ЕУ ЦХМП препоручује и одобрава Финтепла за лечење синдрома дравет!

Зогеник је фармацеутска компанија посвећена развоју лекова за лечење ретких болести. Недавно је компанија објавила да је Комисија за лекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЦХМП) издала позитивну оцену у којој се сугерише одобрење Финтепла (фенфлурамина) оралног раствора као додатак другим антиепилептичким лековима. Терапија за пацијенте старије од 2 године за лечење епилепсије повезане са Дравет синдромом. ЦХМП мишљење је последњи корак у поступку одобрења за стављање у промет пре него што га одобри Европска комисија (ЕК). Сада ће мишљења ЦХМП-а бити предата ЕК на преглед, која обично усваја мишљења ЦХМП-а и очекује се да коначну одлуку о прегледу донесе пре краја године.

У Сједињеним Државама, Финтепла је одобрена у јуну ове године за пацијенте старије од 2 године за лечење епилепсије повезане са Драветовим синдромом. Лек је одобрен кроз поступак преиспитивања приоритета. Раније је ФДА доделио Финтепли ознаку за лекове без родитеља (ОДД) и пробојну ознаку лека (БТД) за лечење епилепсије повезане са Дравет синдромом.

Дравет синдром је ретка дечја епилепсија коју карактеришу чести и тешки напади отпорни на лекове, повезане хоспитализације и хитне медицинске помоћи, тешки поремећаји развоја и кретања и изненадна неочекивана смрт (СУДЕП). Ризик се повећава.

Финтепла је течна формулација ниских доза фенфлурамина, која може смањити учесталост напада, регулишући активност серотонинског рецептора и сигма-1 рецептора (видети референцу: Фенфлурамин умањује нападе посредоване НМДА рецепторима својом мешовитом активношћу на серотонину 5ХТ2А и типу 1 сигма рецептор). Подаци из два плацебо контролисана клиничка испитивања фазе ИИИ показали су да је код пацијената чији напади нису били адекватно контролисани другим лековима, Финтепла значајно смањила учесталост напада у поређењу са плацебом.

Др Степхен Ј. Фарр, председник и извршни директор компаније Зогеник, рекао је: „Веома смо задовољни што је ЦХМП спровео регулаторни преглед Финтепла-овог квалитета, сигурности и ефикасности и дао позитивну оцену. Истраживачи из Белгије схватили су да су пре шест година, након што фенфлурамин (лек са другачијим фармаколошким дејством од других антиконвулзива) има потенцијал за лечење неодољиве епилепсије код Драветовог синдрома, започели смо Финтеплаин строги глобални развојни пројекат. Многи пацијенти са Дравет синдромом узимају и један. И даље су чести озбиљни напади када су тренутно доступни један или више антиепилептичких лекова. Из тог разлога, драго нам је што корак ближе представљамо Финтепла као важну нову опцију лечења пацијената са Дравет синдромом и њиховим породицама у Европи. ГГ куот;

Доктор Лиевен Лагае, директор Одељења за дечију неурологију Универзитетске болнице Леувен, Белгија, рекао је: „Смањење учесталости напада је први и најважнији корак у лечењу све деце са Дравет синдромом. Веома сам срећан што је у свим студијама фазе 3 лечење фенфлур Рамине-ом клинички и статистички смањило учесталост напада код пацијената са Дравет синдромом. ГГ куот;

Фенфлурамин-молекуларна структура (извор слике: Википедиа.орг)

ЦХМП-ово позитивно мишљење заснива се на подацима из 2 рандомизирана, двоструко слепа, плацебо контролисана клиничка испитивања фазе ИИИ (спроведена на пацијентима старости 2-18 година, резултати су објављени у Ланцет и ЈАМА Неурологи) и отвореном продуженом испитивању ( многи Подаци о безбедности пацијената који се лече Финтеплаом до 3 године). Подаци показују да је у студији пацијентима који су узимали један или више антиепилептичких лекова који нису могли адекватно да контролишу нападе, на основу постојећег плана лечења, Финтепла значајно смањио месечне конвулзивне нападаје (конвулзивне нападаје) у поређењу са плацебом. напади, ЦС) учесталост. Поред тога, већина пацијената у студији одговорила је у року од 3-4 недеље од почетка лечења Финтепла-ом и задржала конзистентне резултате током читавог периода лечења.

У овим студијама најчешћи нежељени догађаји су били: дијареја, грозница, умор, инфекција горњих дисајних путева, летаргија и бронхитис. Ниједан од пацијената није искусио нежељене кардиоваскуларне догађаје, укључујући валвуларну болест срца или плућну хипертензију.

Поред Дравет синдрома, Зогеник такође развија Финтепла за лечење напада повезаних са Леннок-Гастаут ​​синдромом (ЛГС). Дравет синдром и ЛГС су две ретке и често катастрофалне дечије епилепсије. Имају карактеристике раног почетка, различитих врста напада, велике учесталости напада, озбиљног оштећења интелигенције и потешкоћа у лечењу.