Америчка ФДА је одобрила Ливмарли: први лек за лечење холестатског свраба повезаног са Алагиловим синдромом (АЛГС)!---1/2

Мирум Пхарма је биофармацеутска компанија посвећена развоју иновативних терапија за лечење ретких болести јетре. Недавно је компанија објавила да је Америчка управа за храну и лекове (ФДА) одобрила орални раствор Ливмарли (мараликсибат), који се узима орално једном дневно за лечење холестазе код пацијената са Алагиллеовим синдромом (АЛГС) старости ≥ 1 године. Свраб. АЛГС је ретка наследна болест јетре која погађа 2000-2500 деце у Сједињеним Државама.

АЛГС је узрокован абнормалним жучним каналима, што може довести до прогресивне болести јетре. Абнормални или уски жучни канали могу изазвати холестазу, а жучне киселине се акумулирају у јетри, што може довести до запаљења и оштећења јетре и спречити јетру да ради како треба. Холестаза АЛГС-а је повезана са сврабом. Свраб је један од најчешћих и најтежих симптома повезаних са АЛГС-ом, а такође је и једна од најчешћих индикација за трансплантацију јетре код пацијената са АЛГС-ом.

Вреди напоменути да је Ливмарли први и једини лек одобрен за лечење АЛГС холестатског свраба, што ће донети значајну промену у моделу лечења АЛГС-а. Ливмарли је одобрен кроз процес приоритетне ревизије. Раније је ФДА доделила Ливмарлију ознаку ретке педијатријске болести (РПДД) и ознаку продорног лека (БТД) за лечење АЛГС-а.

Док је одобравала Ливмарлија, ФДА је такође издала ваучер за приоритетну ревизију ретких педијатријских болести (ПРВ) Мируму како би наградила компанију за њен изузетан допринос развоју нових лекова за ретке болести. Овај ПРВ се може искористити за приоритетни преглед свих наредних нових пријава за лек, и може се продати или пренети.

Активни фармацеутски састојак Ливмарли оралног раствора је мараликсибат, који је орално примењен инхибитор транспортера илеалне жучне киселине (ИБАТ) са минималном апсорпцијом. АЛГС је ретка болест јетре и не постоји признати третман, тако да постоји велика и хитна неиспуњена медицинска потреба. Одобрење Ливмарлија на тржишту ће донети прву опцију лечења лековима за ову разорну болест, обезбедиће смислен план лечења и на крају ће смањити потребу за трансплантацијом јетре.

ФДА је одобрила Ливмарли, на основу кључних ИЦОНИЦ студија и 5-годишњих података из пратећих студија. Ови подаци заједно представљају снажан скуп доказа да Ливмарли лечи 86 пацијената са АЛГС-ом. Подаци из ИЦОНИЦ студије су показали да је након третмана Ливмарли пруритус пацијената статистички значајно смањен (п [ГГ] лт; 0,0001), а побољшани су и други маркери холестатске болести јетре.