Бристол-Миерс Скуибб-ов алостерични инхибитор срчаног миозина Мавацамтен улази у рецензију у ЕУ!

Бристол-Миерс Скуибб (БМС) је недавно објавила да је Европска агенција за лекове (ЕМА) прихватила захтев за одобрење за стављање у промет (МАА) за мавацамтен, нови, орални, миозински алостерични модулатор за лечење опструктивне хипертрофичне кардиомиопатије (оХЦМ), који је хронична срчана болест са високом инциденцом.

Тренутно, мавацамтен [ГГ] #39;с Нев Друг Апплицатион (НДА) за лечење симптоматског оХЦМ-а је такође под ревизијом америчке ФДА, а циљни датум Закона о накнадама за лекове на рецепт (ПДУФА) је 28. јануар 2022. У јулу 2020, америчка ФДА је доделила мавацамтену револуционарну ознаку лека за оХЦМ. Ако буде одобрен, мавацамтен ће постати први инхибитор миозина за лечење оХЦМ.

мавацамтен је први у класи, орални, алостерични инхибитор миозина за лечење болести које су инхерентно узроковане прекомерном контракцијом срца и поремећеним дијастолним пуњењем. Сматра се да Мавацамтен смањује контрактилност миокарда тако што инхибира стварање прекомерних попречних мостова миозин-актин. Формирање прекомерног попречног моста миозин-актин може довести до прекомерне контракције миокарда, хипертрофије леве коморе и смањене усклађености. У клиничким и претклиничким студијама, мавацамтен наставља да показује биомаркере који смањују стрес на срчаном зиду, смањују прекомерну контракцију миокарда и повећавају дијастолну усклађеност.

мавацамтен је првобитно развијен за лечење симптоматске опструктивне хипертрофичне кардиомиопатије (оХЦМ). На основу механизма деловања и доказа о терапијској активности, мавацамтен се такође клинички проучава за лечење симптоматске неопструктивне хипертрофичне кардиомиопатије (ХЦМ) и срчане инсуфицијенције са очуваном ејекционом фракцијом (ХФпЕФ).

мавацамтен хемијска структура

И мавацамтен НДА и МАА засновани су на резултатима кључне фазе 3 ЕКСПЛОРЕР-ХЦМ испитивања. Испитивање је спроведено на симптоматским пацијентима са оХЦМ и упоређено је мавацамтен са плацебом. Резултати испитивања су показали да је мавацамтен показао снажан терапеутски ефекат, уз клинички значајна побољшања симптома, функционалног статуса и квалитета живота, а показао је и способност ублажавања опструкције изливног тракта леве коморе. У студији ЕКСПЛОРЕР-ХЦМ, све примарне и секундарне крајње тачке достигле су статистички значај.

Роланд Цхен, МД, старији потпредседник за кардиоваскуларни развој Бристол-Миерс Скуибб је рекао: [ГГ] куот;Иако оХЦМ и његови ослабљујући симптоми и срчана инсуфицијенција преовлађују широм света, не постоји одобрени третман за основни узрок ове разорне болести. Сада. У великој мери, лекови на рецепт могу само ублажити симптоме. Мавацамтен има потенцијал да пружи опцију лечења за решавање незадовољених медицинских потреба које постоје у глобалној популацији пацијената оХЦМ. [ГГ] куот;

мавацамтен (МИК-461) је развио МиоКардиа. Бристол-Миерс Скуибб је 5. октобра 2020. објавио да ће купити МиоКардију за 13,1 милијарду долара у готовини и 60% премије. Бристол-Миерс Скуибб је 17. новембра 2020. објавио да је аквизиција МиоКардиа успешно завршена. Ова аквизиција је друга највећа трансакција Бристол-Миерс Скуибб [ГГ] #39 након куповине компаније Целгене од 74 милијарде долара 2019.

Вреди напоменути да је 11. августа 2020. званично основан ЛианБио, који је инкубирала инвестициона компанија Перцептиве Адвисорс. Истог дана објавила је две важне сарадње. Један је био представљање цевовода производа БридгеБио Пхарма [ГГ] #39 у Кини, а други пројекат је увођење миоКардиа [ГГ] #39;с мавецамтен у Кину.

Бристол-Миерс Скуибб је полагао велике наде у мавацамтен. Када је купила МиоКардиа, компанија је објавила да ће мавацамтен постати пионирски лек за лечење ХЦМ. Индустрија је такође веома оптимистична у погледу пословних перспектива мавацамтена. У децембру 2020. године, Евалуате Вантаге, организација за истраживање фармацеутског тржишта, објавила је [ГГ] куот;Топ 10 нових лекова са комерцијалним потенцијалом у 2021. [ГГ]куот;. На овој листи, мавацамтен је заузео треће место. Евалуате Вантаге предвиђа да ће глобална продаја мавацамтена [ГГ] #39 у 2026. моћи да достигне 2 милијарде америчких долара.