Други светски РНАи лек Гивлаари одобрио је ЕУ

Алнилам Пхармацеутицалс је недавно објавио да је Европска комисија одобрила Гивлаари (гивосиран) за лечење акутне јетрене порфирије (АХП) код адолесцената и одраслих у доби 12 и више. У Сједињеним Државама Гивлаари је одобрен у новембру 2019 за лечење одраслих пацијената са АХП. Лек се даје субкутаном ињекцијом, једном месечно, у складу са стварном телесном тежином (2. 5 мг / кг), коју примењује лекар.

АХП је изузетно ретка генетска болест, коју карактерише слабост и може бити опасна по живот. За неке пацијенте хронична манифестација болести ће имати негативан утицај на његову свакодневну функцију и квалитет живота. АХП је подељен на 4 подтипове: акутна интермитентна порфирија (АИП), наследна фекална порфирија (ХЦП), мешовита порфирија (ВП) и порфирија са недостатком АЛАД (АДП). Свака врста АХП настаје због генетског оштећења због којег јетри недостају одређени ензими потребни за производњу хема, што резултира накупљањем порфирина у организму до токсичних нивоа.

Гивлаари је први и једини лек за који је доказано да спречава нападе АХП, смањује хроничну бол и побољшава квалитет живота. У Европској унији је Гивлаари одобрен кроз убрзани процес евалуације и претходно су му додељене ПРИМЕ квалификације. У Сједињеним Државама Гивлаари је одобрен кроз поступак приоритета прегледа и претходно му је додељена пробојна квалификација за лекове. Поред тога, Гивлаари је стекао статус сирочета и у Европској унији и у Сједињеним Државама.

Ово одобрење заснива се на позитивним подацима студије фазе ИИИ ЕНВИСИОН, која је највећа АХП интервенција у историји, која је уписала 94 пацијенте у 36 истраживачким центрима у 18 земљама широм света. , процењујући ефикасност и ефикасност Гивлаари-а у односу на безбедност плацеба. У студији, пацијенти су насумично одређени у омјеру 1: 1 и лијечени су Гивлааријем или плацебом. Примарна крајња тачка било је смањење годишњег степена почетка једињења порфирије код пацијената са АИП током 6 месеца лечења. Након завршетка двоструко слепог периода лечења, сви прихватљиви пацијенти (99%) ушли су у период ширења отворене етикете ЕНВИСИОН и примили Гивлаари третман. У студији су епизоде ​​сложене порфирије дефинисане као епизоде ​​порфирије којима је потребна хоспитализација, хитно медицинско лечење и интравенска хеме терапија код куће.

Резултати показују да је студија достигла примарну крајњу тачку и више секундарних крајњих тачака:

(1) У поређењу са плацебом, лечење Гивлаари-ом смањило је годишњу учесталост појаве једињења порфирије код пацијената са АИП-ом за 74%; током 6 месеци лечења, {{{3}}% пацијената у групи Гивлаари није започео сложену порфирију, плацебо Група за дозирање је била само 1 6. {{5} }%.

(2) У поређењу са плацебом, Гивлаари је значајно побољшао најтежу дневну бол коју су пријавили пацијенти са АИП (п 0010010 лт; 0. 05).

(3) У поређењу са плацебом, Гивлаари смањује употребу хема и смањује ниво 2 неуротоксичних хеме интермедијара у урину-аминолевулинске киселине и жучног пигмента.

(4) У поређењу са плацебом, већи проценат пацијената који су примали Гивлаари известио је о значајном побољшању укупног здравља, боли, дневне функције и квалитета живота.

(5) У погледу безбедности, међу пацијентима који су примили Гивлаари лечење, најчешће нежељене реакције биле су реакције на месту убризгавања (36%), мучнина (32. 4 %), умор (22. 5%) и друге нежељене реакције (инциденција је била већа од плацеба најмање 10%) укључујући повећану трансаминазу, осип и смањену стопу гломеруларне филтрације. .