Америчка ФДА одобрила је Тивасо (трепростинил): први лек за лечење плућне хипертензије повезане са интерстицијалном плућном болешћу (ПХ-ИЛД)!

Унитед Тхерапеутицс је недавно објавио да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила раствор за инхалацију Тивасо (трепростинил) за лечење пацијената са плућном хипертензијом повезаном са интерстицијалним плућним болестима (ПХ-ИЛД; СЗО група 3), побољшати атлетске способности. Ово је друга индикација за Тивасо коју је одобрила ФДА. Пре тога, ФДА је први пут одобрила Тивасо у јулу 2009. године за лечење пацијената са плућном хипертензијом (ПАХ, СЗО група 1) и за побољшање перформанси вежбања.

Вреди напоменути да је Тивасо први и једини одобрени третман за ПХ-ИЛД у Сједињеним Државама. Одобрење Тиваса за тржиште представља прекретницу у лечењу ПХ-ИЛД. ПХ-ИЛД је озбиљна болест опасна по живот, са око 30.000 пацијената у Сједињеним Државама, и у овом пољу постоје значајне незадовољене медицинске потребе. У кључној студији ПОВЕЋАЊА, лечење Тивасо значајно је побољшало способност вежбања пацијента ГГ # 39.

Др Аарон Вакман, председник Управног одбора за истраживање ИНЦРЕАСЕ и директор програма плућних васкуларних болести у Бригхам-у и Женској болници, рекао је: „Одрасли пацијенти са интерстицијалном болешћу плућа и плућном хипертензијом истовремено пате од отежаног дисања, лошег вежбања толеранције и повећаног морталитета. Квалитет је обично лош. До сада клиничари који лече ове пацијенте нису имали одобрене могућности лечења. За пацијенте са ПХ-ИЛД и лекаре који лече ову озбиљну животну опасну болест, регулаторна одобрења за Тивасо (инхалациона терапија) су све узбудљиве вести. Ово ће променити начин управљања овим пацијентима. ГГ куот;

Др Мартине Ротхблатт, председавајући и извршни директор Унитед Тхерапеутицс-а, рекла је: ГГ-ово одобрење Тидасо-а за лечење пацијената са ПХ-ИЛД-ом од стране ФДА ГГ-а 39, значајан је напредак у лечењу ове осетљиве групе пацијената. Такође наглашава нашу посвећеност промоцији поља плућне хипертензије. Иновације и проширите број пацијената који могу имати користи од Тиваса. Планирамо да користимо своје искуство и проширену инфраструктуру како бисмо ову сигурну и ефикасну терапију инхалацијама пружили многим пацијентима са ПХ-ИЛД у Сједињеним Државама. ГГ куот;

Интерстицијска болест плућа (ИЛД) је група плућних болести које карактеришу изразита ожиљци или фиброза бронхиола и алвеоларних врећа у плућима. Повећано фибротично ткиво у ИЛД може ометати оксигенацију и слободну размену гасова између плућних капилара и алвеоларних врећица. У овом случају, пацијенти ће искусити различите симптоме, укључујући отежано дисање, диспнеју и умор.

Плућна хипертензија групе 3 СЗО (ПХ) често компликује ток пацијената са интерстицијалном болешћу плућа и повезана је са лошим капацитетом вежбања, већом потребом за кисеоником, смањеним квалитетом живота и лошијом прогнозом. Процењује се да ПХ погађа најмање 15% пацијената са раном ИЛД (око 30.000 пацијената са ПХ-ИЛД у Сједињеним Државама), а може утицати на 86% пацијената са тежим ИЛД.

ФДА је одобрила допунску нову апликацију лека (сНДА) компаније Тивасо ГГ за лечење ПХ-ИЛД, на основу података из студије ИНЦРЕАСЕ. Ова студија је највећа и најопсежнија студија спроведена код одраслих пацијената са ПХ-ИЛД. Ово је мултицентрична, рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана, 16-недељна студија паралелне групе, у коју је уписано укупно 326 пацијената.

Резултати су показали да је студија достигла своју примарну крајњу тачку: пацијенти лечени Тивасо-ом имали су значајно побољшање у удаљености од 6 минута хода (6МВД). Резултати студије објављени су у међународном медицинском часопису ГГ куот; Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине ГГ куот; (НЕЈМ) и расправљано на недавном састанку инвеститора о комбинованој терапији. Резултати студије такође су показали терапијску корист здравила Тивасо у свим кључним подгрупама, укључујући узрок ПХ-ИЛД, тежину болести, старост, пол, почетну хемодинамику и дозу. Такође су примећена значајна побољшања у свакој од секундарних крајњих тачака, укључујући смањење срчаног биомаркера проБНП, време до првог клиничког погоршања, промену врха 6МВД у 12. недељи и промену кроз 6МВД у 15. недељи. Остало запажања укључују побољшање плацебо прилагођеног форсираног виталног капацитета (ФВЦ) и значајно смањење сопствене болести плућа код пацијената лечених Тивасо-ом. У овој студији лечење Тивасо-ом са максимално 12 удисаја 4 пута дневно добро се подносило, а његова сигурност била је у складу са претходним студијама Тивасо-а и познатим нежељеним догађајима повезаним са простациклином.

Активни фармацеутски састојак Тивасо-а је трепростинил (трепростинил), који је синтетички мимик простациклина, који делује директним ширењем плућних и системских артеријских васкуларних корита и инхибира агрегацију тромбоцита.

Унитед Тхерапеутицс је развио низ облика дозирања за Трепростинил, укључујући: Тивасо (раствор за инхалацију), Оренитрам (таблете са продуженим ослобађањем) и Ремодулин (ињекција). Тренутно, Унитед Тхерапеутицс такође развија суви прах, Тивасо ДПИ, који је следећа генерација формуле сувог праха Тивасо ГГ # 39, за коју се очекује да пружи погоднији начин примене од традиционалне атомизиране терапије Тивасо.

У јануару ове године, студија БРЕЕЗЕ која је процењивала Тивасо ДПИ за лечење плућне хипертензије (ПАХ) достигла је своју примарну крајњу тачку: доказала је сигурност и подношљивост пацијената са ПАХ који прелазе са Тивасо (трепростинил) инхалационог раствора на Тивасо ДПИ. Поред тога, фармакокинетичке (ПК) студије спроведене на здравим добровољцима показале су да је изложеност трепростинилу између Тивасо ДПИ и инхалационог раствора Тивасо упоредива.

Унитед Тхерапеутицс планира да ФДА поднесе нову апликацију за лек (НДА) за Тивасо ДПИ у априлу 2021. године, која покрива плућну хипертензију (ПАХ) и индикације повезане са интерстицијалним болестима плућа (ПХ-ИЛД). Компанија планира да преда ваучер за приоритетни преглед (ПРВ) против Тивасо ДПИ НДА како би убрзала циклус прегледа ФДА ГГ. Ако се одобри, очекује се да Тивасо ДПИ постигне значајан напредак у лечењу инхалационог трепростинила, што пружа предност погодне примене у поређењу са постојећим инхалационим раствором Тивасо.