Роцхе Еврисди ће ускоро бити одобрен за уврштавање у ЕУ и био је на прегледу у Кини!

Роцхе је недавно објавио да је Комисија за лекове за хуману употребу (ЦХМП) Европске агенције за лекове (ЦХМП) издала позитивну оцену која сугерише одобрење Еврисдија (рисдиплама) за лечење старости ≥ 2 месеца и клиничку дијагнозу типа 1/2 типа 3 СМА или тип 5к кичмене мишићне атрофије (СМА) са 1-4 копије СМН2. ЦХМП-ове препоруке су испуњене у складу са приступом убрзане процене. Очекује се да ће Европска комисија (ЕК) донети коначну одлуку о преиспитивању у наредна два месеца, која ће се примењивати на свих 27 држава чланица ЕУ, као и на Исланд, Норвешку и Лихтенштајн.

У августу 2020. године, америчка ФДА одобрила је Еврисди за лечење деце и одраслих са СМА пацијентима старости 2 месеца и више. Када је Еврисди одобрен, ФДА је такође издала компанији Роцхе ваучер за преглед приоритета (ПРВ) за ретке дечије болести.

Еврисди је течни препарат који се може давати орално или преко сонде за храњење код куће, једном дневно. Лек се може користити за лечење новорођенчади, деце, адолесцената и одраслих са свим врстама СМА (тип 1, тип 2 и тип 3). До сада је Еврисди одобрен у 7 земаља (Сједињене Државе, Чиле, Бразил, Украјина, Јужна Кореја, Грузија, Русија) и поднео је пријаве за пријављивање у више од 30 земаља, укључујући Кину.

Вреди напоменути да је Еврисди прва орална терапија за СМА и прва СМА терапија која се може примењивати код куће. Еврисди је модификатор спајања мРНА гена за преживљавање моторног неурона 2 (СМН2), који третира СМА повећавајући производњу протеина за преживљавање моторних неурона (СМН). СМН протеин се дистрибуира по телу и неопходан је за одржавање здравих моторних неурона и вежбање.

У 2 клиничка испитивања, Еврисди је показао клинички значајна побољшања у моторичкој функцији код пацијената са СМА различите старости и тежине болести (укључујући тип 1, тип 2 и тип 3). Дојенчад лечена Еврисдијем могу да седе најмање 5 секунди без подршке, што је уобичајена кључна прекретница у природном току СМА болести. Поред тога, у поређењу са природном историјом болести, Еврисди је такође побољшао преживљавање без трајне вентилације.

Хемијска структура рисдиплама

Еврисди је орална течност. Његов активни фармацеутски састојак, рисдиплам, модификатор је спајања моторних неурона гена 2 (СМН2) дизајниран да континуирано повећава и одржава ниво СМН протеина у централном нервном систему и периферним ткивима. Све више клиничких доказа показује да је СМА мулти-системска болест, а губитак СМА протеина може утицати на многа ткива и ћелије изван централног нервног система. Након оралне примене, рисдиплам представља системску дистрибуцију, која може континуирано повећавати ниво СМН протеина у централном нервном систему и периферним ткивима, а показано је да побољшава моторичку функцију пацијената са типом СМА, тип 2 и тип 3 .

Као део сарадње са СМА фондацијом и ПТЦ Тхерапеутицс, Генентецх је водио клинички развој Еврисдија. У оквиру великог, обимног и робусног пројекта клиничког испитивања на пољу СМА, Еврисди спроводи истраживање на више од 450 људи. Пројекат покрива новорођенчад од 2 месеца до 60-годишњака која имају различите симптоме и моторичке функције, попут сколиозе или контрактуре зглобова, као и пацијенте који су претходно примали друге СМА терапије. Популација клиничких испитивања лека ГГ # 39 је намењена представљању широке, стварне популације СМА болести, са циљем да се осигура да сви погодни пацијенти могу да се лече.

Тренутно Роцхе спроводи 4 глобалне мултицентричне клиничке студије (СУНФИСХ [НЦТ02908685], ФИРЕФИСХ [НЦТ02913482], ЈЕВЕЛФИСХ [НЦТ03032172], РАИНБОВФИСХ [НЦТ03779334]) за процену свих врста Еврисди третмана (тип 1, тип 2, тип 3, тип 3) Ефикасност и сигурност СМА и пресимптоматски СМА код новорођенчади.

Спинраза: Први лек за лечење СМА на свету ГГ # 39, одобрен у Кини

СМА је болест моторног неурона која може да изазове слабост и атрофију мишића. Болест је аутосомно рецесивна генетска болест узрокована генетским дефектима. Може проузроковати оштећење мишића око тела пацијента. Главна манифестација пацијента је системска атрофија и слабост мишића. Тело постепено губи разне моторичке функције, чак и дисање и гутање. СМА је убица генетске болести број један код новорођенчади млађих од 2 године. Болест је релативно честа ГГ "; ретка болест ГГ"; са преваленцијом од 1: 6000-1: 10000 код новорођенчади. Према повезаним извештајима, тренутни број пацијената са СМА у Кини је око 3-5 милиона.

У децембру 2016. године, Спинраза (нусинерсен), лек који су развили Биоген и његов партнер Ионис, одобрен је и постао је први лек за лечење СМА на свету ГГ # 39. Лек је антисенсе олигонуклеотид (АСО). Примењује се интратекалном ињекцијом и испоручује лек директно у цереброспиналну течност (ЦСФ) око кичмене мождине. Она мења спајање СМН2 пре-мессенгер РНА (пре-мРНА) и повећава производњу потпуно функционалног СМН протеина. Код СМА пацијената, недовољни нивои СМН протеина доводе до дегенерације функције моторног неурона кичмене мождине. У клиничким студијама, лечење Спинразом је значајно побољшало моторичку функцију пацијената са СМА.

У мају 2019. године одобрена је генска терапија Золгенсма (онасемногене абепарвовец) од Новартиса, која је постала прва генска терапија на свету за ГГ # 39 за лечење СМА. Лек спречава напредовање болести континуираном експресијом СМН протеина након једнократне интравенске инфузије, која може решити основни узрок СМА, а очекује се да ће дугорочно побољшати квалитет живота пацијената.

На кинеском тржишту, Спинраза је одобрена крајем фебруара 2019. године за лечење пацијената са 5к кичмене мишићне атрофије (5к-СМА). Ово одобрење чини Спинразу првим леком за лечење СМА на кинеском тржишту. 5к-СМА је најчешћи тип СМА, који чини око 95% свих случајева СМА. Овај тип СМА је узрокован мутацијом гена СМН1 (протеин моторног неурона преживљавања 1) на хромозому 5, па отуда и назив 5к-СМА.