Америчка ФДА одобрава крему Опзелура: први топикални инхибитор ЈАК---2/2

Примарни крајњи циљ две студије био је удео пацијената који су достигли укупни успех у процени и лечењу истраживача [ГГ] #39 (ИГА-ТС) у 8. недељи лечења, дефинисан као ИГА скор од 0 (комплетна кожа клиренс) или 1 (скоро потпуно чишћење коже) , И побољшати најмање 2 поена од основног нивоа. Кључне секундарне крајње тачке укључују: удео пацијената код којих су се област екцема и индекс тежине побољшали за ≥75% у односу на почетну вредност (ЕАСИ75) у 8. недељи лечења, и удео пацијената са побољшањем од ≥4 поена (НРС4) на Нумеричкој скали процене свраба у 8. недељи лечења. Пропорција пацијената.

Обе студије су испуниле примарне и кључне секундарне крајње тачке: У поређењу са третманом помоћних супстанци (крема без лекова), 1,5% пацијената у групи која је примала крему Опзелура доживело је значајно уклањање лезија коже и смањење свраба. Конкретни подаци су следећи:

——У 8. недељи лечења, у поређењу са групом која је примала вехикулум ([крема без лекова]; ТРУЕ АД1: 15,1%; ТРУЕ АД2: 7,6%), групом са кремом од 1,5% (ТРУЕ АД1: 53,8%; ТРУЕ АД2) : 51,3%) Значајно већи проценат пацијената постигао је успешан третман ИГА-ТС (све п вредности [ГГ] лт;0,0001).

——У 8. недељи третмана, у поређењу са групом са носачем (ТРУЕ АД1: 24,6%; ТРУЕ АД2: 14,4%), група са кремом од 1,5% (ТРУЕ АД1: 62,1%; ТРУЕ АД2: 61,8%) била је већа Пропорција пацијенти су постигли ЕАСИ75 (скор подручја екцема и индекса тежине побољшани су за ≥75% у односу на почетни ниво; обе п-вредности су биле мање од 0,0001).

——Подаци 2 студије такође показују да третман Опзелура кремом има брз, значајан и упоран ефекат на пруритус, што је кључни показатељ квалитета живота пацијената са атопијским дерматитисом. У 8. недељи третмана, у поређењу са групом која је примала вехикулум (ТРУЕ АД1: 15,4%; ТРУЕ АД2: 16,3%), група са 1,5% креме (ТРУЕ АД1: 52,2%; ТРуЕ АД2: 50,7%) имала је већи удео пацијенти су постигли НРС4 (побољшање сврха на нумеричкој скали оцењивања ≥ 4 поена; респективно: п [ГГ] лт;0,0001, п [ГГ] лт;0,0001). Примећено је брзо смањење свраба код третмана кремом Опзелура. У поређењу са групом која је примала вехикулум, група са 1,5% креме имала је значајно смањење скале нумеричке оцене свраба (НРС) у року од 12 сати од третмана (п [ГГ] лт; 0,05).

——Укупна безбедност Опзелура креме у лечењу атопијског дерматитиса је у складу са подацима претходних истраживања. Укупна инциденција и тежина нежељених догађаја (ТЕАЕ) у групи која је примала две дозе креме и групи са помоћним супстанцама током 8 недеља лечења. Инциденција нежељених догађаја је упоредива. Нови сигурносни сигнали нису примећени.

Руксолитиниб крема је Инците [ГГ] #39; патентирана формулација селективног инхибитора Јанус киназе 1 и Јанус киназе 2 (ЈАК1/ЈАК2)руксолитиниб, дизајниран за локалну примену. Руксолитиниб крема је развијена за: (1) лечење пацијената са благим до умереним атопијским дерматитисом (ТРуЕ-АД пројекат), (2) лечење адолесцената и одраслих са витилигом (ТРуЕ-В пројекат). Инците има глобална права за развој и комерцијализацијуруксолитинибкрем.

У октобру 2019, Инците је објавио податке о 52-недељној студији фазе ИИруксолитинибкрема у лечењу витилига. Раније, студија је достигла примарну крајњу тачку: након 24 недеље лечења, у поређењу са контролном групом (крема без лекова), група која је примала руксолитиниб крему је имала значајно већи проценат пацијената са индексом тежине витилига лица од почетне вредности. ≥50% (Ф-ВАСИ50). Последњи резултати 52. недеље показали су да је процењен проценат пацијената чији је укупни индекс тежине подручја витилига побољшан за ≥50% у односу на почетну вредност (Т-ВАСИ50). У поређењу са контролом носача, руксолитиниб крема за подмлађивање кожних лезија системског витилига (репигментација) има значајно побољшање, достижући кључну секундарну крајњу тачку студије. Поред тога, након 52 недеље лечења саруксолитинибкрема 1,5% два пута дневно (БИД), 58% пацијената је постигло Ф-ВАСИ50, а 51% пацијената је постигло побољшање од 75% (Ф-ВАСИ75).

Руксолитиниб је активни фармацеутски састојак Инците [ГГ] #39;с оралног лека Јакафи. Лек је одобрен за 3 индикације у Сједињеним Државама: (1) Лечење одраслих пацијената са полицитемијом (ПВ) који имају недовољан или нетолерантни одговор на сулфхидрилурију; (2) Лечење одраслих пацијената средњег и високог ризика са мијелофиброзом (МФ), укључујући примарни МФ, пост-ПВ МФ, МФ након есенцијалне тромбоцитемије; (3) лечење пацијената са акутном болешћу графт-версус-хост (ГВХД) отпорном на стероиде. Међу њима, трећу индикацију је одобрила ФДА у мају 2019. и то је био први лек одобрен за лечење ове индикације. Јакафи продаје Инците у Сједињеним Државама, а Новартис се продаје под брендом Јакави на тржиштима ван Сједињених Држава.

Тренутно, Цонцерт такође развија аруксолитинибмолекул модификован хемијском технологијом деутеријума-ЦТП-543. У клиничкој студији фазе ИИ, показао је јаку ефикасност у лечењу алопеције ареате. Алопеција ареата је аутоимуна болест која узрокује делимични или потпуни губитак косе. Хемијска модификација руксолитиниба деутеријума може променити његову фармакокинетику код људи, чиме се повећава његова употреба као третман за алопецију ареату. У Сједињеним Државама, ФДА је доделила ЦТП-543 брзи статус за лечење алопеције ареате.