Америчка ФДА одобрила је Нефецон-у (будезонид) приоритетну ревизију: он има потенцијал за корекцију болести!

Шведска биофармацеутска компанија Цаллидитас Тхерапеутицс недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) прихватила нову пријаву лека (НДА) Нефецона (будесониде) и одобрила приоритетну ревизију, што је нова орална формулација будезонида. То је ИгА1 регулатор доле, који лечи ИгА нефропатију (ИгАН) циљаном регулацијом доле ИгА1. ФДА је одредила НГ-ов ГГ „Закон о накнадама за кориснике лекова на рецепт“ ГГ; (ПУДФА) циљни датум 15. септембар 2021.

Ако буде одобрен, Нефецон ће постати прва терапија посебно дизајнирана и одобрена за лечење ИгАН, са потенцијалом за корекцију болести. Након добијања одобрења, Цаллидитас намерава да комерцијализује Нефецон сам у Сједињеним Државама.

Ренее Агуиар Луцандер, извршни директор компаније Цаллидитас, рекао је: ГГ; Веома смо узбуђени што ћемо добити приоритетни преглед, који одражава значајне незадовољене медицинске потребе за лечењем ИгАН. Радујемо се сарадњи са агенцијом за убрзано одобрење касније ове године. Тако да можемо да пружимо први одобрени лек за пацијенте са ИгАН. ГГ куот;

Нефецон је патентирани орални препарат који садржи снажну и добро познату активну супстанцу будезонид за циљано ослобађање. Према главном моделу патогенезе, препарат је дизајниран за испоруку лекова у фластер Пеиер ГГ # 39 у доњем танком цреву одакле је болест потекла. Нефецон је изведен из технологије ТАРГИТ, која омогућава пропуштање супстанци кроз желудац и црева, а да се не апсорбују, а пулсирањем се могу ослободити тек када дођу до доњег дела танког црева.

Као што је приказано у великом испитивању фазе 2б које је завршио Цаллидитас, комбинација дозе и оптимизованог профила ослобађања ефикасна је за пацијенте са ИгАН. Поред ефикасних локалних ефеката, још једна предност употребе ове активне супстанце је и њена ниска биорасположивост, односно приближно 90% активне супстанце се инактивира у јетри пре него што достигне системску циркулацију. То значи да се лекови са високом концентрацијом могу применити локално по потреби, али системска изложеност и нежељени ефекти су веома ограничени.

Цаллидитас је једина компанија која је добила позитивне податке у фази 2б и фази 3 рандомизираним, двоструко слепим, плацебо контролисаним клиничким испитивањима ИгАН. Оба испитивања су достигла примарну и кључну секундарну крајњу тачку.

Поднесак Нефецон НДА заснован је на позитивним подацима из дела А кључне фазе 3 студије НефИгАрд. Ово је рандомизирана, двоструко слепа, с плацебом контролисана међународна мултицентрична студија дизајнирана да процени ефикасност и безбедност Нефецона и плацеба код 200 одраслих пацијената са ИгАН. Као што је раније поменуто, у поређењу са плацебом, студија је достигла примарну крајњу тачку смањења протеинурије и показала је да је еГФР стабилан у 9 месеци. Поднете информације такође укључују клиничке податке из испитивања НЕФИГАН-а фазе 2, који су такође достигли примарне и секундарне крајње тачке студије НефИгАрд. Оба испитивања показала су да се Нефецон генерално добро подноси, а резултати две групе имају сличну сигурност.

Цаллидитас је поднео захтев за убрзано одобрење. Убрзано одобрење је нови канал за одобравање лекова америчке ФДА који омогућава одобравање лекова који имају потенцијал да реше незадовољене медицинске потребе главних болести на основу сурогат крајње тачке. Сурогат крајња тачка кључног испитивања фазе 3 НефИгАрд је смањење протеинурије у поређењу са плацебом, што је засновано на статистичком оквиру мета-анализе клиничког истраживања које су објавили Тхомпсон А ет ал. у 2019. за интервенције код пацијената са ИгАН у клиничким студијама. причекати. Потврдна студија осмишљена да пружи дугорочне податке о користи за бубреге у потпуности је уписана и очекује се да ће бити објављена почетком 2023. године.