Астеллас / Еврензо (рокадустат) одобрен у Јапану: Лечење болесника са анемијом који нису повезани са дијализом!

Астеллас и његов партнер ФиброГен недавно су објавили да је Министарство здравља, рада и социјалне заштите (МХЛВ) Јапана одобрило Еврензо (рокадустат) за пацијенте који нису зависни од дијализе (НДД) за лечење хроничне болести бубрега (ЦКД). ) Сродна анемија. Клинички подаци показују да роксадустат може ефикасно повећати и одржавати ниво хемоглобина (Хб) у циљном опсегу код пацијената са анемијом повезаним са ХБЛ који нису зависни од дијализе.

Вреди напоменути да је ово друго одобрење које су Астеллас и Фабојин добили у Јапану. Претходно је Еврензо одобрен у септембру 2019. године за лечење анемије повезане са ХБЛ код дијализних пацијената.

Анемија ХБЛ може озбиљно погоршати прогнозу болести бубрега, повећати стопу прогресије до бубрежне инсуфицијенције и могућност кардиоваскуларних компликација, а такође може значајно смањити квалитет живота и когнитивне способности пацијента ГГ. Постизање и одржавање циљног нивоа хемоглобина може представљати изазове, а рокадустат ће пружити важну могућност оралног лечења.

Ово одобрење заснива се на резултатима 3 клиничка испитивања (1517-ЦЛ-0310, 1517-ЦЛ-0314, 1517-ЦЛ-0303) спроведена на више од 500 јапанских пацијената са анемијом ХЛБ. Једна од отворених студија конверзије фазе 3 показала је да је рокадустат достигао примарну крајњу тачку ефикасности неинфериорности у поређењу са леком за позитивну контролу дарбепоетин алфа и наставио да показује да се ниво хемоглобина (Хб) током времена може одржавати. Рокадустат се генерално добро подноси и његов сигурносни профил је упоредив са профилом Алфадабепа. Две друге студије (1 фаза 3, 1 фаза 2) подржавају ефикасност и безбедност роксадустата код пацијената који нису добили стимулансе еритропоезе (ЕСА).

Главни лекар Астелласа, др Бернхардт Зеихер, рекао је: ГГ куот; Веома смо задовољни што је рокадустат сада одобрен за недијализне болеснике са анемијом ЦКД у Јапану, што ће пружити већем броју пацијената ову важну нову могућност лечења. Кроз свој нови механизам деловања и оралне примене, надамо се да рокадустат може смањити нека оптерећења повезана са анемијом ХБП пре започињања и донети значајна побољшања у живот ових пацијената. ГГ куот;

Бубрежна анемија је једна од главних компликација хроничне бубрежне болести (ЦКД) током декомпензоване бубрежне функције. Са напредовањем ЦКД, преваленција и тежина анемије повезане са ХБП постепено се повећавају. У поређењу са конвенционалном анемијом, пацијенте са реналном анемијом је теже исправити, са јаким умором и лошим квалитетом живота. Тренутни стандардни третман бубрежне анемије је замена еритропоетина (ЕПО хормона), стимуланс еритропоезе (ЕСА) као што је епоетин алфа, плус интравенозно гвожђе и поткожна ињекција, што може ефикасно повећати садржај хемоглобина код пацијената са ХБД (Хб) ради побољшања клиничких симптома.

Молекуларна структура роксадустата

Рокадустат је први лек за инхибитор пролил хидроксилазе малог молекула, који индукује хипоксију, фактор проксил хидроксилазе (ХИФ-ПХИ) за лечење бубрежне анемије. Физиолошка улога фактора који индукује хипоксију (ХИФ) не само да повећава експресију еритропоетина, већ такође повећава експресију рецептора и протеина еритропоетина који поспешују апсорпцију и циркулацију гвожђа. Рокадустат инхибира ПХ ензим опонашајући кетоглутарат, један од супстрата пролил хидроксилазе (ПХ), и утиче на улогу ПХ ензима у одржавању равнотеже производње ХИФ-а и брзине разградње, постижући тако сврху корекције анемије.

Као први ХИФ-ПХИ у свету ГГ # 39, рокадустат промовише производњу ендогеног еритропоетина, побољшава апсорпцију и употребу гвожђа, смањује хепцидин и на њега не утиче негативни утицај упале на хемоглобин и еритропоезу, ефикасно промовишући еритропоезу . Показано је да рокадустат индукује производњу црвених крвних зрнаца. У више подгрупа пацијената са хроничном болешћу бубрега,рокадустатможе да одржи ниво еритропоетина у нормалном физиолошком опсегу или близу њега, повећавајући тако број црвених крвних зрнаца без утицаја упале и избегавајући интравенско додавање гвожђа.

Рокадустат је открио ФиброГен и развио га је у сарадњи са јапанском фармацеутском компанијом Астеллас за лечење анемије повезане са ХБЛ код дијализних и не-дијализних пацијената. Поред тога, ФиброГен је такође сарађивао са АстраЗенецом на развоју рокадустата у Сједињеним Државама, Кини и другим тржиштима.

У децембру 2018. год.рокадустатје прва која је у Кини добила одобрење за лечење анемије код пацијената на дијализи са хроничном болешћу бубрега. У августу 2019. године, лек је одобрен за нову индикацију у Кини за лечење анемије код хроничне болести бубрега зависне од недијализе (НДД-ЦКД). Као први иновативни лек на свету ГГ # 39, рокадустат је први у Кини који је реализовао пуну примену дијализних и недијализираних пацијената са хроничном анемијом бубрежних болести, доносећи нови напредак у лечењу хроничних бубрежних болести у Кини. Очекује се да ће АстраЗенеца и Фабојин Цхина лансирати рокадустат на кинеско тржиште у другој половини ове године.