Америчка ФДА одобрила је Хетлиоз (тасимелтеон): први лек Смитх-Маггие синдрома (СМС)!

Ванда Пхармацеутицалс недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Хетлиоз (тасимелтеон) капсуле и течни препарати за одрасле, односно педијатријске пацијенте, за лечење Смитх-Магенисовог синдрома (Смитх-Магенисов синдром, СМС). ) Повезани поремећаји ноћног спавања.

Вреди напоменути да је Хетлиоз први лек који је одобрила америчка ФДА за лечење СМС пацијената. СМС је редак неуроразвојни поремећај. Његова препознатљива карактеристика је ГГ куот; инверзија ГГ куот; циркадијанског ритма, што изузетно отежава СМС пацијентима да заспе ноћу. Процењује се да СМС утиче на приближно 15.000 људи у Сједињеним Државама.

Хетлиоз је одобрен кроз поступак приоритетне ревизије. Међу њима, капсуле Хетлиоз биће одмах лансиране у Сједињеним Државама, а течни препарати Хетлиоз очекују се у Сједињеним Државама у првом кварталу 2021. године.

Смитх-Маргилли синдром (СМС) је развојни поремећај изазван брисањем малог сегмента хуманог 17п хромозома. У ређим случајевима, СМС је узрокован тачкастом мутацијом гена РАИ1, који се налази у региону који недостаје.

Процењује се да је у Сједињеним Државама учесталост СМС-а код новорођенчади 1 / 15.000-25.000. СМС се обично не наслеђује, већ због де-ново брисања. Људи са СМС-ом имаће физичких, психолошких и проблема у понашању. Најчешћи симптом СМС-а је озбиљан поремећај спавања, а животи пацијената и њихових породица су озбиљно поремећени.

Молекуларна структура тасимелтеона (извор слике: цхемицалбоок.цом)

Хетлиоз (тасимелтеон) је агонист рецептора мелатонина. У Сједињеним Државама и Европској унији, Хетлиоз је одобрен за лечење не-24-часовних поремећаја буђења спавања (поремећаји не-будног спавања, ГГ куот; Нон-24 ГГ куот ;, ГГ куот; нон -24 ГГ куот;) код пацијената са тоталном слепилом, а лек је уједно и први лек за ову индикацију.

Одобрење компаније Хетлиоз ГГ за лечење ноћних поремећаја спавања код пацијената са СМС-ом засновано је на једној студији ефикасности контролисане плацебом за ову ретку болест. Студија је истраживала одрасле који су узимали СМС капсуле Хетлиоз и децу која су узимала течне формулације Тетлиоз. Подаци показују да је безбедност Хетлиоза слична претходној Хетлиозовој студији за Нон-24, а такође је слична и за одрасле и децу са СМС порукама.