Америчка ФДА одобрила је Оцтагам 10%: први интравенозни имуноглобулин (ИВИг) за лечење дерматомиозитиса одраслих!

Оцтапхарма УСА недавно је објавила да је америчка Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила Оцтаам 10% (интравенозни имуноглобулин [хумани]), који је први и једини лек који се користи за лечење дерматомиозитиса одраслих (дерматомиозитис, ДМ) интравенозног имуноглобулина (ИВИг). Дерматомиозитис је ретка имунолошки посредована инфламаторна болест. Оцтагам 10% је имуноглобулински [хумани] раствор за интравенозну ињекцију, који је одобрен у Сједињеним Државама за лечење хроничне имунолошке тромбоцитопеничне пурпуре (ИТП) код одраслих.

ФДА је одобрила Оцтагам за лечење дерматомиозитиса на основу резултата клиничког испитивања фазе 3 ПроДЕРМ (регистрациони број ЦлиницалТриалс.гов: НЦТ02728752). Ово је кључно рандомизирано клиничко испитивање и прва студија која је процијенила дугорочну ефикасност и сигурност ИВИг у лијечењу дерматомиозитиса одраслих. Ово проспективно, двоструко слепо, плацебо контролисано клиничко испитивање фазе 3 обухватило је 95 пацијената у 36 клиничких центара широм света (укључујући 17 у Сједињеним Државама) и највећа је студија која процењује ИВИг као опцију лечења дерматомиозитиса.

Рохит Аггарвал, члан Управног одбора истраживања ПримДРМ и медицински директор Центра за артритис и аутоимуне болести на Медицинском факултету Универзитета у Питтсбургху, рекао је: [ГГ] куот; Истраживање ПроДЕРМ -а ће имати значајан утицај на клиничку праксу јер ће ИВИг постати важна опција лечења за пацијенте са дерматомиозитисом. Ово истраживање Даје клиничарима веће поверење у ефикасност и безбедност ИВИг и пружа драгоцене информације о томе који су типови пацијената најпогоднији за лечење. [ГГ] куот;

Дерматомиозитис је ретка идиопатска аутоимуна болест непознатог узрока, која погађа приближно 10 људи на милион америчких становника. Пацијенти са дерматомиозитисом обично пате од осипа на кожи, хроничне упале мишића и прогресивне слабости мишића. Болест обично погађа одрасле особе од 40 до 60 година и децу од 5 до 15 година. Компликације дерматомиозитиса укључују дисфагију, аспирациону пнеумонију, проблеме са дисањем и наслаге калцијума у ​​мишићима, кожи и везивном ткиву. У поређењу са одговарајућом општом популацијом, морталитет пацијената са дерматомиозитисом је више од три пута већи.

Флемминг Ниелсен, председник Оцтапхарма УСА, рекао је: [ГГ] куот; Одобрење ФДА [ГГ] #39; Оцтаам® 10% као сигуран и ефикасан третман за дерматомиозитис одраслих је узбудљива вест за пацијенте који су се претходно ослањали на неодобрене третмани. Оцтахарма је посвећена пружању терапија које спашавају животе и побољшавају живот пацијената са ретким болестима. Радујемо се сарадњи са организацијама пацијената и медицинском заједницом на развоју образовних и других програма подршке за пружање услуга пацијентима са дерматомиозитисом. [ГГ] куот;

Клиничко испитивање ПроДерм-а обухватило је почетни 16-недељни, двоструко слепи, плацебом контролисани период. Пацијенти су рандомизирани да примају високе дозе Оцтагама 10% (2 г/кг) или плацебо једном у 4 недеље. Након почетног периода лечења следи 24-недељни отворени период проширења. Ако се стање пацијента [ГГ] #39; погорша током испитивања, дозвољено му је да промени план лечења. У студији је коришћен Амерички колеџ за реуматологију из 2016. (АЦР)/Стандард за одговор на миозитис Европске уније (ЕУЛАР) за мерење одговора пацијента [ГГ] #39; на лечење.

Резултати су показали да је у првом 16-недељном периоду двоструко слепог лечења 78,7% пацијената који су примали Оцтагам позитивно одговорило на лечење, док је 43,8% пацијената који су примали плацебо позитивно одговорило на лечење. Након преласка на ИВИг током периода експанзије, стопа одговора плацебо групе у 40. недељи била је слична оној у групи са Оцтагамом 10% у 16. недељи (минимално побољшање је било 70%). У складу са укупном примарном крајњом тачком, секундарне крајње тачке (укључујући све подтачке укупне скале побољшања [ТИС] осим мишићних ензима, подручја болести дерматомиозитиса и индекса тежине [ЦДАСИ]), у поређењу са плацебом, ИВИг третман је такође показао статистички значајну вредност побољшање. У студији, безбедност и подношљивост ИВИг -а су у складу са претходно објављеним безбедносним резултатима лечења ИВИг -ом.