медицинским потребама у релапсном перикардитису. Већ након прве дозе, бол и запаљење које је пацијент пријавио брзо су се континуирано смањивали. Средње време од почетка лечења до одговора на лечење било је 5 дана, а стопа одговора на лечење је била 97%. Ризик од понављајућих догађаја перикардитиса код пацијената рандомизираних на лечење Арцалист-ом смањен је за 96% (ХР=0,04, п ГГ лт; 0,0001), 92% дана испитивања није имало бол или највише благи бол, у поређењу са 40% у плацебо група (п ГГ лт; 0,0001) 0,0001). У студији су најчешће нежељене реакције биле реакције на месту ињекције и инфекције горњих дисајних путева. Подаци студије РХАПСОДИ објављени су у међународном медицинском часопису ГГ куот; Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине ГГ куот; (НЕЈМ), а истовремено најављено на Научном састанку Америчког удружења за срце 2020.

Арцалист је открила Регенерон Пхарма и добила је прелиминарно одобрење ФДА у фебруару 2008. године за лечење периодичног синдрома повезаног са пиридином (ЦАПС), укључујући породични хладни аутоинфламаторни синдром (ФЦАС) и Муцкле-Веллс синдром (МВС, ретка наследна периодика). синдром грознице), накнадно одобрен у децембру 2020. за пацијенте са недостатком рецептора за интерлеукин-1 (ИЛ-1 рецептор) (ДИАР) Одржавање ремисије.

Киникса је 2017. године добио лиценцу Арцалист од компаније Регенерон за процену болести за које се верује да су посредоване ИЛ-1α и ИЛ-1β, укључујући поновљени перикардитис. Као што је наведено у уговору о лиценци за Арцалист, након што ФДА одобри поновљени перикардитис, Киникса је одговоран за продају и дистрибуцију Арцалист ГГ # 39; у Сједињеним Државама, укључујући ЦАПС и ДИРА, и подједнако ће дистрибуирати добит са Регенероном.

Понављајући перикардитис је болна аутоинфламаторна кардиоваскуларна болест, која се обично манифестује као бол у грудима, често праћена променама електричне проводљивости и понекад изливом око срца, који се назива перикардијални излив. Пацијенти који развију додатне епизоде ​​перикардитиса након асимптоматског периода од 4-6 недеља или дуже идентификују се као периодични перикардитис. Симптоми поновљеног перикардитиса утичу на квалитет живота, ограничавају физичку активност и доводе до честих посета хитним службама и хоспитализација. Подаци показују да око 40.000 пацијената у Сједињеним Државама сваке године тражи и прима третман за поновљени перикардитис. У овој групи је приближно 14.000 пацијената доживело други или следећи догађај (рецидив) због упорних унутрашњих болести или недовољног одговора на традиционалне терапије (као што су нестероидни антиинфламаторни лекови, колхицин и кортикостероиди).