ВИСЕН Пхармацеутицалс најављује одобравање своје апликације за клиничко испитивање Натриуретичног пептида ТрансЦон Ц типа ИИ у Кини

7. јануара 2021. године, Шангај, Кина / ВИСЕН Пхармацеутицалс, који се фокусира на лечење болести повезаних са ендокриним системом, објавио је данас да је ТрансЦон ЦНП (ТрансЦон Ц-типе) предао на ињекције Националној управи за медицинске производе (НМПА) Кине. . Одобрен је Натриуретички пептид) за нову фазу примене клиничких испитивања лекова за пацијенте са андрондрозијом (АЦХ). Клиничко испитивање АЦцомплисХ Цхина ускоро ће бити покренуто у Кини и постићи ће партнерство са АЦцомплисХ (ТрансЦон Ц тип који је развила Асцендис Пхарма). (Фаза ИИ глобална клиничка испитивања натриуретичких пептида) синхронизују се глобално. ТрансЦон ЦНП континуирано обезбеђује активни ЦНП да инхибира прекомерно активирани сигнални пут 3 рецептора фактора раста фибробласта (ФГФР3). Примењује се једном недељно и полако се ослобађа. Дизајниран је да помогне деци са АЦХ да обнове равнотежу раста костију, истовремено побољшавајући и спречавајући компликације АЦХ. ТрансЦон ЦНП је од америчке администрације за храну и лекове и Европске комисије добио ознаку за лекове без родитеља.

Пацијенти са ахондроплазијом суочавају се са вишеструким дилемама и треба их решити

Хондроплазија је најчешћи асиметрични низак раст. Узрокована је аутосомно доминантном активацијском мутацијом у гену рецептора 3 фактора раста фибробласта (ФГФР3), што доводи до ефеката сигналних путева ФГФР3 и ЦНП. Неравнотежа је аутосомно доминантна генетска болест. Око 80% пацијената има нормалне родитеље, а болест је узрокована патогеном мутацијом гена код новорођенчета [1]. Према тренутно познатим подацима, инциденца АЦХ код живорођених је 1: 25 000 [2], што погађа приближно 250 000 људи широм света [3]. Пацијенти обично имају кратке удове, велике главе и карактеристичне црте лица са истакнутим повлачењем чела и средњег лица. Хипотонија у дојеначкој доби је типична манифестација. До одрасле доби висина је само око 1,3 метра [4]. Поред тога, АЦХ такође може да изазове низ озбиљних компликација, укључујући смањење форамен магнума, апнеју у сну и хроничне упале уха, што повећава ризик од смрти и лош квалитет живота.

За већину пацијената са АЦХ дијагноза се може поставити на основу одређених клиничких и сликовних налаза. За неке пацијенте са нејасном дијагнозом или атипичним манифестацијама, дијагноза се може потврдити детекцијом мутација хетерозиготних гена ФГФР3. У погледу лечења, тренутно не постоје врло ефикасни лекови одобрени за лечење АЦХ2 на глобалном тржишту. Због недостатка основних метода лечења, како би се спречили и контролисали разни коморбидитети, пацијенти ће можда морати сносити високе медицинске трошкове, што доноси тежак терет појединцима, породицама и систему социјалне сигурности. Будући да пацијенти имају потешкоће да живе сами, потешкоће у образовању и запошљавању, ниска примања и други фактори, тешко им је да се интегришу у друштво, што додатно повећава животни терет, што заузврат доводи до недостатка породичне радне снаге и повећање издатака за социјално осигурање. Због тога постоји хитна потреба за убрзавањем истраживања и развоја нових лекова који узрокују болест како би се смањио терет за пацијенте, породице и друштво.

Клиничко истраживање ТрансЦон ЦНП ИИ фазе синхронизовано је на глобалном нивоу, убрзавајући процес развоја

Према предклиничким и клиничким подацима, ЦНП пут може да подстакне раст. Повећани ЦНП може надокнадити ефекте мутација ФГФР3, подстичући тако раст костију. Међутим, полуживот природног ЦНП код људи је кратак, само 2-3 минута [5], што захтева континуирану интравенску инфузију, што отежава клиничку примену.

Тренутно је ТрансЦон ЦНП једини ЦНП са дугим дејством на свету који је у фази клиничке или комерцијализације користећи патентирану технологију „Трансиент Цоњугатион“, а његов полуживот може да достигне 120 сати [6]. Резултати експеримената на животињама показују да ТрансЦон ЦНП може да побољша раст костију мишева са моделом андрондрозије и спречи преурањено затварање хрскавице форамен магнум [7]. Подаци глобалне клиничке студије фазе И које је спровела Асцендис Пхарма доказали су фармакокинетику и кардиоваскуларну сигурност у претклиничким испитивањима и добро су се толерисали. Нису забележени озбиљни нежељени догађаји нити појава анти-ЦНП антитела [8].

