Европска унија одобрила је Цонцорд Килин Црисвита за лечење адолесцената и одраслих пацијената!

Киова Кирин недавно је саопштила да је Европска комисија (ЕЦ) одобрила Црисвиту (буросумаб) за лечење адолесцената и одраслих пацијената са Кс-везаном хипофосфатемијом (КСЛХ). Претходно је Црисвита условно одобрена за лечење КСЛХ деце и адолесцената који имају 1 годину и више, имају сликовне доказе о болестима костију и расту кости.

Црисвита је једини третман који се бави унутрашњом патофизиологијом КСЛХ. КСЛХ је ретка генетска болест која погађа доживотне кости, мишиће и зглобове. Најновије одобрење прошириће применљиву популацију Црисвите: сви европски КСЛХ адолесцентни пацијенти са сликовним доказима о болести костију (без обзира на статус раста костију) и одрасли КСЛХ пацијенти сада испуњавају услове за лечење Црисвитом.

Ово одобрење засновано је на подацима из две студије ИИИ фазе: Фаза ИИИ УКС023-ЦЛ303 је рандомизирано, двоструко слепо, плацебо контролисано испитивање које је истраживало безбедност и ефикасност Црисвите код одраслих пацијената са КСЛХ; Фаза ИИИ УКС023 - Студија ЦЛ304 је отворено, једнокрачно испитивање које истражује ефекат Црисвите на лечење остеомалације (омекшавање скелета) код одраслих са КСЛХ. Две студије су откриле да Црисвита повећава и одржава ниво серумског фосфата у границама нормале, помаже у лечењу псеудофрактура и прелома повезаних са остеомалацијом и побољшава остеомалацију. Друге крајње тачке показале су да су пацијенти с временом смањили бол и укоченост, те побољшали физичку функцију и покретљивост. Сигурност Црисвите је у складу са оном која је примећена у другим студијама Црисвите. Нежељени догађаји укључују реакције на месту ињекције, хиперфосфатемију и реакције преосетљивости. Није било озбиљних нежељених догађаја повезаних са лечењем.

Доктор Карине Бриот из болнице Цоцхин у Француској рекла је: ГГ куот; До сада, одрасли пацијенти са КСЛХ имају врло ограничене могућности лечења. Данас је одобрење ГГ-а 39 велики напредак, што значи да по први пут ови одрасли пацијенти са КСЛХ имају третман за основни узрок КСЛХ. ГГ куот;

Абдул Муллицк, председник компаније Киова Кирин Интернатионал, рекао је: „Одобрење ЕК је важна прекретница за управљање КСЛХ. КСЛХ је прогресивна, доживотна болест која дубоко утиче на живот деце и одраслих. Овим одобрењем КСЛХ адолесценти и одрасли такође ће моћи да имају користи од лечења Црисвита, које је једино лечење усмерено на унутрашњу патофизиологију КСЛХ. Сада ћемо се фокусирати на осигуравање да квалификованији пацијенти буду на лечењу. ГГ куот;

Извор слике: слидесхаре.нет

Кс-везана хипофосфатемија (КСЛХ) је ретка генетска болест која узрокује абнормалности у костима, мишићима и зглобовима. КСЛХ није опасан по живот, али је његов терет доживотан и постепен, што може смањити квалитет живота особе ГГ. Симптоми и знаци КСЛХ почињу у раном детињству и узрокују деформације доњих удова, низак раст и бол. То ће довести до потешкоћа у ходању и телесним функцијама и утицаће на квалитет живота. Скелетни деформитет плус нерешена хипофосфатемија значи да се болест наставља развијати код одраслих, што доводи до болова и укочености, као и вишеструких мишићно-скелетних дефеката, који могу бити већ у другој или трећој десетини након рођења пацијента. Година је била погођена.

Активни састојак Црисвита ГГ # 39 је буросумаб, који је рекомбинантно потпуно хуманизовано ИгГ1 моноклонско антитело које циља да се веже и инхибира активност фактора раста фибробласта 23 (ФГФ-23). ФГФ23 је хормон који смањује ниво серумског фосфата регулишући излучивање фосфата у бубрезима и активну производњу витамина Д. У КСЛХ, ниво и активност ФГФ23 су превисоки, што резултира фосфатним отпадом и хипофосфатемијом.

Црисвита може циљати ФГФ-23 да инхибира биолошку активност ФГФ-23. Блокирањем прекомерног ФГФ-23 у телу пацијента ГГ # 39; Црисвита може повећати реапсорпцију фосфата у бубрезима и повећати производњу витамина Д, повећавајући тако апсорпцију фосфата и калцијума у ​​цревима. Црисвита је развијена за лечење болести хипофосфатемије повезане са ФГФ-23, као што су КСЛХ, синдром тумора индуковане остеомалације (ТИО) / синдром епидермалног невуса (ЕНС).

Црисвита је прво рекомбинантно потпуно хумано моноклонско ИгГ1 антитело које директно циља ФГФ23. Лек је открио Киова Кирин и развио га је у сарадњи са Ултрагеник-ом.

У Сједињеним Државама, Црисвита је одобрена за лечење деце и одраслих са КСЛХ старости ≥6 месеци. У јуну ове године, америчка ФДА је поново одобрила Црисвиту као нову индикацију за педијатријске и одрасле пацијенте старије од 2 године за лечење остеомалације изазване тумором (ТИО), која може изазвати хипофосфатемију и остеомалацију. Вреди напоменути да је Црисвита први лек одобрен за лечење КСЛХ, а такође и први лек одобрен за лечење ТИО пацијената чији се тумори не могу лоцирати или радикално уклонити.