Моноклонално антитело за превентивну имунотерапију теплизумаб примењено за уврштавање у САД

Провентион Био је биофармацеутска компанија клиничке фазе намењена развоју иновативних терапија које пресрећу и спречавају имуно-посредоване болести. Недавно је компанија објавила да је започела поступно подношење захтева за лиценцу за биолошки производ теплизумаб (ПРВ-30 1) америчкој Агенцији за храну и лекове (ФДА), која је анти-ЦД 3 моноклонална антитела која се користе за превенцију високо ризичних група или одложити појаву клиничког типа 1 дијабетеса (Т 1 Д), где се високо ризична популација односи на присуство 2 или више Т 1 Д-ауто-антитела која се односе на Д.

У Сједињеним Државама и Европској унији, теплизумаб је добио квалификацију за пробојне дроге (БТД) и приоритетну квалификацију лекова (ПРИМЕ). Ако буде одобрен, теплизумаб ће бити прво лечење за спречавање / одлагање развоја клиничког дијабетеса типа 1 (Т 1 Д) у високоризичним групама.

Роллинг поднесак омогућава фармацеутским компанијама да предају неке завршене модуле у БЛА агенцији ФДА на преглед без потребе да чекају да се сваки модул попуни пре него што га пошаљу на преглед. Тренутно је Провенција предала неклиничке модуле и очекује да ће поднети клиничке модуле и модуле за хемијску, производњу и контролу (ЦМЦ) у трећем кварталу од 2020. Након подношења завршног модула БЛА, ФДА ће одредити циљни датум за методу накнаде за уживање дрога на рецепт (ПДУФА).

Теплизумаб ГГ # 39, подношење БЛА заснован је на клиничким подацима из ГГ "Ат-Риск ГГ"; студија коју је спровео ТриалНет. Студија је проценила ефикасност и безбедност теплизумаба за превенцију или кашњење клиничког типа 1 дијабетеса (Т 1 Д) у високоризичним групама. Подаци о истраживању објављени су на 79 првом научном састанку Америчког удружења за дијабетес (АДА20 1 9) у Сан Франциску, 20. јуна 1 9. Резултати су показали да је један двонедељни (1 4-дневни) курс лечења теплизумабом значајно одложио почетак и дијагнозу клиничког Т 1 Д код високо ризичне деце и одраслих у поређењу са плацебом. Инциденција Т 1 Д смањена је за {{1 3}}%, а средњи час почетка је одгођен за најмање {{1 4}} годину. Ови подаци јасно показују да краткотрајна имунотерапија може значајно одложити клинички развој Т 1 Д, а развој имуномодулаторних лекова за које није потребно континуирано лечење да би утицали на аутоимуне болести биће велики помак парадигме.

Према ГГ "Ат-Риск ГГ"; студија, теплизумаб је први имуномодулатор који може значајно одложити клинички почетак Т {{{1}} Д. Очекује се да ће интервенисати и битно променити напредак Т {{1}} Д у високоризичним групама!

Асхлеигх Палмер, председник и извршни директор Провенције, рекла је: ГГ "Покретање нашег процеса подношења тела за теплизумаб је важна прекретница за превенцију, која има потенцијал да буде први лек икада коришћен за спречавање / одлагање клиничког типа {{0} } дијабетес у високоризичним групама. Прошле године Подаци из објављеног ГГ „Ат-Риск ГГ“; студија наглашава трансформативни терапеутски потенцијал теплизумаба у одлагању или спречавању појаве Т 1 Д зависног од инсулина у клиничкој фази. Настојит ћемо да довршимо пријаву БЛА до краја године и радујемо се унапрјеђењу регулаторног поступка. Такођер блиско сарађујте са ФДА. ГГ куот;

превенција теплизумаба (ПРВ-03 1) и интервенција курса дијабетеса типа {{1}} (Т 1 Д)

теплизумаб је истраживачко анти-ЦД {{1}} моноклонско антитело развијено за пресретање и спречавање клиничког Т 1 Д. Антитело је процењено у више клиничких студија које су укључивале више од 1, 000 пацијената, од којих је више од 800 примало теплизумаб. Претходна истраживања спроведена на ново дијагностикованим пацијентима показала су да теплизумаб и даље показује своју способност да одржава функцију β-ћелија и смањује употребу егзогеног инсулина. Тренутно, Провентион Био оцењује теплизумаб за пацијенте са ново дијагностикованом клиничком Т 1 Д (студија ИИИ фазе ПРОТЕЦТ), а такође оцењује потенцијал теплизумаба за превенцију Т 1 Д међу високоризичним појединци у сродници Т 1 Д пацијената.

ГГ "ГГ са ризиком"; студија је уписала укупно {{1}} ГГ "високо ризичан ГГ"; испитаници стари 8-49 година. Ови испитаници су имали 2 или више Т 1 Д аутоантитела и абнормални метаболизам глукозе (ненормална глукоза у крви). 72% испитаника је било млађе од {5}} 8 година. У студији су ови испитаници били насумично примљени теплизумаб или плацебо.

Резултати студије су показали да је код високо ризичне деце и одраслих један 1 четвородневни курс лечења теплизумабом значајно одложио почетак и дијагнозу клиничког Т 1 Д у поређењу са плацебом, а средња одгода 2 година. Тачније, средње време до клиничке дијагнозе Т 1 Д у групи са плацебом било је нешто више од 24 месеци. Супротно томе, средње време за клиничку дијагнозу Т 1 Д у групи теплизумаба било је нешто више од 48 месеца (п=0. 006). Током периода испитивања, 72% пацијената у плацебо групи развило је клинички дијабетес, у поређењу са само 43% у групи са теплизумабом. У студији се теплизумаб добро поднио, а подаци о сигурности били су у складу са претходним студијама на ново дијагностицираним пацијентима.

Др Елеанор Рамос, главни лекар и главни оперативни официр компаније Провентион Био, рекла је: ГГ куот; Ова значајна студија пробојности показује да можемо да користимо имунотерапију, посебно теплизумаб, да спречимо или значајно одложимо почетак клиничког типа 1 дијабетес најмање {{1}} година Још важније, око 60% испитаника није развило Т 1 Д након курса лечења теплизумабом, што је два пута стопа плацебо групе. Теплизумаб је прва имуномодулација која може одложити клинички почетак Т 1 Д агента. ГГ куот;

Кеван Херолд, доктор науке, главни истраживач студије и професор имунобиологије и медицине на Универзитету Иале, рекао је: ГГ "Ови резултати имају стварни клинички значај за особе које су у ризику од дијабетеса типа 1 , такав као чланови породица пацијената. Одлагање почетка клиничког Т {{1}} Д може значити да терет болести може бити одложен док пацијенти не могу боље да управљају својом болешћу, као што су после дојенчета, основне школе, средње школе или чак факултета. Помоћу теплизумаба, сада можемо интервенирати и темељно променити прогресију Т {{1}} Д ових високо ризичних субјеката. Поред тога, радујемо се сазнању више о посматрању пацијената током праћења студије, који ће такође проценити дугорочне резултате пацијената који одлажу дијагнозу и видети да ли ће им бити дијагностикована Т { {1}} Д или заштићен. ГГ куот;