Риплазим (плазминоген) се поново пријављује за уврштавање у спис: први третман за урођени недостатак плазминогена (Ц-ПЛГД)!

Лиминал БиоСциенцес је биофармацеутска компанија у клиничкој фази посвећена развоју иновативних терапија за лечење респираторних болести, болести јетре и бубрега углавном повезаних са фиброзом. Недавно је компанија објавила да је поново предала захтев за дозволу биолошког производа (БЛА) за Риплазим (плазминоген) америчкој ФДА преко америчке подружнице Прометиц Биотхерапеутицс, која се користи за лечење урођеног недостатка плазминогена (Ц-ПЛГД). ). С обзиром да не постоји одобрена метода лечења, Ц-ПЛГД је подручје лечења са значајним незадовољеним потребама у свету. Риплазим има потенцијал да буде први лек који је одобрила ФДА за лечење Ц-ПЛГД.

Ц-ПЛГД је ретка мулти-системска болест која има дубок утицај на здравље и квалитет живота пацијената. Плазминоген је природни протеин који се синтетише у јетри и циркулише у крви. Активирани плазминоген, плазмин, основна је компонента фибринолитичког система и главни ензим који раствара тромб и уклања екстравазирани фибрин. Стога је плазминоген од суштинског значаја за зарастање рана, миграцију ћелија, преуређивање ткива, ангиогенезу и ембриогенезу. Пацијент можда неће моћи да роди довољно плазминогена природно. Ово стање се назива урођени недостатак плазминогена (Ц-ПЛГД) или акутни или стечени недостатак након трауме или болести.

Пацијенти са Ц-ПЛГД ће акумулирати раст фибрина или лезије на површини слузнице целог тела. Многи случајеви се први пут дијагностикују у педијатријској популацији. Ако се не лече на време, могу изазвати болест оштећења органа. Извештаји рецензираних публикација показују да глобална преваленција болести може бити 1,6 на милион.

Систем фибринолизе (извор слике: хеалтхјаде.нет)

У кључном клиничком испитивању фазе 2/3 за лечење Ц-ПЛГД, укупно је укључено 15 пацијената са Ц-ПЛГД, укључујући 6 деце, који су примали Риплазим током 48 недеља. Свим пацијентима леченим Риплазим-ом, након 12 недеља лечења, најнижа вредност нивоа личне активности плазминогена је бар постигла повећање у складу са основном линијом. Поред тога, свим пацијентима са активним и видљивим лезијама током испитивања лезије су потпуно зацељене у року од 48 недеља након почетка лечења. Нежељени догађаји забележени у клиничким студијама били су благи и није било смртних случајева, озбиљних нежељених догађаја или нежељених догађаја који су довели до суспензије студије.

2017. године, Лиминал БиоСциенцес је од ФДА добио комплетно одговорно писмо (РРЛ) у вези са Риплазим БЛА. Компанија верује да је БЛА овог пута поново поднео проблеме у вези са одређеним производним поступцима описаним у ЦРЛ. Компанија даље верује да ревидирани БЛА представља поновно подношење класе ИИ, што значи да ће ФДА завршити преглед и донети одлуку о одобрењу у року од 6 месеци од пријема поновног подношења.

Претходно, ФДА је додијелила ознаку лијека сироче Риплазим (ОДД) и ознаку ријетких дјечијих болести (ПРДД) за лијечење Ц-ПЛГД. То значи да ће, ако Риплазим буде одобрен, Лиминал БиоСциенцес испуњавати услове за добијање ваучера за приоритетни преглед (ПРВ), који се може искористити за приоритетни преглед за све наредне нове примене лекова и може се продати или пренети.

Моира Даниелс, шефица регулаторних послова и осигурања квалитета у компанији Лиминал БиоСциенцес, рекла је: ГГ; захваљујемо свим заинтересованим странама које су неуморно радиле како би нам помогле да постигнемо ову прекретницу, укључујући наш професионални тим у производњи, контроли квалитета и клиничким истраживањима компаније Лиминал БиоСциенцес, и Истраживачи, пацијенти и породице који подржавају развојни план компаније Риплазим ГГ # 39. Посвећени смо пружању пацијентима првог плана лечења Ц-ПЛГД који је одобрила ФДА и који ће имати позитиван утицај на живот пацијената. ГГ куот;