Америчка ФДА је одобрила Ливмарли: први лек за лечење холестатског свраба повезаног са Алагиловим синдромом (АЛГС)!---2/2

Цхрис Пеетз, председник и извршни директор Мирума, рекао је: [ГГ] куот;Данас је сјајан дан за АЛГС заједницу. ФДА је одобрила преко потребан нови третман за решавање једног од најизраженијих ефеката болести. Захвални смо што смо ово унапредили. Пацијенти, чланови породице и медицински радници који су учествовали у клиничкој студији Ливмарли. Данас је такође прекретница за Мирум, јер смо направили корак ка развоју лекова који потенцијално мењају живот за ретке болести јетре. [ГГ] куот;

Механизам и хемијска структура мараликсибата

мараликсибат је нов, минимално апсорбован, инхибитор оралног транспортера илеалне жучне киселине (ИБАТ) и процењује се за неколико ретких холестатских болести јетре. мараликсибат може инхибирати апикални натријум зависни транспортер жучне киселине (АСБТ), што доводи до већег излучивања жучне киселине у фецесу, што резултира смањењем системских нивоа жучне киселине, чиме се потенцијално смањује оштећење јетре посредовано жучном киселином и сродне ефекте и компликације.

Алагилов синдром (АЛГС) је ретка генетска болест узрокована абнормалним жучним каналима (сужење, деформитет, смањење броја), што доводи до акумулације жучи у јетри, која се на крају развија у обољење јетре. Процењује се да је инциденца АЛГС-а један случај на сваких 30.000 људи. Код пацијената са АЛГС-ом, мутације могу да утичу на системе више органа, укључујући јетру, срце, бубреге и централни нервни систем.

Акумулација жучних киселина омета нормалан рад јетре да елиминише отпад из крви. Према недавним извештајима, 60% -75% пацијената са АЛГС добија трансплантацију јетре пре него што постану одрасли. Знаци и симптоми узроковани оштећењем јетре АЛГС могу укључивати жутицу (жутило коже), ксантом (који деформише наслаге холестерола испод коже) и свраб. Свраб који имају АЛГС пацијенти је најтежа од свих хроничних болести јетре и јавља се у доби од 3 године код већине оболеле деце.

Поред АЛГС-а, мараликсибат је такође у касној фази клиничког развоја за лечење других ретких холестатских болести јетре, укључујући прогресивну породичну интрахепатичну холестазу (ПФИЦ) и билијарну атрезију. Раније је ФДА такође одобрила ознаку продорне терапије (БТД) и ознаку лека сирочади (ОДД) за мараликсибат за лечење ове две болести.