Амерички ФДА одобрио је инхибитор ДПП1 бренсокатиба за пробојну квалификацију лекова!

Инсмед је глобална биофармацеутска компанија посвећена промени живота пацијената са тешким ретким болестима. Недавно је компанија објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила бренсокатиб (претходно познат као ИНС1007) пробојну квалификацију за лекове (БТД) за лечење одраслих нецистичних фиброзних бронхиектазија одраслих (НЦФБЕ) и ублажавање погоршања стања . Тренутно не постоји специфичан третман за НЦФБЕ.

бренсокатиб је нови, орални, реверзибилни инхибитор дипептидил пептидазе 1 (ДПП1) који се тренутно развија за лечење бронхиектазије и других запаљенских болести.

Квалификација за пробојне дроге (БТД) је нови канал прегледа лекова који је ФДА креирао 2012. године како би убрзао развој и преглед лечења озбиљних или опасних по живот болести, а постоје прелиминарни клинички докази да је лек упоредив са постојећим терапијским лековима Нови лекови који могу значајно побољшати стање. Добијање БТД лекова може добити ближе смернице укључујући и високе службенике ФДА током истраживања и развоја. Нова ревизија тржишта лекова испуњава услове за ваљани преглед и преглед приоритета како би се пацијентима омогућиле нове могућности лечења у најкраћем року.

ФДА је доделио бренсокатиб БТД на основу резултата ВИЛЛОВ студије фазе ИИ. Ово је глобална рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана студија спроведена на одраслим пацијентима са НЦФБЕ ради процене ефикасности и сигурности бренсокатиба.

Резултати су показали да је студија достигла примарну крајњу тачку: у року од 6 месеци лечења, две дозе (10 мг и 25 мг) групе за лечење бренсокатибом имале су значајно смањен ризик од погоршања за 40% у поређењу са плацебо групом (п=0,027 за 10 мг групу, 25 мг п=0,044). Поред тога, студија је такође достигла кључну секундарну крајњу тачку: у поређењу са плацебо групом, две дозе (10 мг и 25 мг) групе за лечење бренсокатибом имале су 36% (п=0,041) и 25% (п=0,167) смањење фреквенције егзацербације плућа, респективно. .

Као што је раније споменуто, пуни резултати студије биће објављени на састанку виртуелних клиничких испитивања Америчког друштва торакалног друштва (АТС) 24. јуна 2020. године.

Не-цистична фибротичка бронхиектазија (НЦФБЕ) је озбиљна хронична болест плућа која се трајно шири услед циркулације инфекције, упале и оштећења плућног ткива. Болест се карактерише честим пропадањем плућа и захтева лечење антибиотицима и / или хоспитализацију. Симптоми болести укључују хронични кашаљ, прекомерно стварање испљувака, недостатак даха и опетоване респираторне инфекције, а све то може погоршати основну болест. НЦФБЕ погађа око 340.000 до 520.000 пацијената у Сједињеним Државама. Тренутно не постоји специфичан третман за НЦФБЕ у Сједињеним Државама, Европи и Јапану

бренсокатиб је мали молекулски орални реверзибилни инхибитор дипептидил пептидазе И (ДПП1) који је развио Инсмед за лечење бронхиектазије. ДПП1 је ензим. Кад се формирају неутрофили у коштаној сржи, он је одговоран за активирање неутрофилинских серин протеаза (НСП), попут неутрофилне еластазе.

Неутрофили су најчешћа врста белих крвних зрнаца и играју важну улогу у уништавању патогена и регулацији упале. Код хроничне запаљенске болести плућа, неутрофили се накупљају у дисајним путевима, изазивајући преактиван НСП, што доводи до разарања и упале плућа. бренсокатиб може смањити оштећење упалних болести попут бронхиектазије инхибирањем ДПП1 и његовом активацијом НСП.

Инсмед очекује да ће у другој половини 2020. покренути пројекат ИИИ фазе бренсокатиба за лечење бронхиектазије.