ГГ „Наша студија АЦцомплисХ Цхина одобрена овог пута у Кини важан је део глобалног плана клиничког развоја. Након што смо у потпуности демонстрирали и више пута саопштили његову рационалност и сигурност, добили смо одобрење за ново клиничко испитивање лека. Ово ће бити важан део развоја хрскавице. Да би се проценила безбедност и ефикасност субкутане примене ТрансЦон ЦНП једном недељно код пацијената са некомплетношћу, мултицентрично, рандомизирано, контролисано клиничко испитивање фазе ИИ. ГГ куот; Др Јун Ианг, главни медицински директор компаније ВИСЕН Пхармацеутицалс, рекао је: ГГ куот; Главна сврха истраживања је процена лечења. Безбедност и њен утицај на 12-месечну годишњу стопу раста. Убрзаћемо напредак глобалног истраживања и развоја, истовремено осигуравајући сигурност пацијената и квалитет испитивања. ГГ куот;

ВИСЕН Пхармацеутицалс се залаже за ГГ „први пацијент ГГ“; и промовише глобални РГГ амп; Д процес са кинеским клиничким подацима

Последњих година моја земља придаје велики значај управљању ретким болестима и усвојила је низ мера за промоцију развоја превенције и лечења ретких болести. Члан 60. поглавља В Основног закона о медицинској хигијени и промоцији здравља објављеном 2020. године јасно прописује да ће држава успоставити и побољшати систем прегледа и одобравања лекова усмерених на клиничку потражњу и подржати хитно потребне лекове у клиничкој пракси и превенцији и лечењу ретких болести и главних болести. Истраживање и производња лекова за болести и других лекова задовољавају потребе превенције и лечења болести.

ГГ „Захваљујући подршци владе и непрекидним напорима многих партнера, овај ТрансЦон ЦНП постигао је клиничко испитивање фазе ИИ у Кини синхроно са светом. Ово ће помоћи већем броју кинеских пацијената са АЦХ да први пут стекну потенцијал за патогенезу. Ефикасан третман. Поред тога, кинески клинички подаци послужиће као важна подршка за убрзање глобалног Р&Г процеса овог иновативног лека, помажући тако пацијентима са АЦХ широм света. Извршни директор ВИСЕН Пхармацеутицалс Лу Анбанг истакао је: „ВИСЕН се придржава циља ГГ # 39; пацијент прво ГГ # 39 ;. У будућности ћемо наставити да активно радимо са партнерима како бисмо заједнички повећали пажњу друштва ГГ # 39; на пацијенте са АЦХ у Кини, убрзали побољшање статуса куо дијагнозе и лечења АЦХ у Кини и помогли раној реализацији ГГ # 39; Здрава Кина 2030 ГГ # 39 ;! ГГ куот;

О ВИСЕН Пхармацеутицалс

ВИСЕН Пхармацеутицалс је посвећен томе да постане стручњак у пољу лечења повезаних са ендокриног система, уводећи водеће светске методе лечења и лекове ГГ # 39 у Кину, надајући се да ће више кинеских пацијената имати користи од светског ГГ # 39; с напредног и раније поуздане планове лечења.

ВИСЕН Пхармацеутицалс је 2018. године основао заједнички инвеститор предвођен Асцендис Пхарма А / С (Насдак: АСНД) и Виво Цапитал. Софиннова Вентурес је учествовала у првом кругу улагања. ВИСЕН Пхармацеутицалс Асцендис је ексклузивно овлашћен да развија и промовише своја решења за ендокрину терапију у Великој Кини и овлашћен је да покрива континенталну Кину, Хонг Конг, Макао и Тајван.

О технологији ТрансЦонТМ

ТрансЦон се односи на ГГ „привремена веза ГГ“; (Пролазна коњугација). Технолошка платформа ТрансЦон развија нове планове лечења кроз иновативне технологије како би потенцијално оптимизовала ефекте лечења, укључујући ефикасност, сигурност и учесталост дозирања.

Молекул ТрансЦон састоји се од три дела: немодификованог прототипа лека, инертног молекула носача који штити прототип лека и структуре везе која привремено повезује та два. Када се три дела комбинују, молекул носач може инактивирати прототип лека и тело га неће очистити. Када се убризга у људско тело, под физиолошким условима пХ и телесне температуре, активни, неизмењени прототип лека ће се контролисано испуштати. Будући да је прототип лека немодификован, може се одржати његов оригинални фармаколошки механизам. ТрансЦон технологија се може широко применити на протеине, пептиде или мале молекуле у различитим терапијским пољима, а може се применити системски или локално.

Изјава која гледа у будућност

Ово саопштење за јавност садржи изјаве о будућности које се тичу будућег напретка клиничког истраживања ТрансЦон ЦНП ГГ # 39, укључујући очекиване резултате са ризицима и неизвесностима. Ова изјава се заснива на ВИСЕН Пхармацеутицалс ГГ # 39; претпоставкама и проценама и подложан је ризицима и неизвесностима. Све информације у овом саопштењу за штампу односе се само на датум објављивања. ВИСЕН Пхармацеутицалс овиме изјављује да компанија из горе наведених разлога нема обавезу да јавно ажурира или ревидира било какве будуће изјаве у овом саопштењу за штампу.